Bình luận ngành HKeyBio

Năm bệnh qua trung gian miễn dịch hiếm gặp nhất

Series 5 tự miễn dịch hàng đầu | Cơ chế Đặc điểm lâm sàng và hướng điều trị

Được xuất bản lần đầu bằng tiếng Trung vào ngày 17 tháng 3 năm 2026. Các chỉnh sửa khoa học trong ấn bản này sử dụng bằng chứng có sẵn cho đến thời điểm đó.

HKeyBio đảm nhận. Bệnh tự miễn dịch bao gồm hơn một trăm tình trạng được mô tả. Nhiều tình trạng hiếm gặp vẫn chưa được phát hiện vì chúng xảy ra không thường xuyên và không quen thuộc trong thực hành lâm sàng thông thường. Bài viết này xem xét năm bệnh qua trung gian miễn dịch hiếm gặp tiêu biểu để hỗ trợ nhận thức rõ hơn về cơ chế, đặc điểm lâm sàng và sự phát triển điều trị của chúng.

01 Tổng quan về 5 căn bệnh hiếm gặp qua trung gian miễn dịch

Bảng 1. Năm bệnh miễn dịch hiếm gặp và mục tiêu điều trị.

02 Chi tiết về năm điều kiện

1 Viêm tụy tự miễn

Viêm tụy tự miễn (AIP) là một dạng viêm tụy mãn tính hiếm gặp, đặc trưng bởi sự thâm nhiễm viêm và xơ hóa. Tỷ lệ mắc ước tính là 0,8–2,2 trường hợp trên 100.000 và chiếm 2–6% trường hợp viêm tụy mãn tính; những điều này nên được coi là ước tính phụ thuộc vào nghiên cứu, thay vì tỷ lệ mắc toàn cầu đã được xác minh. AIP loại 1 là biểu hiện cơ quan đặc trưng của bệnh liên quan đến immunoglobulin G4 (IgG4-RD). AIP loại 2 là một tình trạng riêng biệt và không được phân loại là IgG4-RD. [1]

Sinh bệnh học miễn dịch.

Sự dung nạp miễn dịch bị gián đoạn và sự kích hoạt bất thường của tế bào T CD4+ và CD8+, tế bào B và tế bào plasma góp phần gây viêm tuyến tụy. Bệnh loại 1 có liên quan đến thâm nhiễm tế bào lympho, xơ hóa dạng tầng và viêm tĩnh mạch tắc nghẽn, có thể dẫn đến phì đại tuyến tụy, hẹp ống động mạch và suy giảm chức năng. Các tế bào huyết tương dương tính với IgG4 và IgG4 tăng cao là đặc điểm quan trọng của bệnh, nhưng không chứng minh được rằng kháng thể IgG4 trực tiếp gây ra mọi tổn thương mô. [1]

Đặc điểm lâm sàng và quản lý.

AIP loại 1 thường biểu hiện bằng vàng da tắc mật không đau hơn là cơn đau dữ dội điển hình của viêm tụy cấp và có thể bị nhầm lẫn với ung thư tuyến tụy. Giảm cân, mệt mỏi, tiểu đường, đau bụng và đầy hơi cũng có thể xảy ra. Bệnh ngoài tụy có thể liên quan đến ống mật, tuyến lệ và tuyến nước bọt, thận, phổi và sau phúc mạc, bao gồm viêm đường mật xơ cứng và xơ hóa sau phúc mạc. AIP loại 2 thường biểu hiện bằng viêm tụy cấp. [1]

Điều trị nhằm mục đích gây ra và duy trì sự thuyên giảm. Glucocorticoid như prednisone thường được sử dụng để khởi mê, giúp cải thiện nhanh tình trạng sưng tụy và vàng da ở nhiều bệnh nhân. Bệnh phụ thuộc steroid hoặc tái phát có thể cần điều trị tiết kiệm steroid. Các thuốc bao gồm azathioprine, mycophenolate mofetil và cyclophosphamide, mặc dù bằng chứng và tính phù hợp của chúng khác nhau và chúng không nên được coi là những lựa chọn thường quy có thể thay thế cho nhau. Rituximab, một kháng thể kháng CD20, là một lựa chọn thay thế gây cảm ứng hoặc không sử dụng steroid trong AIP/IgG4-RD loại 1 tái phát hoặc kháng trị chọn lọc. [1]

Phát triển trị liệu.

Nghiên cứu đang theo đuổi việc kiểm soát có chọn lọc hơn các tế bào B, tế bào plasma và tế bào T để giảm sự phụ thuộc và tái phát steroid, đồng thời cho phép điều trị cá nhân hóa hơn. Liệu pháp hướng vào CD19 nhắm vào các tế bào dòng B biểu hiện CD19, bao gồm một số nguyên bào plasma và tế bào plasma, chứ không phải tất cả các tế bào plasma. Inebilizumab đã được phê duyệt tại Hoa Kỳ cho người lớn có IgG4-RD vào ngày 3 tháng 4 năm 2025; dấu hiệu rộng hơn này cần được phân biệt với bằng chứng được tạo ra cụ thể trong AIP. [6]

Các ý tưởng khác bao gồm điều chế hoặc làm suy giảm tế bào T, điều hòa miễn dịch phân tử nhỏ và các phương pháp tiếp cận liên quan đến kháng thể chống lại lactoferrin hoặc carbonic anhydrase II. Những kháng thể này không phải là mục tiêu điều trị dành riêng cho từng bệnh được xác nhận và bằng chứng lâm sàng dành riêng cho AIP cho các chiến lược dành riêng cho tế bào T và kháng thể được đề xuất cần phải được xác nhận.

 Hình 1. Cơ chế đề xuất của tổn thương tuyến tụy qua trung gian miễn dịch. Số liệu được cung cấp từ Gallo et al. [1], Hình 1, © (Các) tác giả 2024; giấy phép nguồn CC BY-NC 4.0. Hình ảnh này phân biệt AIP loại 1 và loại 2 và sử dụng 'AIP-3' cho tổn thương tuyến tụy liên quan đến chất ức chế điểm kiểm tra, một chỉ định được đề xuất chứ không phải là loại phụ AIP thứ ba được chấp nhận rộng rãi.

2 Viêm não tự miễn

Viêm não tự miễn (AE) là một nhóm không đồng nhất các rối loạn viêm qua trung gian miễn dịch ảnh hưởng đến hệ thần kinh trung ương. Tần suất của nó phụ thuộc vào loại phụ, dân số và thời gian chẩn đoán. Tỷ lệ mắc gần đúng là 0,1–0,5 trên 100.000. Một nghiên cứu dựa trên dân số ở Quận Olmsted, Minnesota, đã báo cáo tỷ lệ mắc bệnh là 0,8 trên 100.000 người-năm trong giai đoạn 1995–2015. [7]

Cơ chế và cách trình bày.

Viêm não kháng thể kháng N-methyl-D-aspartate (NMDAR) là một phân nhóm nổi bật được xác định bằng kháng thể, đặc biệt ở trẻ em, thanh niên và phụ nữ. Các phân nhóm khác liên quan đến protein bất hoạt u thần kinh đệm giàu leucine 1 (LGI1), protein giống protein liên kết contactin 2 (CASPR2), thụ thể axit gamma-aminobutyric (GABA), hoặc các kháng nguyên tế bào thần kinh khác; sự phân bố tuổi tác và giới tính của họ khác nhau. Các tự kháng thể bề mặt tế bào thần kinh có thể làm thay đổi hoạt động và hoạt động của thụ thể, sự dẫn truyền qua khớp thần kinh và tính dễ bị kích thích của tế bào thần kinh. Ví dụ, kháng thể NMDAR có thể thúc đẩy quá trình phân cụm và nội hóa thụ thể, gây ra rối loạn chức năng khớp thần kinh. Các cơ chế này không nên được giảm xuống thành một quá trình phù nề do viêm hoặc tổn thương thần kinh không hồi phục. [2,8]

Các đặc điểm điển hình bao gồm thay đổi tâm thần hoặc hành vi, co giật, thay đổi ý thức, rối loạn vận động, rối loạn giấc ngủ và rối loạn chức năng tự chủ. Một số trường hợp có liên quan đến khối u, bao gồm viêm não kháng NMDAR liên quan đến u quái buồng trứng và thuộc phổ tự miễn dịch cận ung thư.

Quản lý và phát triển điều trị.

Liệu pháp miễn dịch bậc một thường bao gồm corticosteroid và globulin miễn dịch tiêm tĩnh mạch (IVIG), với việc trao đổi huyết tương cũng được sử dụng tùy theo tình trạng lâm sàng. Rituximab hoặc cyclophosphamide có thể được sử dụng khi cần tăng cường. Việc sàng lọc khối u liên quan và loại bỏ hoặc điều trị khối u đó là cần thiết khi có liên quan. [8]

Sự phát triển đang khám phá việc nhắm mục tiêu vào tế bào B và tế bào plasma cũng như điều chế có chọn lọc các con đường gây viêm. CD19, BAFF/APRIL, phần bổ sung và các phương pháp nhằm vô hiệu hóa hoặc loại bỏ các tự kháng thể gây bệnh, bao gồm kháng thể đơn dòng, dạng đặc hiệu kép và chất điều hòa miễn dịch phân tử nhỏ. Bằng chứng và sự trưởng thành khác nhau đáng kể giữa các cách tiếp cận này; danh sách này không ngụ ý rằng mọi cơ chế đều có chương trình lâm sàng AE được thiết lập. Một ấn phẩm năm 2025 mô tả thử nghiệm ExTINGUISH Giai đoạn 2b của inebilizumab trong bệnh viêm não NMDAR, cung cấp một ví dụ cụ thể về đánh giá lâm sàng về việc nhắm mục tiêu CD19. [9]

Công việc nghiên cứu về phát hiện kháng thể, chẩn đoán nhanh và điều trị miễn dịch cá nhân nhằm mục đích cải thiện khả năng phục hồi ở bệnh nặng, giảm di chứng lâu dài và giảm nguy cơ tái phát.

 Hình 2. Phân cụm và nhập bào NMDAR qua trung gian kháng thể trong AE. Minh họa được cung cấp từ Wang et al. [2]. Sơ đồ đối chiếu tín hiệu sinh lý với sự điều hòa giảm thụ thể liên quan đến kháng thể và rối loạn chức năng khớp thần kinh; mAb5F6 và mAb2G7 là các kháng thể được minh họa trong nghiên cứu ban đầu. Nguồn được cấp phép theo CC BY-NC-ND 4.0.

.

3 Huyết sắc tố

Cryoglobulinemia (CG) là sự hiện diện của các globulin miễn dịch kết tủa ở nhiệt độ thấp và hòa tan lại khi ấm lên. Nó không phải là bệnh viêm mạch hệ thống tự miễn một cách thống nhất. Bệnh loại I thường liên quan đến rối loạn tế bào B đơn dòng hoặc tế bào plasma và có thể gây ra bệnh mạch máu tắc nghẽn. Cryoglobulin máu hỗn hợp, loại II và III, thường gây viêm mạch máu nhỏ qua trung gian phức hợp miễn dịch và có thể đi kèm với viêm gan C hoặc B, bệnh tự miễn hoặc rối loạn tăng sinh lympho. Những trường hợp không xác định được nguyên nhân cũng xảy ra. Tỷ lệ mắc ước tính là 0,1–1 trên 100.000 mà không có cơ sở dịch tễ học được xác định nhất quán. [3,10]

Bệnh sinh và đặc điểm lâm sàng.

Quần thể tế bào B hoặc tế bào plasma bất thường tạo ra cryoglobulin đơn dòng hoặc hỗn hợp. Trong bệnh loại I, các tập hợp cryoglobulin có thể làm tắc nghẽn các mạch nhỏ và gây thiếu máu cục bộ. Trong bệnh hỗn hợp, các phức hợp miễn dịch chứa cryoglobulin lắng đọng trong mạch và kích hoạt bổ thể, tiêu thụ bổ thể và giải phóng chất trung gian gây viêm góp phần gây tổn thương mô. Sự đóng góp tương đối của tắc nghẽn và viêm phức hợp miễn dịch khác nhau giữa các phân nhóm. [3]

Bộ ba cổ điển của viêm mạch máu cryoglobulin máu là ban xuất huyết sờ thấy, đau khớp và yếu cơ. Các biểu hiện khác bao gồm hiện tượng Raynaud, loét da, bệnh lý thần kinh ngoại biên, viêm cầu thận, đau bụng, gan lách to và bệnh hạch bạch huyết. Bệnh xảy ra ở mọi lứa tuổi người lớn. Các trường hợp nặng có thể liên quan đến suy thận, chảy máu và nhiễm trùng nghiêm trọng, sau này cũng bị ảnh hưởng bởi bệnh đi kèm và điều trị ức chế miễn dịch.

Quản lý và phát triển điều trị.

Việc xử lý trước tiên là giải quyết nguyên nhân cơ bản, chẳng hạn như nhiễm trùng viêm gan hoặc ung thư hạch, đồng thời bao gồm giữ ấm và tránh tiếp xúc với nhiệt độ lạnh. Đối với viêm mạch máu hỗn hợp cryoglobulin máu có ý nghĩa lâm sàng, glucocorticoid và rituximab là những lựa chọn quan trọng tùy theo mức độ nghiêm trọng; rituximab không bị giới hạn trong việc giải cứu sau khi tất cả các phương pháp điều trị thông thường đều thất bại. Trao đổi huyết tương có thể nhanh chóng loại bỏ các cryoglobulin tuần hoàn trong một số trường hợp đe dọa tính mạng. Cyclophosphamide hoặc azathioprine có thể được sử dụng trong các trường hợp đã chọn. Hydroxychloroquine cũng có thể giải quyết tình trạng tự miễn dịch liên quan nhưng không nên được coi là phương pháp điều trị đầu tay phổ biến đối với bệnh viêm mạch máu do cryoglobulin máu. [10]

Lợi ích phát triển bao gồm kích hoạt tế bào B, điều hòa tế bào plasma, ức chế bổ sung và phong tỏa cytokine. BAFF/APRIL, CD19, C5, các dòng vô tính tế bào B bất thường và sự hình thành phức hợp miễn dịch là những hướng tiềm năng. Bằng chứng cụ thể về bệnh của họ bao gồm từ lý do cơ học đến điều tra sớm và cần được xác nhận cho từng chương trình, thay vì ngụ ý một quy trình lâm sàng được thiết lập thống nhất. Mục tiêu là ít tái phát hơn, ít tổn thương cơ quan hơn, kết quả lâu dài tốt hơn và các lựa chọn bổ sung cho những bệnh nhân không được kiểm soát đầy đủ bằng phương pháp điều trị hiện tại.

Hình 3. Các cơ chế khác nhau của bệnh huyết sắc tố loại I và bệnh huyết sắc tố hỗn hợp. Hình minh họa được cung cấp do Cacoub et al. [3]. Các tập hợp cryoglobulin loại I trái ngược với sự hình thành phức hợp miễn dịch và viêm mạch liên quan đến bổ thể ở loại II và III.

4 Bệnh mô liên kết hỗn hợp

Bệnh mô liên kết hỗn hợp (MCTD) kết hợp các đặc điểm của bệnh lupus ban đỏ hệ thống, xơ cứng hệ thống, bệnh viêm cơ bao gồm viêm đa cơ và viêm da cơ, và viêm khớp dạng thấp, với các kháng thể ribonucleoprotein kháng U1 (U1-RNP) hiệu giá cao đặc trưng. Nó đặc biệt ảnh hưởng đến phụ nữ trẻ và trung niên. Tỷ lệ mắc bệnh ước tính là 0,5–1 trên 100.000, nhưng ước tính phụ thuộc vào phân loại và dân số: một nghiên cứu của Na Uy báo cáo tỷ lệ mắc bệnh ở người trưởng thành là 0,21 trên 100.000 mỗi năm và tỷ lệ lưu hành là 3,8 trên 100.000. [4,11]

Sinh học bệnh và biểu hiện.

Sinh bệnh học chưa được hiểu đầy đủ. Tính nhạy cảm di truyền và các yếu tố kích hoạt môi trường giao nhau với hoạt hóa tế bào B, phản ứng kháng U1-RNP, sinh học phức hợp miễn dịch, mất cân bằng tế bào T, kích hoạt interferon loại I và các con đường chức năng. Các quá trình này liên quan đến tình trạng viêm đa hệ thống liên quan đến mạch máu, da, khớp, phổi và các cơ quan khác, nhưng sự lắng đọng kháng thể trực tiếp không nên được coi là nguyên nhân thống nhất đã được chứng minh của mọi biểu hiện. [4]

Các đặc điểm cốt lõi bao gồm hiện tượng Raynaud, ngón tay sưng tấy, đau đa khớp hoặc viêm khớp, viêm cơ, rối loạn vận động thực quản và bệnh phổi kẽ. Sự liên quan đến thận thường ít nổi bật hơn so với bệnh lupus, mặc dù nó có thể xảy ra. Sốt, mệt mỏi, viêm thanh mạc và tăng huyết áp động mạch phổi cũng có thể xuất hiện; bệnh mạch máu phổi và mô kẽ có thể ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng cuộc sống và tiên lượng lâu dài.

Cơ hội quản lý và phát triển.

Điều trị được hướng dẫn bởi các triệu chứng và sự tham gia của cơ quan. Thuốc chống viêm không steroid (NSAID), hydroxychloroquine và thuốc chẹn kênh canxi cho các triệu chứng Raynaud có thể được sử dụng cho các biểu hiện nhẹ hơn. Bệnh nặng hơn hoặc nặng hơn có thể cần dùng glucocorticoid với các thuốc như methotrexate, mycophenolate mofetil hoặc cyclophosphamide. Bệnh phổi kẽ và tăng huyết áp động mạch phổi cần được quản lý theo từng cơ quan cụ thể; rituximab có thể được xem xét trong một số trường hợp khó điều trị hoặc tái phát.

Các hướng nghiên cứu bao gồm tín hiệu interferon loại I, BAFF, IL-6 và JAK, cùng với các chiến lược và kết hợp điều trị tăng huyết áp bằng thuốc kháng sinh, mạch máu và phổi. Sự liên quan của chúng cần được đánh giá dựa trên kiểu hình cơ quan và quần thể được nghiên cứu thực sự: bằng chứng từ các bệnh mô liên kết khác hoặc đoàn hệ hỗn hợp tự nó không xác lập được hiệu quả đặc hiệu của MCTD. Các mục tiêu vẫn là giảm sự phụ thuộc vào steroid, bảo vệ cơ quan tốt hơn, ít tái phát hơn và điều trị cá nhân chính xác hơn.

 Hình 4. Mô hình khái niệm về khả năng tự miễn dịch dựa trên tự kháng nguyên RNP trong MCTD. Hình minh họa được cung cấp của Hoffman và Maldonado [4]. Đây là một mô hình cơ học, không phải là tài liệu về mô hình bệnh tiền lâm sàng đã được xác nhận đầy đủ. Không có ủy quyền tái bản nào được thiết lập bởi tệp được cung cấp.

5 Bệnh tĩnh mạch khởi phát ở người lớn

Bệnh Still khởi phát ở người lớn (AOSD) là một rối loạn tự viêm toàn thân hiếm gặp chưa rõ nguyên nhân, đặc trưng bởi sốt, phát ban và viêm khớp. Nó thường ảnh hưởng đến người trẻ tuổi, mặc dù khởi phát có thể xảy ra ở các lứa tuổi khác. Tỷ lệ mắc bệnh ước tính là 0,16–0,4 trên 100.000. [5]

Kích hoạt và trình bày miễn dịch bẩm sinh.

Tính nhạy cảm di truyền và kích hoạt miễn dịch bẩm sinh bất thường có liên quan. Đại thực bào và bạch cầu trung tính, IL-1β, IL-6, IL-18 và các con đường liên quan đến NF-κB và hồng cầu NLRP3 góp phần gây ra tình trạng viêm quá mức toàn thân. Các dấu hiệu điển hình bao gồm sốt từng cơn, phát ban thoáng qua màu cá hồi, thường viêm đa khớp đối xứng, đau họng, gan lách to hoặc bệnh hạch bạch huyết, tăng bạch cầu và tăng ferritin máu rõ rệt. Hội chứng kích hoạt đại thực bào (MAS) và đông máu nội mạch lan tỏa là những biến chứng có khả năng đe dọa tính mạng. [5]

Hướng điều trị và nghiên cứu.

NSAID có thể giúp kiểm soát triệu chứng ngắn hạn ở một số trường hợp nhẹ hơn, trong khi glucocorticoid vẫn quan trọng đối với tình trạng viêm nặng. Các loại thuốc chống thấp khớp thông thường có tác dụng điều chỉnh bệnh như methotrexate hoặc leflunomide có thể được sử dụng ở một số trường hợp được lựa chọn, đặc biệt đối với bệnh khớp. Thuốc ức chế IL-1, bao gồm anakinra và canakinumab, và ức chế IL-6 bằng tocilizumab là những phương pháp sinh học quan trọng. Chúng không nên chỉ được trình bày dưới dạng điều trị sau khi thất bại với steroid: khuyến nghị EULAR/PReS năm 2024 ưu ​​tiên ức chế IL-1 hoặc IL-6 sớm, với thời gian tiếp xúc với glucocorticoid càng ngắn càng tốt. [5,12]

Quá trình phát triển đang khám phá họ IL-1, IL-18, tín hiệu JAK, con đường interferon, điều hòa hồng cầu và kích hoạt bạch cầu trung tính, với các chương trình ở các giai đoạn lâm sàng và tiền lâm sàng khác nhau. Sự phong tỏa interferon-γ đã có vai trò điều tiết cụ thể: vào tháng 6 năm 2025, Hoa Kỳ đã phê duyệt emapalumab cho người lớn và trẻ em mắc bệnh tăng tế bào lympho thực bào máu (HLH)/MAS ở những bệnh nhân đã biết hoặc nghi ngờ mắc bệnh Still có đáp ứng không đầy đủ hoặc không dung nạp với glucocorticoid hoặc MAS tái phát. Đây là chỉ định dành riêng cho biến chứng, không phải là sự chấp thuận cho tất cả các bài thuyết trình AOSD. [13]

Mục tiêu là kiểm soát tình trạng viêm nhanh chóng, giảm tiếp xúc với glucocorticoid, ít tái phát và biến chứng nặng hơn, đồng thời điều trị cá nhân chính xác và an toàn hơn.

Hình 5. Sinh lý bệnh AOSD và các điểm can thiệp tiềm năng. Số liệu được cung cấp từ Bindoli et al. [5], Hình 1, © (Các) tác giả 2024; giấy phép nguồn CC BY-NC 4.0. Được tạo bằng BioRender.com . Bản đồ năm 2024 này bao gồm các phương pháp tiếp cận đã được thiết lập, nghiên cứu và tiền lâm sàng; việc đưa vào không thiết lập tính hiệu quả hoặc sự chấp thuận trong AOSD.

Tài liệu tham khảo

[1] Gallo C, Dispinzieri G, Zucchini N, Invernizzi P, Massironi S. Viêm tụy tự miễn: Nền tảng và triển vọng trong tương lai. Thế giới J Gastroenterol. 2024;30(8):817–832. Nguồn

[2] Wang H, Xie C, Đặng B, và cộng sự. Cơ sở cấu trúc của việc tập hợp thụ thể NMDA qua trung gian kháng thể và nội bào trong viêm não tự miễn. Nat Struct Mol Biol. 2024;31(12):1987–1996. Nguồn

[3] Cacoub P, Vieira M, Saadoun D. Cryoglobulinemia—Một tên cho hai căn bệnh. N Engl J Med. 2024;391(15):1426–1439. Nguồn

[4] Hoffman RW, Maldonado ME. Cơ chế bệnh sinh miễn dịch của bệnh mô liên kết hỗn hợp: một bài đánh giá phân tích ngắn. Lâm sàng miễn dịch. 2008;128(1):8–17. Nguồn

[5] Bindoli S, Baggio C, Doria A, Sfriso P. Bệnh Still khởi phát ở người trưởng thành (AOSD): Những tiến bộ trong việc tìm hiểu sinh lý bệnh, di truyền và các lựa chọn điều trị mới nổi. Thuốc. 2024;84(3):257–274. Nguồn

[6] FDA. Thông tin kê đơn UPLIZNA (inebilizumab-cdon). Chỉ định bệnh liên quan đến IgG4 được bổ sung vào tháng 4 năm 2025. Nguồn

[7] Dubey D, Pittock SJ, Kelly CR, và những người khác. Dịch tễ học viêm não tự miễn và so sánh với viêm não truyền nhiễm. Ann Neurol. 2018;83(1):166–177. Nguồn

[8] Abboud H, Probasco JC, Irani S, và cộng sự. Viêm não tự miễn: đề xuất các khuyến nghị thực hành tốt nhất để chẩn đoán và quản lý cấp tính. J Neurol Neurol Neurosurge Tâm thần học. 2021;92:757–768. Nguồn

[9] Wong KH, Day GS, Torner JC, và cộng sự. Thử nghiệm triển vọng quốc tế ngẫu nhiên mù đôi giai đoạn 2B về Inebilizumab trong bệnh viêm não NMDAR: Thử nghiệm ExTINGUISH. Truy cập mở Neurol. 2025;1(2):e000007. Nguồn

[10] Quartuccio L, Bortoluzzi A, Scirè CA, và cộng sự. Quản lý bệnh cryoglobulin máu hỗn hợp với rituximab: bằng chứng và khuyến nghị dựa trên sự đồng thuận từ Nhóm Nghiên cứu về Cryoglobulinemia của Ý (GISC). Lâm sàng Rheumatol. 2023. Nguồn

[11] Gunnarsson R, Molberg Ø, Gilboe IM, Gran JT. Tỷ lệ lưu hành và tỷ lệ mắc bệnh mô liên kết hỗn hợp: một cuộc khảo sát đa trung tâm quốc gia đối với bệnh nhân Na Uy. Ann Rheum Dis. 2011;70(6):1047–1051. Nguồn

[12] Fautrel B, Mitrovic S, De Matteis A, và cộng sự. Các khuyến nghị của EULAR/PReS để chẩn đoán và quản lý bệnh Still, bao gồm bệnh viêm khớp vô căn toàn thân ở trẻ vị thành niên và bệnh Still khởi phát ở người trưởng thành. Ann Rheum Dis. 2024. Nguồn

[13] FDA. GAMIFANT (emapalumab-lzsg). Phê duyệt HLH/MAS trong bệnh Still đã biết hoặc nghi ngờ, ngày 27 tháng 6 năm 2025. Cơ sở dữ liệu phê duyệt và chỉ định thuốc dành cho trẻ mồ côi. Nguồn

Tác giả: Bù Chi | Đánh giá khoa học: Ding Ying | Biên tập: Cảnh Yến

Giới thiệu về HKeyBio

HKeyBio, chuyên gia về mô hình bệnh tự miễn, là một tổ chức nghiên cứu hợp đồng tiền lâm sàng (CRO) tập trung vào các dịch vụ hiệu quả in vivo đối với bệnh tự miễn. Đội ngũ kỹ thuật cốt lõi của nó có hơn 20 năm kinh nghiệm trong việc phát triển thuốc tự miễn dịch. Công ty được chứng nhận ISO 9001 và vận hành các cơ sở thử nghiệm phân tử, tế bào, bệnh lý, động vật nhỏ và phân tích tại Khu công nghiệp Tô Châu, cùng với các địa điểm nghiên cứu linh trưởng phi nhân loại ở Quảng Tây và Tô Châu. Hồ sơ ban đầu của công ty cho biết có gần 60 nhân viên, với các trưởng dự án có bằng thạc sĩ hoặc tiến sĩ và kinh nghiệm của nhóm hỗ trợ hơn 500 đơn đăng ký nghiên cứu thuốc mới (IND). Nhóm chuyên giải quyết những thách thức phức tạp trong quá trình phát triển thuốc tự miễn dịch và đệ trình quy định.

·  Hơn 50 mô hình linh trưởng mắc bệnh tự miễn

·  Hơn 300 mô hình động vật mắc bệnh tự miễn

·  Kinh nghiệm hỗ trợ hơn 500 ứng dụng IND trong các bệnh tự miễn

Tuyên bố từ chối trách nhiệm. Bài viết này được cung cấp để tham khảo và không phải là lời khuyên đầu tư. Các nhà đầu tư hành động theo nó sẽ tự chịu rủi ro. Nhà xuất bản không có quan điểm nào về các tuyên bố và phán quyết được đưa ra cũng như không đưa ra bảo đảm rõ ràng hay ngụ ý nào về tính chính xác, độ tin cậy hoặc tính đầy đủ của nội dung. Người đọc nên sử dụng nó để tham khảo và chịu trách nhiệm về quyết định của mình. Bài viết được chia sẻ cho mục đích thông tin. Nếu bất kỳ nội dung nào vi phạm quyền của bạn, vui lòng liên hệ với chúng tôi và chúng tôi sẽ xóa nội dung đó.