Moleculare mici

Clientul nr.1: Eficacitatea compusului nou în modelul EAE

Fundalul clientului:

Clientul nostru este o companie farmaceutică care a dezvoltat un nou compus conceput pentru a viza autofagia legată de daune mitocondriale și are proprietăți neuroregenerative. Clientul își propune să exploreze efectele terapeutice potențiale ale compusului lor în boala mediată de autoimună.

Declarație cu probleme:

Clientul a căutat să stabilească eficacitatea compusului lor în boli autoimune adecvate legate neurologic.

Abordare:

Mecanismul de înțelegere a acțiunii: compusul clientului vizează autofagia legată de daune mitocondriale și are proprietăți neuroregenerative.

Înțelegerea mecanismului bolii: o înțelegere completă a patogenezei sclerozei multiple, cu accent pe neuroinflamarea și demielinizarea mediată de autoimune.

Selecția modelului: alegerea unui model EAE care imită cel mai bine caracteristicile cheie ale sclerozei multiple pentru a evalua compusul în condiții patologice.

Proiectarea dozei și administrării: dezvoltarea unui regim de dozare adaptat la mecanismul de acțiune al compusului, asigurând o expunere optimă la țesutul țintă în momentele de timp adecvate în timpul progresiei bolii.

Rezultat:

În urma implementării abordării de mai sus, clientul a demonstrat cu succes eficacitatea semnificativă a compusului lor nou în Modelul EAE . Rezultatele au indicat un impact pozitiv asupra parametrilor cheie ai bolii, subliniind potențialul compusului ca un candidat terapeutic promițător pentru scleroză multiplă.

Acest studiu de caz exemplifică importanța alinierii proiectării studiului preclinic cu mecanismul țintă și patogeneza bolii, ceea ce duce la validarea cu succes a unei abordări terapeutice noi.