Малі молекули

Клієнт №1: Ефективність нової сполуки в моделі EAE

Історія клієнта:

Наш клієнт — фармацевтична компанія, яка розробила нову сполуку, призначену для впливу на аутофагію, пов’язану з пошкодженням мітохондрій, і має нейрорегенеративні властивості. Клієнт має на меті дослідити потенційні терапевтичні ефекти їх сполуки при аутоімунних захворюваннях.

Постановка проблеми:

Клієнт прагнув встановити ефективність їхньої сполуки при відповідних неврологічно пов’язаних аутоімунних захворюваннях.

Підхід:

Розуміння механізму дії: сполука клієнта спрямована на аутофагію, пов’язану з пошкодженням мітохондрій, і має нейрорегенеративні властивості.

Розуміння механізму захворювання: глибоке розуміння патогенезу розсіяного склерозу з акцентом на аутоімунне опосередковане нейрозапалення та демієлінізацію.

Вибір моделі: Вибір моделі EAE, яка найкраще імітує ключові ознаки розсіяного склерозу для оцінки сполуки за патологічних станів.

Схема дозування та введення: розробка режиму дозування, адаптованого до механізму дії сполуки, що забезпечує оптимальний вплив на цільову тканину у відповідні моменти часу під час прогресування захворювання.

результат:

Після впровадження вищезазначеного підходу клієнт успішно продемонстрував значну ефективність своєї нової сполуки в Модель EAE . Результати показали позитивний вплив на ключові параметри захворювання, підкреслюючи потенціал сполуки як багатообіцяючого терапевтичного кандидата для лікування розсіяного склерозу.

Це тематичне дослідження є прикладом важливості узгодження дизайну доклінічного дослідження з цільовим механізмом і патогенезом захворювання, що зрештою призводить до успішної перевірки нового терапевтичного підходу.