Malé molekulárne molekuly

Klient č. 1: Účinnosť novej zlúčeniny v modeli EAE

Pozadie klienta:

Náš klient je farmaceutická spoločnosť, ktorá vyvinula novú zlúčeninu určenú na zacielenie autofágy súvisiacej s mitochondriálnym poškodením a má neurregeneratívne vlastnosti. Cieľom klienta je preskúmať potenciálne terapeutické účinky ich zlúčeniny na autoimunitné ochorenie.

Vyhlásenie o probléme:

Klient sa snažil stanoviť účinnosť svojej zlúčeniny pri vhodných neurologicky príbuzných autoimunitných chorobách.

Prístup:

Mechanizmus porozumenia akcie: Zložená zložená klienta sa zameriava na autofágiu súvisiacu s mitochondriálnym poškodením a má neurogeneratívne vlastnosti.

Pochopenie mechanizmu ochorenia: dôkladné porozumenie patogenéze roztrúsenej sklerózy so zameraním na autoimunitnú sprostredkovanú neuroinflamáciu a demyelinizáciu.

Výber modelu: Výber modelu EAE, ktorý najlepšie napodobňuje kľúčové znaky roztrúsenej sklerózy na vyhodnotenie zlúčeniny za patologických podmienok.

Dávk a podávanie dizajn: Vývoj dávkovacieho režimu prispôsobený mechanizmu účinku zlúčeniny, čím sa zabezpečuje optimálna expozícia cieľovému tkaniva v príslušných časových bodoch počas progresie ochorenia.

Výsledok:

Po implementácii vyššie uvedeného prístupu klient úspešne preukázal významnú účinnosť svojej novej zlúčeniny v Model EAE . Výsledky naznačili pozitívny vplyv na kľúčové parametre ochorenia, čo zdôrazňuje potenciál zlúčeniny ako sľubného terapeutického kandidáta na roztrúsenú sklerózu.

Táto prípadová štúdia je príkladom významu zosúladenia predklinického návrhu štúdie s cieľovým mechanizmom a patogenézou choroby, čo v konečnom dôsledku vedie k úspešnej validácii nového terapeutického prístupu.