Маленькі молекули

Клієнт №1: Ефективність нової сполуки в моделі EAE

Фон клієнта:

Наш клієнт-фармацевтична компанія, яка розробила нову сполуку, розроблену для орієнтації на аутофагію, пов’язану з пошкодженням мітохондрій, та має нейрорегенеративні властивості. Клієнт має на меті вивчити потенційні терапевтичні ефекти їх сполуки при аутоімунній опосередкованій хворобі.

Проблема твердження:

Клієнт прагнув встановити ефективність своєї сполуки у відповідних неврологічно пов'язаних аутоімунних захворюваннях.

Підхід:

Механізм розуміння дій: сполука клієнта націлює на аутофагію, пов’язану з пошкодженням мітохондрій, і має нейрорегенеративні властивості.

Механізм захворювання: Гуде розуміння патогенезу розсіяного склерозу з акцентом на аутоімун-опосередковану нейрозапалення та демієлінізацію.

Вибір моделі: Вибір моделі EAE, яка найкраще імітує ключові особливості розсіяного склерозу для оцінки сполуки в патологічних умовах.

Дизайн дозування та адміністрування: Розробка режиму дозування, пристосованого до механізму дії сполуки, забезпечуючи оптимальне вплив цільової тканини у відповідні моменти часу під час прогресування захворювання.

Результат:

Після впровадження вищезазначеного підходу клієнт успішно продемонстрував значну ефективність свого нового складу в Модель EAE . Результати показали позитивний вплив на ключові параметри захворювання, підкреслюючи потенціал сполуки як перспективного терапевтичного кандидата на розсіяний склероз.

Це тематичне дослідження є прикладом важливості вирівнювання доклінічного дизайну дослідження з цільовим механізмом та патогенезом захворювання, в кінцевому рахунку призводить до успішної перевірки нового терапевтичного підходу.