Mali molekulari

Klijent br.1: Učinkovitost novog spoja u EAE modelu

Pozadina klijenta:

Naš je klijent farmaceutska tvrtka koja je razvila novi spoj namijenjen ciljanju autofagije povezane s mitohondrijskim oštećenjima i posjeduje neuroregenerativna svojstva. Klijent ima za cilj istražiti potencijalne terapijske učinke njihovog spoja u autoimunoj bolesti posredovanoj.

Izjava problema:

Klijent je nastojao utvrditi učinkovitost svog spoja u odgovarajućim neurološki povezanim autoimunim bolestima.

Pristup:

Mehanizam razumijevanja djelovanja: Klijentov spoj cilja autofagiju povezanu s mitohondrijskim oštećenjem i ima neuroregenerativna svojstva.

Mehanizam bolesti razumijevanje: temeljito razumijevanje patogeneze multiple skleroze, s naglaskom na autoimunu neuroinflamaciju i demijelinizaciju.

Odabir modela: Odabir EAE modela koji najbolje oponaša ključne značajke multiple skleroze za procjenu spoja u patološkim uvjetima.

Dizajn doze i administracije: Razvijanje režima doziranja prilagođenog mehanizmu djelovanja spoja, osiguravajući optimalno izlaganje ciljanom tkivu u odgovarajućim vremenskim točkama tijekom napredovanja bolesti.

Ishod:

Nakon provedbe gornjeg pristupa, klijent je uspješno pokazao značajnu učinkovitost njihovog novog spoja u EAE model . Rezultati su pokazali pozitivan utjecaj na ključne parametre bolesti, ističući potencijal spoja kao obećavajućeg terapijskog kandidata za multiple sklerozu.

Ova studija slučaja pokazuje važnost usklađivanja predkliničkog dizajna studije s ciljanim mehanizmom i patogenezom bolesti, što u konačnici dovodi do uspješne validacije novog terapijskog pristupa.