Pequenos moleculares

Cliente No.1: eficácia do novo composto no modelo EAE

Antecedentes do cliente:

Nosso cliente é uma empresa farmacêutica que desenvolveu um novo composto projetado para atingir a autofagia relacionada a danos mitocondriais e possui propriedades neurorregenerativas. O cliente pretende explorar os possíveis efeitos terapêuticos de seu composto em doenças mediadas por auto-imune.

Declaração de problemas:

O cliente procurou estabelecer a eficácia de seu composto em doenças autoimunes neurologicamente relacionadas.

Abordagem:

Mecanismo de compreensão da ação: o composto do cliente tem como alvo a autofagia relacionada à dano mitocondrial e possui propriedades neurorregenerativas.

Mecanismo de doenças Compreensão: Uma compreensão completa da patogênese da esclerose múltipla, com foco na neuroinflamação e desmielinização mediada por auto-imune.

Seleção do modelo: Escolha um modelo EAE que melhor imite os principais recursos da esclerose múltipla para avaliar o composto em condições patológicas.

Dosagem e projeto de administração: desenvolvendo um regime de dosagem adaptado ao mecanismo de ação do composto, garantindo a exposição ideal ao tecido alvo nos momentos apropriados durante a progressão da doença.

Resultado:

Após a implementação da abordagem acima, o cliente demonstrou com sucesso a eficácia significativa de seu novo composto no Modelo EAE . Os resultados indicaram um impacto positivo nos principais parâmetros da doença, destacando o potencial do composto como um candidato terapêutico promissor para a esclerose múltipla.

Este estudo de caso exemplifica a importância de alinhar o desenho pré -clínico do estudo com o mecanismo alvo e a patogênese da doença, levando à validação bem -sucedida de uma nova abordagem terapêutica.