לקוח מס' 1: היעילות של תרכובת חדשה במודל EAE
רקע לקוח:
הלקוח שלנו הוא חברת תרופות שפיתחה תרכובת חדשה שנועדה לכוון לאוטופגיה הקשורה לנזק המיטוכונדריאלי ובעלת תכונות נוירו-רגנרטיביות. הלקוח שואף לחקור את ההשפעות הטיפוליות הפוטנציאליות של התרכובת שלהם במחלה מתווכת אוטואימונית.
הצהרת בעיה:
הלקוח ביקש לקבוע את יעילות התרכובת שלהם במחלות אוטואימוניות מתאימות הקשורות לנוירולוגית.
גִישָׁה:
הבנת מנגנון פעולה: התרכובת של הלקוח מכוונת לאוטופגיה הקשורה לנזק המיטוכונדריאלי ויש לה תכונות נוירו-רגנרטיביות.
הבנת מנגנון המחלה: הבנה מעמיקה של הפתוגנזה של טרשת נפוצה, תוך התמקדות בדלקת עצבית בתיווך אוטואימונית ודמיילינציה.
בחירת דגם: בחירת מודל EAE המחקה בצורה הטובה ביותר את תכונות המפתח של טרשת נפוצה כדי להעריך את התרכובת בתנאים פתולוגיים.
עיצוב מינון ומתן: פיתוח משטר מינון המותאם למנגנון הפעולה של התרכובת, המבטיח חשיפה מיטבית לרקמת המטרה בנקודות הזמן המתאימות במהלך התקדמות המחלה.
תוֹצָאָה:
לאחר יישום הגישה הנ'ל, הלקוח הוכיח בהצלחה את היעילות המשמעותית של התרכובת החדשנית שלו ב- דגם EAE . התוצאות הצביעו על השפעה חיובית על פרמטרי מחלה מרכזיים, והדגישו את הפוטנציאל של התרכובת כמועמדת טיפולית מבטיחה לטרשת נפוצה.
מחקר מקרה זה מדגים את החשיבות של התאמת עיצוב מחקר פרה-קליני למנגנון המטרה ופתוגנזה של המחלה, מה שמוביל בסופו של דבר לאימות מוצלח של גישה טיפולית חדשה.
