Kleine moleculair

Client No.1: Efficacy of Novel Compound in EAE Model

Klantachtergrond:

Onze klant is een farmaceutisch bedrijf dat een nieuwe verbinding heeft ontwikkeld die is ontworpen om mitochondriale schade-gerelateerde autofagie te richten en neuroregeneratieve eigenschappen bezit. De cliënt wil de potentiële therapeutische effecten van hun verbinding bij auto-immuungemedieerde ziekte onderzoeken.

Probleemverklaring:

De cliënt probeerde de werkzaamheid van hun verbinding vast te stellen in geschikte neurologisch gerelateerde auto -immuunziekten.

Benadering:

Inzicht in werkingsmechanisme: de verbinding van de cliënt richt zich op mitochondriale schade-gerelateerde autofagie en heeft neuroregeneratieve eigenschappen.

Inzicht in het ziektemechanisme: een grondig begrip van de pathogenese van multiple sclerose, met een focus op auto-immuungemedieerde neuro-ontsteking en demyelinisatie.

Modelselectie: het kiezen van een EAE -model dat het beste de belangrijkste kenmerken van multiple sclerose nabootst om de verbinding onder pathologische omstandigheden te beoordelen.

Dosering en toedieningontwerp: het ontwikkelen van een doseringsregime afgestemd op het werkingsmechanisme van de verbinding, waardoor optimale blootstelling aan het doelweefsel op de juiste tijdstippen tijdens ziekteprogressie wordt gewaarborgd.

Resultaat:

Na de implementatie van de bovenstaande aanpak heeft de klant met succes de significante werkzaamheid van zijn nieuwe verbinding in de EAE -model . De resultaten duidden op een positief effect op belangrijke ziekteparameters, wat het potentieel van de verbinding benadrukt als een veelbelovende therapeutische kandidaat voor multiple sclerose.

Deze case study is een voorbeeld van het belang van het opstellen van preklinisch onderzoeksontwerp met het doelmechanisme en ziektepathogenese, wat uiteindelijk leidt tot de succesvolle validatie van een nieuwe therapeutische benadering.