Malé molekuly

Klient č. 1: Účinnost nové sloučeniny v modelu EAE

Pozadí klienta:

Naším klientem je farmaceutická společnost, která vyvinula novou sloučeninu navrženou tak, aby cílila na autofagii související s poškozením mitochondrií a má neuroregenerativní vlastnosti. Cílem klienta je prozkoumat potenciální terapeutické účinky jejich sloučeniny u autoimunitně zprostředkovaných onemocnění.

Prohlášení o problému:

Klient se snažil prokázat účinnost jejich sloučeniny u příslušných neurologicky souvisejících autoimunitních onemocnění.

Přístup:

Mechanismus účinku Porozumění: Sloučenina klienta se zaměřuje na autofagii související s poškozením mitochondrií a má neuroregenerativní vlastnosti.

Porozumění mechanismu onemocnění: Důkladné pochopení patogeneze roztroušené sklerózy se zaměřením na autoimunitně zprostředkovaný neurozánět a demyelinizaci.

Výběr modelu: Výběr modelu EAE, který nejlépe napodobuje klíčové rysy roztroušené sklerózy pro hodnocení sloučeniny za patologických podmínek.

Dávkování a způsob podání: Vyvinutí dávkovacího režimu přizpůsobeného mechanismu účinku sloučeniny, který zajistí optimální expozici cílové tkáni ve vhodných časových bodech během progrese onemocnění.

Výsledek:

Po implementaci výše uvedeného přístupu klient úspěšně prokázal významnou účinnost své nové sloučeniny v Model EAE . Výsledky ukázaly pozitivní dopad na klíčové parametry onemocnění a zdůraznily potenciál sloučeniny jako slibného terapeutického kandidáta na roztroušenou sklerózu.

Tato případová studie ilustruje důležitost sladění designu preklinické studie s cílovým mechanismem a patogenezí onemocnění, což nakonec vede k úspěšné validaci nového terapeutického přístupu.