Małe molekularne

Klient nr 1: Skuteczność nowego związku w modelu EAE

Tło klienta:

Nasz klient jest firmą farmaceutyczną, która opracowała nowy związek zaprojektowany w celu ukierunkowania autofagii związanej z uszkodzeniem mitochondriów i posiada właściwości neuroregeneracyjne. Klient ma na celu zbadanie potencjalnych działań terapeutycznych ich związku w chorobie za pośrednictwem autoimmunologicznej.

Stwierdzenie problemu:

Klient starał się ustalić skuteczność swojego związku w odpowiednich neurologicznie związanych chorobach autoimmunologicznych.

Zbliżać się:

Mechanizm Zrozumienie działania: Związek klienta jest skierowany do mitochondrialnej autofagii związanej z uszkodzeniem i ma właściwości neuroregeneracyjne.

Zrozumienie mechanizmu choroby: Dokładne zrozumienie patogenezy stwardnienia rozsianego, ze szczególnym uwzględnieniem neuroinfamlacji i demielinizacji za pośrednictwem autoimmunologicznego.

Wybór modelu: Wybór modelu EAE, który najlepiej naśladuje kluczowe cechy stwardnienia rozsianego w celu oceny związku w warunkach patologicznych.

Projekt dawkowania i podawania: opracowanie schematu dawkowania dostosowanego do mechanizmu działania związku, zapewniając optymalną ekspozycję na tkankę docelową w odpowiednich punktach czasowych podczas progresji choroby.

Wynik:

Po wdrożeniu powyższego podejścia klient z powodzeniem wykazał znaczącą skuteczność swojego nowego związku w Model EAE . Wyniki wskazują na pozytywny wpływ na kluczowe parametry choroby, podkreślając potencjał związku jako obiecującego kandydata terapeutycznego do stwardnienia rozsianego.

To studium przypadku jest przykładem znaczenia wyrównania projektu badania przedklinicznego do docelowego mechanizmu i patogenezy choroby, co ostatecznie prowadzi do pomyślnej walidacji nowego podejścia terapeutycznego.