Väikesed molekulid

Klient nr 1: uudse ühendi efektiivsus EAE mudelis

Kliendi taust:

Meie klient on farmaatsiaettevõte, mis on välja töötanud uudse ühendi, mis on loodud mitokondriaalsete kahjustustega seotud autofagia suunamiseks ja millel on neuroregeneratiivsed omadused. Kliendi eesmärk on uurida oma ühendi potentsiaalset terapeutilist mõju autoimmuunse vahendatud haiguse korral.

Probleemi avaldus:

Klient püüdis oma ühendi efektiivsust kindlaks teha sobivates neuroloogiliselt seotud autoimmuunhaigustes.

Lähenemisviis:

Toimemehhanism mõistmine: kliendi ühend on suunatud mitokondrite kahjustustega seotud autofagiaga ja sellel on neurogeneratiivsed omadused.

Haiguse mehhanismi mõistmine: hulgiskleroosi patogeneesi põhjalik mõistmine, keskendudes autoimmuunse vahendatud neuroinflammatsiooni ja demüelinisatsioonile.

Mudelivalik: EAE mudeli valimine, mis jäljendab kõige paremini sclerosis multiplex'i peamisi tunnuseid ühendi hindamiseks patoloogilistes tingimustes.

Annustamine ja manustamise kavandamine: ühendi toimemehhanismile kohandatud annustamisskeemi väljatöötamine, tagades optimaalse kokkupuute sihtkoega haiguse progresseerumise ajal sobivatel ajahetkedel.

Tulemus:

Pärast ülaltoodud lähenemisviisi rakendamist näitas klient edukalt oma uudse ühendi olulist tõhusust EAE mudel . Tulemused näitasid positiivset mõju haiguse peamistele parameetritele, tuues välja ühendi potentsiaali paljulubava terapeutilise kandidaadina hulgiskleroosi jaoks.

See juhtumiuuring näitab prekliinilise uuringu kavandamise olulisust sihtmehhanismi ja haiguste patogeneesiga, mis viib lõpuks uudse terapeutilise lähenemisviisi eduka valideerimiseni.