Kleine moleculen

Klant nr. 1: Werkzaamheid van nieuwe verbindingen in het EAE-model

Klantachtergrond:

Onze klant is een farmaceutisch bedrijf dat een nieuwe verbinding heeft ontwikkeld die is ontworpen om mitochondriale schade-gerelateerde autofagie aan te pakken en die neuroregeneratieve eigenschappen bezit. De klant wil de potentiële therapeutische effecten van hun verbinding bij auto-immuungemedieerde ziekten onderzoeken.

Probleemstelling:

De cliënt probeerde de werkzaamheid van hun verbinding bij geschikte neurologisch gerelateerde auto-immuunziekten vast te stellen.

Benadering:

Begrijpen van het werkingsmechanisme: De verbinding van de cliënt richt zich op autofagie die verband houdt met mitochondriale schade en heeft neuroregeneratieve eigenschappen.

Inzicht in ziektemechanismen: een grondig begrip van de pathogenese van multiple sclerose, met een focus op auto-immuungemedieerde neuro-inflammatie en demyelinisatie.

Modelselectie: Kiezen van een EAE-model dat de belangrijkste kenmerken van multiple sclerose het beste nabootst om de verbinding onder pathologische omstandigheden te beoordelen.

Dosering en toedieningsontwerp: Het ontwikkelen van een doseringsregime dat is afgestemd op het werkingsmechanisme van de verbinding, waarbij optimale blootstelling aan het doelweefsel op de juiste tijdstippen tijdens de ziekteprogressie wordt verzekerd.

Resultaat:

Na de implementatie van de bovenstaande aanpak heeft de klant met succes de significante werkzaamheid van hun nieuwe verbinding in de ziekte aangetoond EAE-model . De resultaten wezen op een positieve impact op belangrijke ziekteparameters, wat het potentieel van de verbinding als veelbelovende therapeutische kandidaat voor multiple sclerose benadrukt.

Deze casestudy illustreert het belang van het afstemmen van het preklinische onderzoeksontwerp op het doelmechanisme en de pathogenese van de ziekte, wat uiteindelijk leidt tot de succesvolle validatie van een nieuwe therapeutische aanpak.