Majhne molekule

Stranka št. 1: Učinkovitost nove spojine v modelu EAE

Ozadje stranke:

Naša stranka je farmacevtsko podjetje, ki je razvilo novo spojino, namenjeno tarčenju avtofagije, povezane z mitohondrijsko poškodbo, in ima nevroregenerativne lastnosti. Stranka želi raziskati možne terapevtske učinke njihove spojine pri avtoimunsko posredovani bolezni.

Izjava o problemu:

Stranka je želela ugotoviti učinkovitost njihove spojine pri ustreznih nevrološko povezanih avtoimunskih boleznih.

Pristop:

Razumevanje mehanizma delovanja: strankina spojina cilja na avtofagijo, povezano z mitohondrijsko poškodbo, in ima nevroregenerativne lastnosti.

Razumevanje mehanizma bolezni: temeljito razumevanje patogeneze multiple skleroze s poudarkom na avtoimunsko posredovanem nevrovnetju in demielinizaciji.

Izbira modela: Izbira modela EAE, ki najbolje posnema ključne značilnosti multiple skleroze za oceno spojine v patoloških pogojih.

Zasnova odmerjanja in dajanja: razvoj režima odmerjanja, prilagojenega mehanizmu delovanja spojine, ki zagotavlja optimalno izpostavljenost ciljnemu tkivu v ustreznih časovnih točkah med napredovanjem bolezni.

Rezultat:

Po izvedbi zgornjega pristopa je naročnik uspešno dokazal pomembno učinkovitost svoje nove spojine v EAE model . Rezultati so pokazali pozitiven vpliv na ključne parametre bolezni in poudarili potencial spojine kot obetavnega terapevtskega kandidata za multiplo sklerozo.

Ta študija primera ponazarja pomen uskladitve zasnove predklinične študije s ciljnim mehanizmom in patogenezo bolezni, kar na koncu vodi do uspešne validacije novega terapevtskega pristopa.