自己免疫トップ 5 | 2026 年の疾病優先事項

初版は 2026 年 3 月 10 日に中国語で出版されました。この解説は、2026 年 3 月 10 日時点で入手可能な情報を反映しています。

01 2026年に優先すべき5つの疾病はどれか

過去 10 年間、免疫学は製薬イノベーションの中で最も回復力のある分野の 1 つでした。 TNF-α 阻害剤、IL-17 および IL-23 療法、JAK 阻害剤の相次ぐ波により、自己免疫疾患および免疫介在性疾患の治療法は変化し、大ヒット製品と実質的な世界市場が生み出されました。

風景は変わりつつあります。 2025 年から 2026 年初頭にかけて、多国籍製薬会社間の研究および事業開発活動は 3 つの変化を浮き彫りにしました。

· 研究の優先事項は、関節リウマチ（RA）や乾癬などの確立された適応症を超えて、難治性疾患や満たされていないニーズの高い領域にまで拡大しています。

· 新しいメカニズムとターゲットにより、確立された経路を超えて開発戦略が多様化しています。

· キメラ抗原受容体 T 細胞 (CAR-T)、二重特異性抗体、RNA ベースの治療を含む治療法は、腫瘍学やその他の治療分野の進歩を利用して、自己免疫疾患にも拡張されています。

大手企業のパイプラインと取引は次にどこを目指すのでしょうか?リリーは 2024 年に Morphic Therapeutic を買収し、炎症性腸疾患に対する経口インテグリンのポートフォリオを強化しました。その後のサノフィの DR0201 買収により、二重特異性骨髄細胞エンゲージャーによる免疫学ポートフォリオが拡大しました。ギリアドと LEO Pharma との協力により、炎症性疾患に対する新たなアプローチとして、経口 STAT6 阻害剤および分解剤が進歩しました。

HKeyBio の見解。 HKeyBio の評価では、これらの開発は自己免疫疾患の研究開発におけるイノベーションの第 2 の波を示しています。確立された分野での競争は激化する一方、新しい適応症や技術によりさらなるチャンスが開かれています。以下の 5 つの疾患は、市場の可能性、満たされていないニーズ、イノベーションの余地の組み合わせにおいて際立っています。アトピー性皮膚炎は、より広範な免疫介在性疾患の中に含まれます。

表 1. 2026 年に開発される 5 つの優先分野

*指標的な推定値。患者数と市場規模は、定義、地理、測定期間によって異なります。

02 5つの重点疾患

1 炎症性腸疾患

潰瘍性大腸炎 (UC) やクローン病を含む炎症性腸疾患 (IBD) は、持続的な科学的および商業的機会を求める開発者にとって依然として最優先事項です。確立された治療分野であっても、引き続き多額の投資と研究活動が行われています。

2026 年になっても IBD が中心的な優先事項であり続けるのはなぜですか?

1. 継続的な成長の可能性を秘めた大規模市場。 世界の患者数は 700 万～1,000 万人と推定されており、かなりの治療が必要とされています。生物学的製剤や経口低分子の採用の拡大により、先進的な治療法へのアクセスが拡大し、免疫介在性疾患治療の最大の市場の1つにおける継続的な成長を支えています。

2. 新しいメカニズムの余地がある進化する競争環境。 承認された治療法はすでに、IL-23、α4β7 インテグリン、スフィンゴシン-1-リン酸 (S1P) 受容体、および JAK シグナル伝達を標的としています。 TYK2も調査中です。ベドリズマブ、リサンキズマブ、ウパダシチニブは、確立されたメカニズムの範囲を示しています。重要なニーズは依然として残っています:

· 多くの患者は、十分な粘膜治癒や持続的な寛解を達成できません。

· 長期にわたる抗体治療には多大な費用と管理上の負担がかかるため、アドヒアランスと利便性が重要な考慮事項となります。

· 一部の患者では、初期反応が不十分であったり、時間の経過とともに反応が失われたりするため、追加のメカニズムや治療戦略が必要になります。

これらのニーズは、差別化された治療法が臨床的および商業的な牽引力を獲得する機会を生み出します。 HKeyBio の 4 次元 IBD モデル ポートフォリオは、疾患の不均一性の複数の側面を表現し、臨床翻訳に役立つ併用戦略を含む相補的経路をターゲットとする薬剤の有効性評価をサポートするように設計されています。

3. 大手企業の投資により、経口低分子への関心が高まっています。 2024年8月に完了したリリー社のMorphic Therapeutic社の買収は、IBDに対する経口投与されるインテグリン指向性小分子に対する持続的な関心を浮き彫りにしている。 [1] 経口治療は抗体と並んで利用可能なアプローチを拡大しており、利便性と潜在的な経済的利点が開発の優先順位を形成しています。小規模なバイオテクノロジー企業にとって、これらの優先事項は差別化への現実的なルートを提供します。

2 全身性エリテマトーデス

IBD が確立された分野における持続的な機会を表すとすれば、全身性エリテマトーデス (SLE) は、特に複雑なイノベーション分野における新たな勢いを表しています。 B細胞、T細胞、免疫複合体、インターフェロンシグナル伝達はすべて、その不均一な生物学に寄与しています。既存の治療法によりケアは改善されていますが、多くの患者、特に難治性疾患の患者は依然として不十分なコントロールと多大な治療負担を経験しています。

B 細胞を対象とした治療と細胞療法の進歩により、新しいアプローチが注目を集めています。 3 つの主な推進要因は何ですか?

1. B 細胞指向療法はイノベーションの基盤を提供します。 B 細胞活性化因子 (BAFF) を標的とするベリムマブは、SLE における B 細胞生物学を改変するための重要な臨床基盤を確立しました。 T細胞に結合する二重特異性抗体は、既製のB細胞枯渇をさらに深くするためのアプローチとして、その基盤の上に構築されています。ロシュの CD20 × CD3 抗体モスネツズマブは初期の SLE 研究で評価されており、B 細胞枯渇と疾患活動性シグナルの報告がさらなる研究の根拠を提供しています。 [2] 臨床上の利益の大きさと持続性については、研究デザインと追跡調査の中で解釈する必要があります。 CD19 × CD3 および CD20 × CD3 プログラムは、B 細胞の調節から T 細胞媒介の枯渇へと分野を拡張しています。

2. 細胞療法は、持続的寛解への道を提供します。 CD19 を対象とした CAR-T 療法の初期の臨床報告では、SLE を含む重度の自己免疫疾患の選択された患者における深い B 細胞の枯渇と持続的な寛解が報告されています。これらの発見は、長期にわたる疾患制御の可能性を裏付けており、SLE を自己免疫性 CAR-T 発症の重要な潜在的適応症として位置づけています。ノバルティスとブリストル・マイヤーズ スクイブは、この分野を追求する大手企業のひとつです。大規模な研究と長期にわたる追跡調査は、患者の選択、安全性、耐久性を定義し、治療を有意義に再構築する可能性をもたらします。

3. 実質的な満たされていないニーズは、イノベーションに明確な価値をもたらします。 SLE は多数の人々に影響を及ぼし、複数の臓器に影響を及ぼす可能性があり、生活の質に重大な影響を及ぼします。難治性または臓器を脅かす疾患を持つ患者は特に、より永続的な管理を必要とします。これにより、結果に意味のある改善をもたらす、差別化されたターゲット、メカニズム、および治療法に対する強力な臨床的および商業的理論的根拠が生まれます。

3 アトピー性皮膚炎

アトピー性皮膚炎（AD）は、過去 10 年間に免疫介在性疾患の発症において最も成功を収めた分野の 1 つです。サノフィとリジェネロンが開発したIL-4Rα指向性抗体であるデュピルマブは、治療の変革に貢献し、新しいメカニズムに対する幅広い関心を刺激しました。アルツハイマー病は炎症性皮膚科学において依然として主要な優先事項であり、関連疾患にまで拡大する可能性がある。

AD を優先し続けるのはなぜですか?

1. 新しいターゲットと相互適応症の開発のためのプラットフォーム。 AD は、喘息や食物アレルギーを含む特定のアレルギー疾患にも関連する可能性のあるメカニズムを評価するための重要な臨床環境を提供します。特定のメカニズムがサポートする乾癬を含む他の適応症への拡大には、疾患固有の証拠が必要です。 OX40/OX40L、IL-31、TSLP、STAT6 は、対象となる対象の範囲の広さを示しています。 IL-31経路はすでに臨床探索を超えて進歩しており、IL-31受容体αを標的とするネモリズマブは2024年12月に米国でADの承認を取得した。[3]ギリアドとLEOファーマの2025年1月の契約は、経口STAT6阻害剤および分解剤への関心をさらに示している。 [4]

OX40L/TNF-α および TSLP/IL-33 の組み合わせを含むマルチターゲットの概念は、相補的経路に取り組むための理論的根拠を提供します。 HKeyBio のアップグレードされた HKEY-AIDMD3.0 モデル データベースは、潜在的な組み合わせ効果の調査と、差別化された開発を導くための関連モデルの選択をサポートします。

2. 患者数が多く、継続的なケアの需要がある。 アルツハイマー病は世界中で推定 2 億人から 3 億人が罹患しており、中等度から重度の疾患が症例の約 10 ～ 15% を占めると推定されています。これらの患者の一部は利用可能な治療法では依然として不十分にコントロールされており、追加の選択肢が必要です。アルツハイマー病の認識と診断の高まりと、効果的なケアに対する需要の高まりが、さらなる市場の拡大を支えています。

3. 多様なモダリティにより、イノベーションへの複数のルートが生まれます。 治療の展望は、局所薬剤、生物学的製剤、経口低分子に及びます。二重特異性抗体と RNA ベースのアプローチにより、さらなる探索の方向性が追加されます。したがって、開発者は、新しいターゲットの検証、改善された治療プロファイル、または新しいモダリティを通じて機会を追求できます。

4 白斑

JAK阻害の臨床的成功を受けて、白斑は新たな注目を集めています。局所用ルキソリチニブは標的治療の選択肢を拡大し、大手製薬会社やバイオテクノロジー開発者の関心を高めています。局所コルチコステロイドや光線療法などの初期のアプローチは依然として有効ですが、不完全な反応と再発によりイノベーションの必要性が維持されています。

なぜ白斑は特別な注目に値するのでしょうか?

1. 患者数が多く、治療ギャップが継続している。 世界中で推定 3,000 ～ 4,000 万人が影響を受けています。既存のアプローチには利点がありますが、多くの患者は依然として、より効果的で持続性のある色素再沈着を求めており、相当なニーズが満たされていません。

2. 定義された臨床エンドポイントは効率的な評価をサポートします。 顔面および全身の評価と色素再形成の測定を含む白斑領域スコアリングインデックス (VASI) は、治療効果を評価するための定義された方法を提供します。これらの対策は、焦点を絞った研究デザインと解釈可能な開発決定をサポートします。色素再形成、反応の耐久性、安全性の評価に必要な時間は、依然として試験期間と開発要件を形成します。

3. 発展途上分野における差別化された治療の余地。 JAK 阻害は、さらなるイノベーションへの重要な出発点です。全身プログラムは、ポボルシチニブの第 3 相試験を含む、2026 年 3 月以前にすでに高度な臨床開発が行われていました。 [5] 長時間作用型治療、差別化された全身免疫調節、および再色素沈着の程度と持続性を改善する新しい標的または治療法の機会が残されています。

5 円形脱毛症

円形脱毛症 (AA) は、外見、精神的健康、生活の質に大きな影響を与える可能性がある自己免疫性脱毛症です。長年にわたり、重篤な疾患に対する効果的な選択肢は限られていました。 JAK経路療法は治療の可能性を広げ、さらなる開発を刺激しました。

Lilly と Incyte が開発した JAK1/2 阻害剤であるバリシチニブの成功により、AA の治療アプローチとして JAK 経路阻害が有効であることが実証されました。 JAK3 および TEC ファミリーキナーゼを標的とするリトレシチニブは、承認された別の選択肢を提供します。 AA が魅力的な開発優先事項となる理由は何ですか?

1. 患者の強い需要と大きな市場の可能性。 世界の推定患者数は 5,000 ～ 8,000 万人であり、これは相当な疾病負担を反映しています。脱毛は日常生活や心理社会的幸福に影響を与えるため、多くの患者は効果的な治療を最優先に考えています。重篤な疾患に対する効果的な選択肢が歴史的に不足しているため、残りのニーズに対処する治療法に意味のある余地が生まれています。

2. 新しいメカニズムが継続的なイノベーションをサポートします。 JAK 阻害を超えて、IL-15 シグナル伝達、常駐メモリー T 細胞、免疫寛容に関する研究は、差別化されたアプローチと潜在的により持続的な疾患制御への道を提供します。これらのメカニズムは、開発者が現在の治療法では完全には解決できない可能性のある疾患生物学の側面に取り組む機会を生み出します。

3. 皮膚科の機能は、さまざまな適応症の開発をサポートできます。 皮膚免疫学、臨床評価、モデル開発における専門知識を共有することで、AA および AD プログラム全体での効率的な作業をサポートできます。これらの疾患には独特の生物学もあります。IL-4Rα または TSLP を対象とする候補には、AA に特有のメカニズムの理論的根拠と臨床的検証が必要です。プラットフォームと研究機能を再利用する機会を適切に選択することで、適応症特有のエビデンス基準を維持しながら開発効率を向上させることができます。

03 新しいメカニズムと適切な適応症の組み合わせ

HKeyBio の見解では、関節リウマチと乾癬における競争が激化する中、自己免疫イノベーションの第 2 波は新たな機会をもたらします。 IBD、SLE、AD、白斑、およびAAは、かなりの治療ニーズ、意味のある市場の可能性、新しいメカニズムと治療法の余地を兼ね備えているため、2026年の5つの優先分野となります。

自己免疫疾患モデルの専門家として、HKeyBio は前臨床自己免疫研究に重点を置いています。その中核となる技術チームは、自己免疫薬開発において 20 年以上の経験を持っています。約 300 の自己免疫疾患およびアレルギー疾患モデル、500 を超える IND 申請のサポート経験、およびアップグレードされた HKEY-AIDMD3.0 モデル データベースを備えた HKeyBio は、ターゲットの検証、有効性評価、治験新薬 (IND) 申請サポートに及ぶサービスを提供し、パートナーのプログラムの推進を支援します。

著者: 丁英 | 科学的レビュー：Chen Yu | 編集者：ジン・ヤン

HKeyBio について

HKeyBio は、自己免疫疾患の in vivo 有効性サービスに特化した前臨床受託研究組織です。その中核となる技術チームは、自己免疫薬開発において 20 年以上の経験があります。同社は ISO 9001 認証を取得しており、蘇州工業団地に分子、細胞、病理学、小動物、分析の試験施設を備え、広西チワン族自治区と蘇州に非ヒト霊長類の研究施設を備えています。

HKeyBio には約 60 名の従業員がおり、プロジェクト リーダーは修士号または博士号を取得しています。このチームは 300 を超える新薬 IND 申請の経験があり、自己免疫薬の開発と規制当局への申請を通じて、パートナーが複雑な問題に対処できるようサポートします。

·  50 を超える自己免疫疾患の非ヒト霊長類モデル。

·  300 を超える自己免疫疾患の動物モデル。

·  500 を超える自己免疫疾患 IND 申請の経験。

参考文献

[1] リリー。リリーは、炎症性腸疾患患者の転帰を改善し、選択肢を拡大するために、Morphic の買収を完了しました。 2024 年 8 月 16 日。 ソース

[2] ロシュ。全身性エリテマトーデスにおけるGA43191モスネツズマブ研究。患者向けの研究ページと最終結果の概要、2025 年 8 月。 ソース

[3] ガルデルマ。中等度から重度のアトピー性皮膚炎に対するネムルビオ（ネモリズマブ）の米国食品医薬品局の承認。 2024 年 12 月。 ソース

[4] ギリアドとLEOファーマ。オーラル STAT6 プログラムを加速するための戦略的パートナーシップ。 2025 年 1 月 11 日。 ソース

[5] インサイト。 2025 年第 2 四半期の財務結果とパイプラインの最新情報。 2025 年 7 月 29 日。 ソース

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