Malé molekuly

Klient č. 1: Účinnosť novej zlúčeniny v modeli EAE

Pozadie klienta:

Našim klientom je farmaceutická spoločnosť, ktorá vyvinula novú zlúčeninu navrhnutú na zacielenie na autofágiu súvisiacu s poškodením mitochondrií a má neuroregeneračné vlastnosti. Klient sa snaží preskúmať potenciálne terapeutické účinky ich zlúčeniny pri autoimunitne sprostredkovanom ochorení.

Vyhlásenie o probléme:

Klient sa snažil stanoviť účinnosť ich zlúčeniny pri príslušných neurologicky súvisiacich autoimunitných ochoreniach.

Prístup:

Mechanizmus účinku Pochopenie: Klientova zlúčenina sa zameriava na autofágiu súvisiacu s poškodením mitochondrií a má neuroregeneračné vlastnosti.

Pochopenie mechanizmu choroby: Dôkladné pochopenie patogenézy roztrúsenej sklerózy so zameraním na autoimunitne sprostredkovaný neurozápal a demyelinizáciu.

Výber modelu: Výber modelu EAE, ktorý najlepšie napodobňuje kľúčové znaky roztrúsenej sklerózy, aby sa zhodnotila zlúčenina za patologických podmienok.

Návrh dávkovania a podávania: Vyvinutie dávkovacieho režimu prispôsobeného mechanizmu účinku zlúčeniny, ktorý zabezpečí optimálnu expozíciu cieľovému tkanivu vo vhodných časových bodoch počas progresie ochorenia.

výsledok:

Po implementácii vyššie uvedeného prístupu klient úspešne preukázal významnú účinnosť ich novej zlúčeniny v Model EAE . Výsledky naznačili pozitívny vplyv na kľúčové parametre ochorenia a zdôraznili potenciál zlúčeniny ako sľubného terapeutického kandidáta na roztrúsenú sklerózu.

Táto prípadová štúdia ilustruje dôležitosť zosúladenia dizajnu predklinickej štúdie s cieľovým mechanizmom a patogenézou ochorenia, čo v konečnom dôsledku vedie k úspešnej validácii nového terapeutického prístupu.