HKeyBio-Branchenkommentar

Die fünf häufigsten seltenen immunvermittelten Krankheiten

Autoimmun-Top-5-Serie | Mechanismen, klinische Merkmale und therapeutische Richtungen

Ursprünglich am 17. März 2026 auf Chinesisch veröffentlicht. Die wissenschaftlichen Korrekturen in dieser Ausgabe basieren auf den bis zu diesem Datum verfügbaren Beweisen.

HKeyBios Meinung. Autoimmunerkrankungen umfassen mehr als hundert beschriebene Erkrankungen. Viele seltene Erkrankungen bleiben unterschätzt, weil sie selten auftreten und in der klinischen Routinepraxis unbekannt sind. In diesem Artikel werden fünf repräsentative seltene immunvermittelte Krankheiten untersucht, um ein größeres Bewusstsein für ihre Mechanismen, klinischen Merkmale und therapeutische Entwicklung zu schaffen.

01 Überblick über fünf seltene immunvermittelte Erkrankungen

Tabelle 1. Fünf seltene Immunerkrankungen und therapeutische Ziele.

02 Die fünf Bedingungen im Detail

1 Autoimmune Pankreatitis

Die Autoimmunpankreatitis (AIP) ist eine seltene Form der chronischen Entzündung der Bauchspeicheldrüse, die durch entzündliche Infiltration und Fibrose gekennzeichnet ist. Die geschätzte Inzidenz beträgt 0,8–2,2 Fälle pro 100.000 und macht 2–6 % der Fälle chronischer Pankreatitis aus; Diese sollten als studienabhängige Schätzungen und nicht als verifizierte globale Inzidenz behandelt werden. Typ-1-AIP ist eine charakteristische Organmanifestation einer Immunglobulin-G4-bedingten Erkrankung (IgG4-RD). Typ-2-AIP ist eine eigenständige Erkrankung und sollte nicht als IgG4-RD klassifiziert werden. [1]

Immunpathogenese.

Eine gestörte Immuntoleranz und eine abnormale Aktivierung von CD4+- und CD8+-T-Zellen, B-Zellen und Plasmazellen tragen zur Entzündung der Bauchspeicheldrüse bei. Typ-1-Krankheit geht mit lymphoplasmazytischer Infiltration, storiformer Fibrose und obliterativer Venenentzündung einher, was zu einer Vergrößerung der Bauchspeicheldrüse, einer Gangverengung und Funktionsstörungen führen kann. Erhöhte IgG4- und IgG4-positive Plasmazellen sind wichtige Krankheitsmerkmale, belegen jedoch nicht, dass IgG4-Antikörper direkt alle Gewebeschäden verursachen. [1]

Klinische Merkmale und Management.

Typ-1-AIP äußert sich häufig in einem schmerzlosen obstruktiven Ikterus anstelle der für eine akute Pankreatitis typischen starken Schmerzen und kann mit Bauchspeicheldrüsenkrebs verwechselt werden. Gewichtsverlust, Müdigkeit, Diabetes, Bauchschmerzen und Blähungen können ebenfalls auftreten. Eine extrapankreatische Erkrankung kann die Gallenwege, die Tränen- und Speicheldrüsen, die Nieren, die Lunge und das Retroperitoneum betreffen, einschließlich sklerosierender Cholangitis und retroperitonealer Fibrose. Typ-2-AIP geht häufiger mit einer akuten Pankreatitis einher. [1]

Ziel der Behandlung ist die Einleitung und Aufrechterhaltung einer Remission. Zur Einleitung werden häufig Glukokortikoide wie Prednison eingesetzt, die bei vielen Patienten zu einer raschen Besserung der Schwellung der Bauchspeicheldrüse und der Gelbsucht führen. Eine steroidabhängige oder rezidivierende Erkrankung kann eine steroidsparende Behandlung erfordern. Zu den Wirkstoffen gehören Azathioprin, Mycophenolatmofetil und Cyclophosphamid, obwohl ihre Evidenz und Eignung unterschiedlich sind und sie nicht als austauschbare Routinebehandlungen betrachtet werden sollten. Rituximab, ein Anti-CD20-Antikörper, ist eine alternative Induktions- oder Steroideinsparungsoption bei ausgewählten rezidivierenden oder refraktären Typ-1-AIP/IgG4-RD. [1]

Therapeutische Entwicklung.

Die Forschung strebt eine selektivere Kontrolle von B-Zellen, Plasmazellen und T-Zellen an, um Steroidabhängigkeit und Rückfälle zu reduzieren und eine individuellere Behandlung zu ermöglichen. Die CD19-gerichtete Therapie zielt auf CD19-exprimierende Zellen der B-Linie ab, einschließlich einiger Plasmablasten und Plasmazellen, und nicht auf alle Plasmazellen. Inebilizumab wurde am 3. April 2025 in den USA für Erwachsene mit IgG4-RD zugelassen; Diese umfassendere Indikation sollte von den speziell im AIP generierten Beweisen unterschieden werden. [6]

Weitere Ideen umfassen die T-Zell-Modulation oder -Depletion, die Immunmodulation kleiner Moleküle und Ansätze im Zusammenhang mit Antikörpern gegen Lactoferrin oder Carboanhydrase II. Diese Antikörper sind keine validierten krankheitsspezifischen therapeutischen Ziele und AIP-spezifische klinische Beweise für die vorgeschlagenen T-Zell- und Antikörper-spezifischen Strategien müssen bestätigt werden.

 Abbildung 1. Vorgeschlagene Mechanismen einer immunvermittelten Pankreasschädigung. Mitgelieferte Abbildung von Gallo et al. [1], Abbildung 1, © The Author(s) 2024; Quelllizenz CC BY-NC 4.0. Das Bild unterscheidet Typ-1- und Typ-2-AIP und verwendet „AIP-3“ für Checkpoint-Inhibitor-assoziierte Pankreasverletzungen, eine vorgeschlagene Bezeichnung und nicht einen allgemein akzeptierten dritten AIP-Subtyp.

2 Autoimmunenzephalitis

Autoimmunenzephalitis (AE) ist eine heterogene Gruppe immunvermittelter entzündlicher Erkrankungen, die das Zentralnervensystem betreffen. Ihre Häufigkeit hängt vom Subtyp, der Population und dem Diagnosezeitraum ab. Die ungefähre Inzidenz beträgt 0,1–0,5 pro 100.000. Eine bevölkerungsbasierte Studie in Olmsted County, Minnesota, ergab eine Inzidenz von 0,8 pro 100.000 Personenjahre im Zeitraum 1995–2015. [7]

Mechanismen und Präsentation.

Die Anti-N-Methyl-D-Aspartat-Rezeptor (NMDAR)-Enzephalitis ist ein prominenter, durch Antikörper definierter Subtyp, insbesondere bei Kindern, jungen Erwachsenen und Frauen. Andere Subtypen umfassen Leucin-reiches Gliom-inaktiviertes Protein 1 (LGI1), Contactin-assoziiertes Protein-ähnliches 2 (CASPR2), Gamma-Aminobuttersäure (GABA)-Rezeptoren oder andere neuronale Antigene; Ihre Alters- und Geschlechtsverteilung ist unterschiedlich. Autoantikörper auf der Neuronenoberfläche können den Rezeptortransport und die Funktion, die synaptische Übertragung und die neuronale Erregbarkeit verändern. NMDAR-Antikörper können beispielsweise die Clusterbildung und Internalisierung von Rezeptoren fördern und so eine synaptische Dysfunktion verursachen. Diese Mechanismen sollten nicht auf einen einheitlichen Prozess eines entzündlichen Ödems oder einer irreversiblen neuronalen Schädigung reduziert werden. [2,8]

Typische Merkmale sind psychiatrische oder Verhaltensänderungen, Anfälle, Bewusstseinsstörungen, Bewegungsstörungen, Schlafstörungen und autonome Dysfunktion. Einige Fälle sind tumorassoziiert, einschließlich Anti-NMDAR-Enzephalitis in Verbindung mit einem Ovarialteratom, und gehören zum Spektrum der paraneoplastischen Autoimmunität.

Management und therapeutische Entwicklung.

Die Erstlinien-Immuntherapie umfasst üblicherweise Kortikosteroide und intravenöses Immunglobulin (IVIG), wobei je nach klinischer Situation auch ein Plasmaaustausch eingesetzt wird. Wenn eine Eskalation erforderlich ist, können Rituximab oder Cyclophosphamid eingesetzt werden. Das Screening auf einen assoziierten Tumor und dessen Entfernung oder Behandlung sind gegebenenfalls unerlässlich. [8]

Die Entwicklung untersucht das Targeting von B-Zellen und Plasmazellen sowie die selektive Modulation von Entzündungswegen. CD19, BAFF/APRIL, Komplement und Ansätze zur Neutralisierung oder Entfernung pathogener Autoantikörper, einschließlich monoklonaler Antikörper, bispezifischer Formate und niedermolekularer Immunmodulatoren. Evidenz und Reifegrad unterscheiden sich bei diesen Ansätzen erheblich; Die Liste impliziert nicht, dass jeder Mechanismus über ein etabliertes klinisches UE-Programm verfügt. Eine Veröffentlichung aus dem Jahr 2025 beschreibt die Phase-2b-ExTINGUISH-Studie mit Inebilizumab bei NMDAR-Enzephalitis und liefert ein konkretes Beispiel für die klinische Bewertung des CD19-Targetings. [9]

Translationale Arbeiten zum Nachweis von Antikörpern, zur schnellen Diagnose und zur individuellen Immunbehandlung zielen darauf ab, die Genesung bei schweren Erkrankungen zu verbessern, Langzeitfolgen zu reduzieren und das Rückfallrisiko zu senken.

 Abbildung 2. Antikörpervermittelte NMDAR-Clusterbildung und Endozytose bei AE. Mitgelieferte Illustration von Wang et al. [2]. Das Diagramm stellt die physiologische Signalübertragung der Herunterregulierung des Antikörper-assoziierten Rezeptors und der synaptischen Dysfunktion gegenüber. mAb5F6 und mAb2G7 sind die in der Originalstudie dargestellten Antikörper. Die Quelle ist unter CC BY-NC-ND 4.0 lizenziert.

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3 Kryoglobulinämie

Unter Kryoglobulinämie (CG) versteht man das Vorhandensein von Immunglobulinen, die bei niedrigen Temperaturen ausfallen und sich bei Erwärmung wieder auflösen. Es handelt sich nicht unbedingt um eine autoimmune systemische Vaskulitis. Die Typ-I-Erkrankung geht in der Regel mit einer monoklonalen B-Zell- oder Plasmazellstörung einher und kann eine okklusive Vaskulopathie verursachen. Gemischte Kryoglobulinämie, Typ II und III, verursacht häufiger eine durch Immunkomplexe vermittelte Vaskulitis kleiner Gefäße und kann mit Hepatitis C oder B, Autoimmunerkrankungen oder lymphoproliferativen Störungen einhergehen. Es kommen auch Fälle ohne erkennbare Ursache vor. Die geschätzte Inzidenz liegt ohne einheitlich definierte epidemiologische Grundlage bei 0,1–1 pro 100.000. [3,10]

Pathogenese und klinische Merkmale.

Abnormale B-Zell- oder Plasmazellpopulationen produzieren monoklonale oder gemischte Kryoglobuline. Bei Typ-I-Erkrankungen können Kryoglobulinaggregate kleine Gefäße verstopfen und eine Ischämie verursachen. Bei gemischten Erkrankungen lagern sich kryoglobulinhaltige Immunkomplexe in Gefäßen ab und aktivieren das Komplement, wobei der Komplementverbrauch und die Freisetzung von Entzündungsmediatoren zur Gewebeschädigung beitragen. Die relativen Beiträge von Okklusion und Entzündung des Immunkomplexes unterscheiden sich zwischen den Subtypen. [3]

Die klassische Trias der kryoglobulinämischen Vaskulitis besteht aus tastbarer Purpura, Arthralgie und Schwäche. Weitere Manifestationen sind das Raynaud-Phänomen, Hautgeschwüre, periphere Neuropathie, Glomerulonephritis, Bauchschmerzen, Hepatosplenomegalie und Lymphadenopathie. Krankheiten treten in allen Altersgruppen Erwachsener auf. In schweren Fällen kann es zu Nierenversagen, Blutungen und schweren Infektionen kommen, wobei letztere auch durch Komorbidität und immunsuppressive Behandlung beeinflusst werden.

Management und therapeutische Entwicklung.

Die Behandlung befasst sich zunächst mit der zugrunde liegenden Ursache, beispielsweise einer Hepatitis-Infektion oder einem Lymphom, und umfasst das Halten von Wärme und die Vermeidung von Kälteexposition. Bei klinisch signifikanter gemischter kryoglobulinämischer Vaskulitis sind je nach Schweregrad Glukokortikoide und Rituximab wichtige Optionen; Rituximab ist nicht auf die Rettung beschränkt, nachdem alle konventionellen Therapien versagt haben. Durch den Plasmaaustausch können zirkulierende Kryoglobuline in ausgewählten lebensbedrohlichen Fällen schnell entfernt werden. In ausgewählten Situationen können Cyclophosphamid oder Azathioprin eingesetzt werden. Hydroxychloroquin kann auch eine damit verbundene Autoimmunerkrankung behandeln, sollte jedoch nicht als universelle Erstbehandlung bei kryoglobulinämischer Vaskulitis beschrieben werden. [10]

Zu den Entwicklungsinteressen gehören B-Zell-Aktivierung, Plasmazellregulation, Komplementhemmung und Zytokinblockade. BAFF/APRIL, CD19, C5, abnormale B-Zell-Klone und die Bildung von Immunkomplexen sind mögliche Richtungen. Ihre krankheitsspezifischen Beweise reichen von mechanistischen Überlegungen bis hin zu frühen Untersuchungen und sollten für jedes Programm bestätigt werden, anstatt eine einheitlich etablierte klinische Pipeline zu implizieren. Die Ziele sind weniger Rückfälle, weniger Organverletzungen, bessere Langzeitergebnisse und zusätzliche Optionen für Patienten, die mit der bestehenden Behandlung nur unzureichend kontrolliert werden.

Abbildung 3. Verschiedene Mechanismen von Typ I und gemischter Kryoglobulinämie. Mitgelieferte Illustration, die Cacoub et al. zugeschrieben wird. [3]. Kryoglobulinaggregate vom Typ I stehen im Gegensatz zur Immunkomplexbildung und Komplement-assoziierten Vaskulitis bei den Typen II und III.

4 Mischkollagenose

Die gemischte Bindegewebserkrankung (MCTD) kombiniert Merkmale von systemischem Lupus erythematodes, systemischer Sklerose, entzündlichen Myopathien einschließlich Polymyositis und Dermatomyositis sowie rheumatoider Arthritis mit charakteristischen Anti-U1-Ribonukleoprotein (U1-RNP)-Antikörpern mit hohem Titer. Besonders betroffen sind Frauen im jungen und mittleren Alter. Die geschätzte Inzidenz beträgt 0,5–1 pro 100.000, die Schätzungen hängen jedoch von der Klassifizierung und der Bevölkerung ab: Eine norwegische Studie berichtete über eine Inzidenz bei Erwachsenen von 0,21 pro 100.000 pro Jahr und eine Prävalenz von 3,8 pro 100.000. [4,11]

Krankheitsbiologie und Manifestationen.

Die Pathogenese ist unvollständig verstanden. Genetische Anfälligkeit und Umweltauslöser überschneiden sich mit B-Zell-Aktivierung, Anti-U1-RNP-Reaktionen, Immunkomplexbiologie, T-Zell-Ungleichgewicht, Typ-I-Interferon-Aktivierung und profibrotischen Signalwegen. Diese Prozesse sind an Multisystem-Entzündungen beteiligt, die Gefäße, Haut, Gelenke, Lungen und andere Organe betreffen, aber die direkte Antikörperablagerung sollte nicht als nachgewiesene einheitliche Ursache für jede Manifestation dargestellt werden. [4]

Zu den Hauptmerkmalen gehören das Raynaud-Phänomen, geschwollene Finger, Polyarthralgie oder Arthritis, Myositis, Motilitätsstörungen der Speiseröhre und interstitielle Lungenerkrankung. Eine Nierenbeteiligung ist im Allgemeinen weniger ausgeprägt als bei Lupus, obwohl sie vorkommen kann. Es können sich auch Fieber, Müdigkeit, Serositis und pulmonale arterielle Hypertonie entwickeln; Lungengefäß- und interstitielle Erkrankungen können die Lebensqualität und die Langzeitprognose erheblich beeinträchtigen.

Management- und Entwicklungsmöglichkeiten.

Die Behandlung richtet sich nach den Symptomen und der Organbeteiligung. Bei milderen Manifestationen können nichtsteroidale entzündungshemmende Medikamente (NSAIDs), Hydroxychloroquin und Kalziumkanalblocker gegen Raynaud-Symptome eingesetzt werden. Bei einer aktiveren oder schwereren Erkrankung können Glukokortikoide mit Wirkstoffen wie Methotrexat, Mycophenolatmofetil oder Cyclophosphamid erforderlich sein. Interstitielle Lungenerkrankungen und pulmonale arterielle Hypertonie erfordern eine organspezifische Behandlung; Rituximab kann in ausgewählten refraktären oder rezidivierenden Fällen in Betracht gezogen werden.

Zu den Forschungsrichtungen gehören Typ-I-Interferon-, BAFF-, IL-6- und JAK-Signalisierung sowie antifibrotische, vaskuläre und pulmonale Hypertonie-Behandlungsstrategien und -kombinationen. Ihre Relevanz sollte anhand des Organphänotyps und der tatsächlich untersuchten Population beurteilt werden: Hinweise aus anderen Bindegewebserkrankungen oder gemischten Kohorten allein belegen nicht die MCTD-spezifische Wirksamkeit. Die Ziele bleiben eine geringere Steroidabhängigkeit, ein besserer Organschutz, weniger Rückfälle und eine präzisere individuelle Behandlung.

 Abbildung 4. Konzeptionelles Modell der RNP-Autoantigen-gesteuerten Autoimmunität bei MCTD. Mitgelieferte Illustration, die Hoffman und Maldonado zugeschrieben wird [4]. Hierbei handelt es sich um ein mechanistisches Modell und nicht um die Dokumentation eines vollständig validierten präklinischen Krankheitsmodells. Durch die bereitgestellte Datei wird keine Wiederveröffentlichungsberechtigung begründet.

5 Stillkrankheit mit Beginn im Erwachsenenalter

Die im Erwachsenenalter auftretende Still-Krankheit (AOSD) ist eine seltene systemische autoinflammatorische Erkrankung mit unklarer Ursache, die durch Fieber, Hautausschlag und Arthritis gekennzeichnet ist. Häufig sind junge Erwachsene davon betroffen, der Ausbruch kann jedoch auch in anderen Altersstufen erfolgen. Die geschätzte Inzidenz beträgt 0,16–0,4 pro 100.000. [5]

Aktivierung und Präsentation des angeborenen Immunsystems.

Eine genetische Anfälligkeit und eine abnormale angeborene Immunaktivierung sind beteiligt. Makrophagen und Neutrophile, IL-1β, IL-6, IL-18 und Signalwege, an denen NF-κB und das NLRP3-Inflammasom beteiligt sind, tragen zur systemischen Hyperinflammation bei. Zu den typischen Befunden gehören steigendes Fieber, ein vorübergehender lachsfarbener Ausschlag, oft symmetrische entzündliche Polyarthritis, Halsschmerzen, Hepatosplenomegalie oder Lymphadenopathie, Leukozytose und ausgeprägte Hyperferritinämie. Das Makrophagenaktivierungssyndrom (MAS) und die disseminierte intravaskuläre Koagulation sind potenziell lebensbedrohliche Komplikationen. [5]

Therapie- und Forschungsrichtungen.

NSAIDs können bei ausgewählten milderen Symptomen eine kurzfristige Symptomkontrolle bewirken, während Glukokortikoide bei schweren Entzündungen weiterhin wichtig sind. Herkömmliche krankheitsmodifizierende Antirheumatika wie Methotrexat oder Leflunomid können in ausgewählten Situationen, insbesondere bei Gelenkerkrankungen, eingesetzt werden. IL-1-Inhibitoren, einschließlich Anakinra und Canakinumab, sowie die IL-6-Hemmung mit Tocilizumab sind wichtige biologische Ansätze. Sie sollten nicht ausschließlich als Behandlung nach Steroidversagen präsentiert werden: Die EULAR/PReS-Empfehlungen von 2024 priorisieren eine frühe IL-1- oder IL-6-Hemmung, wobei die Glukokortikoid-Exposition so kurz wie möglich gehalten werden soll. [5,12]

Die Entwicklung erforscht die IL-1-Familie, IL-18, die JAK-Signalübertragung, Interferonwege, die Inflammasom-Regulation und die Aktivierung von Neutrophilen mit Programmen in verschiedenen präklinischen und klinischen Stadien. Die Interferon-γ-Blockade hat bereits eine spezifische regulatorische Rolle: Im Juni 2025 haben die Vereinigten Staaten Emapalumab für Erwachsene und Kinder mit hämophagozytischer Lymphohistiozytose (HLH)/MAS bei bekannter oder vermuteter Still-Krankheit zugelassen, die unzureichend auf Glukokortikoide ansprechen oder diese nicht vertragen oder wiederkehrende MAS aufweisen. Dies ist eine komplikationsspezifische Indikation und keine Genehmigung für alle AOSD-Präsentationen. [13]

Die Ziele sind eine schnelle Entzündungskontrolle, eine geringere Glukokortikoidbelastung, weniger Rückfälle und schwere Komplikationen sowie eine präzisere und sicherere individuelle Behandlung.

Abbildung 5. AOSD-Pathophysiologie und mögliche Interventionspunkte. Gelieferte Abbildung von Bindoli et al. [5], Abbildung 1, © The Author(s) 2024; Quelllizenz CC BY-NC 4.0. Erstellt mit BioRender.com . Diese Karte für 2024 umfasst etablierte, experimentelle und präklinische Ansätze; Der Einschluss begründet weder die Wirksamkeit noch die Zulassung bei AOSD.

Referenzen

[1] Gallo C, Dispinzieri G, Zucchini N, Invernizzi P, Massironi S. Autoimmune Pankreatitis: Eckpfeiler und Zukunftsperspektiven. Welt J Gastroenterol. 2024;30(8):817–832. Quelle

[2] Wang H., Xie C., Deng B. et al. Strukturelle Grundlage für die Antikörper-vermittelte NMDA-Rezeptor-Clusterbildung und Endozytose bei Autoimmunenzephalitis. Nat Struct Mol Biol. 2024;31(12):1987–1996. Quelle

[3] Cacoub P, Vieira M, Saadoun D. Kryoglobulinämie – ein Name für zwei Krankheiten. N Engl J Med. 2024;391(15):1426–1439. Quelle

[4] Hoffman RW, Maldonado ME. Immunpathogenese der gemischten Bindegewebserkrankung: eine kurze analytische Übersicht. Clin Immunol. 2008;128(1):8–17. Quelle

[5] Bindoli S, Baggio C, Doria A, Sfriso P. Still-Krankheit im Erwachsenenalter (AOSD): Fortschritte beim Verständnis von Pathophysiologie, Genetik und neuen Behandlungsoptionen. Drogen. 2024;84(3):257–274. Quelle

[6] FDA. Verschreibungsinformationen zu UPLIZNA (Inebilizumab-cdon). Indikation für IgG4-bedingte Erkrankungen im April 2025 hinzugefügt. Quelle

[7] Dubey D, Pittock SJ, Kelly CR, et al. Epidemiologie der Autoimmunenzephalitis und ein Vergleich mit der infektiösen Enzephalitis. Ann Neurol. 2018;83(1):166–177. Quelle

[8] Abboud H., Probasco JC, Irani S. et al. Autoimmunenzephalitis: Vorgeschlagene Best-Practice-Empfehlungen für Diagnose und akutes Management. J Neurol Neurochirurgische Psychiatrie. 2021;92:757–768. Quelle

[9] Wong KH, Day GS, Torner JC, et al. Eine doppelblinde, randomisierte, internationale, prospektive Phase-2B-Studie mit Inebilizumab bei NMDAR-Enzephalitis: Die ExTINGUISH-Studie. Neurol Open Access. 2025;1(2):e000007. Quelle

[10] Quartuccio L, Bortoluzzi A, Scirè CA, et al. Management gemischter Kryoglobulinämie mit Rituximab: Evidenz und konsensbasierte Empfehlungen der italienischen Studiengruppe für Kryoglobulinämie (GISC). Klinik Rheumatol. 2023. Quelle

[11] Gunnarsson R, Molberg Ø, Gilboe IM, Gran JT. Prävalenz und Inzidenz gemischter Bindegewebserkrankungen: eine nationale multizentrische Umfrage unter norwegischen Patienten. Ann Rheum Dis. 2011;70(6):1047–1051. Quelle

[12] Fautrel B, Mitrovic S, De Matteis A, et al. EULAR/PReS-Empfehlungen für die Diagnose und Behandlung von Morbus Still, einschließlich systemischer juveniler idiopathischer Arthritis und Morbus Still im Erwachsenenalter. Ann Rheum Dis. 2024. Quelle

[13] FDA. GAMIFANT (emapalumab-lzsg). Zulassung für HLH/MAS bei bekanntem oder vermutetem Morbus Still, 27. Juni 2025. Datenbank für Orphan Drug Designations und Zulassungen. Quelle

Autor: Bu Chi | Wissenschaftliche Rezension: Ding Ying | Herausgeber: Jing Yan

Über HKeyBio

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