Pequeños moleculares

Cliente n.º 1: eficacia de un nuevo compuesto en el modelo EAE

Antecedentes del cliente:

Nuestro cliente es una empresa farmacéutica que ha desarrollado un compuesto novedoso diseñado para atacar la autofagia relacionada con el daño mitocondrial y que posee propiedades neuroregenerativas. El cliente tiene como objetivo explorar los posibles efectos terapéuticos de su compuesto en enfermedades autoinmunes.

Declaración del problema:

El cliente buscaba establecer la eficacia de su compuesto en enfermedades autoinmunes apropiadas relacionadas neurológicamente.

Acercarse:

Comprensión del mecanismo de acción: el compuesto del cliente se dirige a la autofagia relacionada con el daño mitocondrial y tiene propiedades neuroregenerativas.

Comprensión del mecanismo de la enfermedad: una comprensión profunda de la patogénesis de la esclerosis múltiple, con un enfoque en la neuroinflamación y desmielinización mediadas por el sistema autoinmune.

Selección de modelo: elegir un modelo de EAE que imite mejor las características clave de la esclerosis múltiple para evaluar el compuesto en condiciones patológicas.

Diseño de dosificación y administración: desarrollo de un régimen de dosificación adaptado al mecanismo de acción del compuesto, asegurando una exposición óptima al tejido objetivo en los momentos adecuados durante la progresión de la enfermedad.

Resultado:

Tras la implementación del enfoque anterior, el cliente demostró con éxito la importante eficacia de su nuevo compuesto en el Modelo EAE . Los resultados indicaron un impacto positivo en parámetros clave de la enfermedad, destacando el potencial del compuesto como un candidato terapéutico prometedor para la esclerosis múltiple.

Este estudio de caso ejemplifica la importancia de alinear el diseño del estudio preclínico con el mecanismo objetivo y la patogénesis de la enfermedad, lo que en última instancia conduce a la validación exitosa de un enfoque terapéutico novedoso.