Top 5 chorób autoimmunologicznych | Priorytety chorobowe na rok 2026

Pierwotnie opublikowano w języku chińskim 10 marca 2026 r. Ten komentarz odzwierciedla informacje dostępne na dzień 10 marca 2026 r.

01 Które pięć chorób zasługuje na priorytet w 2026 r

W ciągu ostatniej dekady immunologia była jednym z najbardziej odpornych obszarów innowacji farmaceutycznych. Kolejne fale inhibitorów TNF-α, terapii IL-17 i IL-23 oraz inhibitorów JAK zmieniły sposób leczenia chorób autoimmunologicznych i chorób o podłożu immunologicznym, tworząc produkty będące hitami kinowymi i znaczący rynek światowy.

Krajobraz się zmienia. Od 2025 r. do początku 2026 r. działalność badawczo-rozwojowa prowadzona wśród międzynarodowych firm farmaceutycznych uwidoczniła trzy zmiany:

·  Priorytety badawcze wykraczają poza ustalone wskazania, takie jak reumatoidalne zapalenie stawów (RZS) i łuszczyca, w stronę chorób opornych na leczenie i obszarów o wysokim stopniu niezaspokojonych potrzeb.

·  Nowe mechanizmy i cele różnicują strategie rozwoju poza ustalonymi ścieżkami.

·  Metody obejmujące chimeryczne komórki T receptora antygenu (CAR-T), przeciwciała bispecyficzne i terapie oparte na RNA obejmują choroby autoimmunologiczne, czerpiąc z postępów w onkologii i innych obszarach terapeutycznych.

W którą stronę zmierzają rurociągi i transakcje dużych firm? Przejęcie Morphic Therapeutic przez firmę Lilly w 2024 r. wzmocniło jej ofertę doustnych integryn stosowanych w leczeniu nieswoistych zapaleń jelit. Późniejsze nabycie DR0201 przez firmę Sanofi rozszerzyło jej ofertę produktów immunologicznych o dwuswoisty czynnik angażujący komórki szpikowe. Współpraca firm Gilead i LEO Pharma doprowadziła do udoskonalenia doustnych inhibitorów i degradatorów STAT6 jako nowego podejścia do chorób zapalnych.

Ujęcie HKeyBio. W ocenie HKeyBio rozwój ten oznacza drugą falę innowacji w badaniach i rozwoju chorób autoimmunologicznych. Konkurencja w ugruntowanych obszarach nasila się, a nowe wskazania i technologie otwierają dalsze możliwości. Poniższe pięć chorób wyróżnia się połączeniem potencjału rynkowego, niezaspokojonych potrzeb i możliwości innowacji. Atopowe zapalenie skóry zalicza się do szerszego spektrum chorób o podłożu immunologicznym.

Tabela 1. Pięć priorytetowych obszarów rozwoju w roku 2026

*Indykatywne szacunki; populacje pacjentów i wielkość rynku zależą od definicji, położenia geograficznego i okresu pomiaru.

02 Pięć chorób priorytetowych

1 Choroba zapalna jelit

Choroba zapalna jelit (IBD), obejmująca wrzodziejące zapalenie jelita grubego (UC) i chorobę Leśniowskiego-Crohna, pozostaje głównym priorytetem dla twórców poszukujących trwałych możliwości naukowych i komercyjnych. Nawet jako uznany obszar terapeutyczny, nadal przyciąga znaczną działalność inwestycyjną i badawczą.

Dlaczego IBD pozostanie głównym priorytetem w 2026 r.?

1. Duży rynek z dalszym potencjałem wzrostu. Szacunkowa globalna populacja pacjentów wynosząca 7–10 milionów oznacza znaczne zapotrzebowanie na leczenie. Szersze przyjęcie leków biologicznych i małych cząsteczek doustnych zwiększa dostęp do zaawansowanych terapii, wspierając ciągły rozwój na jednym z największych rynków leczenia chorób o podłożu immunologicznym.

2. Ewoluujący krajobraz konkurencyjny z miejscem na nowe mechanizmy. Zatwierdzone terapie są już ukierunkowane na IL-23, integrynę α4β7, receptory sfingozyno-1-fosforanu (S1P) i sygnalizację JAK; TYK2 jest również przedmiotem badań. Wedolizumab, risankizumab i upadacytynib ilustrują zakres ustalonych mechanizmów. Pozostają ważne potrzeby:

·  Wielu pacjentów nie osiąga odpowiedniego gojenia błon śluzowych lub trwałej remisji.

·  Długoterminowe leczenie przeciwciałami może wiązać się ze znacznymi kosztami i obciążeniem administracyjnym, dlatego też przestrzeganie zaleceń i wygoda są ważnymi kwestiami.

·  Niektórzy pacjenci wykazują niewystarczającą początkową odpowiedź lub z czasem tracą ją, co stwarza potrzebę dodatkowych mechanizmów i strategii leczenia.

Potrzeby te stwarzają możliwości dla zróżnicowanych terapii, które zyskują popularność kliniczną i komercyjną. Portfolio czterowymiarowych modeli IBD firmy HKeyBio zaprojektowano tak, aby reprezentowało wiele aspektów heterogeniczności choroby i wspierało ocenę skuteczności środków ukierunkowanych na szlaki komplementarne, w tym strategie skojarzone, w celu uzyskania informacji o przełożeniu klinicznym.

3. Inwestycje dużej firmy zwiększają zainteresowanie małymi cząsteczkami doustnymi. Przejęcie Morphic Therapeutic przez Lilly, zakończone w sierpniu 2024 r., podkreśla ciągłe zainteresowanie doustnie podawanymi małymi cząsteczkami ukierunkowanymi na integrynę w leczeniu IBD. [1] Terapie doustne poszerzają dostępne podejścia wraz z przeciwciałami, a wygoda i potencjalne korzyści ekonomiczne kształtują priorytety rozwoju. W przypadku mniejszych firm biotechnologicznych priorytety te oferują praktyczne sposoby na wyróżnienie się.

2 Toczeń rumieniowaty układowy

Jeśli IBD stanowi trwałą szansę w ustalonej dziedzinie, toczeń rumieniowaty układowy (SLE) oznacza odnowiony impet w szczególnie złożonym obszarze innowacji. Komórki B, komórki T, kompleksy immunologiczne i sygnalizacja interferonu przyczyniają się do jego heterogenicznej biologii. Istniejące terapie zapewniają lepszą opiekę, jednak wielu pacjentów – zwłaszcza tych z chorobą oporną na leczenie – w dalszym ciągu doświadcza niewystarczającej kontroli i znacznego obciążenia leczeniem.

Postępy w leczeniu ukierunkowanym na komórki B i terapii komórkowej zwracają uwagę na nowe podejścia. Jakie są trzy główne czynniki napędzające?

1. Terapie ukierunkowane na komórki B stanowią podstawę innowacji. Belimumab, którego celem jest czynnik aktywujący komórki B (BAFF), stworzył ważne podstawy kliniczne do modyfikowania biologii komórek B w SLE. Bispecyficzne przeciwciała angażujące komórki T opierają się na tym fundamencie jako gotowe podejścia do głębszego ubytku limfocytów B. Mosunetuzumab, przeciwciało CD20 × CD3 firmy Roche, oceniano we wczesnym badaniu SLE, a zgłoszone sygnały dotyczące utraty limfocytów B i aktywności choroby stanowią uzasadnienie dla dalszych badań. [2] Wielkość i trwałość korzyści klinicznych wymagają interpretacji w ramach projektu badania i obserwacji. Programy CD19 × CD3 i CD20 × CD3 rozszerzają pole od modulacji komórek B w kierunku wyczerpania za pośrednictwem komórek T.

2. Terapia komórkowa umożliwia osiągnięcie trwałej remisji. Wczesne doniesienia kliniczne dotyczące terapii CAR-T kierowanej przez CD19 opisują głębokie zmniejszenie liczby limfocytów B i utrzymującą się remisję u wybranych pacjentów z ciężką chorobą autoimmunologiczną, w tym SLE. Odkrycia te potwierdzają możliwość przedłużonej kontroli choroby i pozycjonują SLE jako ważne potencjalne wskazanie rozwoju autoimmunologicznego CAR-T. Do głównych firm zajmujących się tą dziedziną należą Novartis i Bristol Myers Squibb. Większe badania i dłuższa obserwacja pozwolą określić wybór pacjentów, ich bezpieczeństwo i trwałość, co może znacząco zmienić kształt leczenia.

3. Znacząca niezaspokojona potrzeba nadaje innowacjom wyraźną wartość. SLE dotyka dużą populację i może obejmować wiele narządów, co ma znaczące konsekwencje dla jakości życia. Szczególnie trwalsza kontrola jest potrzebna szczególnie pacjentom z chorobą oporną na leczenie lub chorobą zagrażającą narządom. Stwarza to mocne kliniczne i komercyjne uzasadnienie dla zróżnicowanych celów, mechanizmów i metod, które zapewniają znaczącą poprawę wyników.

3 Atopowe zapalenie skóry

Atopowe zapalenie skóry (AZS) to w ciągu ostatniej dekady jeden z obszarów rozwoju chorób o podłożu immunologicznym, który odniósł największy sukces. Dupilumab, przeciwciało skierowane przeciwko IL-4Rα opracowane przez firmy Sanofi i Regeneron, pomogło w transformacji leczenia i pobudziło szerokie zainteresowanie nowymi mechanizmami. Choroba Alzheimera pozostaje głównym priorytetem w dermatologii zapalnej, a możliwości jej leczenia mogą obejmować choroby pokrewne.

Dlaczego nadal priorytetowo traktować reklamę AD?

1. Platforma dla nowych celów i rozwoju krzyżowych wskazań. AD zapewnia ważne warunki kliniczne do oceny mechanizmów, które mogą mieć również znaczenie w przypadku astmy i wybranych chorób alergicznych, w tym alergii pokarmowej. Rozszerzenie badań na inne wskazania – w tym łuszczycę, jeśli wspiera ją specyficzny mechanizm – wymaga dowodów specyficznych dla choroby. OX40/OX40L, IL-31, TSLP i STAT6 ilustrują szeroki zakres docelowych zainteresowań. Szlak IL-31 wyszedł już poza badania kliniczne: nemolizumab, którego celem jest receptor IL-31 α, otrzymał w USA zgodę na leczenie AZS w grudniu 2024 r. [3] Umowa firmy Gilead ze stycznia 2025 r. z LEO Pharma dodatkowo ilustruje zainteresowanie doustnymi inhibitorami i substancjami degradującymi STAT6. [4]

Koncepcje wielocelowe, w tym kombinacje OX40L/TNF-α i TSLP/IL-33, stanowią uzasadnienie dla zajęcia się szlakami komplementarnymi. Ulepszona baza danych modeli HKEY-AIDMD3.0 firmy HKeyBio umożliwia badanie potencjalnych efektów kombinacji i wybór odpowiednich modeli w celu ukierunkowania zróżnicowanego rozwoju.

2. Duża populacja pacjentów i ciągłe zapotrzebowanie na opiekę. Szacuje się, że AD dotyka około 200–300 milionów ludzi na całym świecie, przy czym szacuje się, że choroby o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego stanowią około 10–15% przypadków. Podgrupa tych pacjentów nie jest dostatecznie kontrolowana za pomocą dostępnych terapii i wymaga dodatkowych opcji. Rosnąca rozpoznawalność i diagnostyka AD, wraz z rosnącym zapotrzebowaniem na skuteczną opiekę, sprzyjają dalszej ekspansji rynku.

3. Różnorodne modalności tworzą wiele dróg do innowacji. Krajobraz leczenia obejmuje środki miejscowe, leki biologiczne i doustne małe cząsteczki. Bispecyficzne przeciwciała i podejścia oparte na RNA wyznaczają dalsze kierunki badań. Twórcy mogą zatem wykorzystywać możliwości poprzez walidację nowych celów, ulepszone profile leczenia lub nowe metody.

4 Bielactwo nabyte

Bielactwo nabyte przyciągnęło ponownie uwagę po klinicznym sukcesie hamowania JAK. Miejscowo stosowany ruksolitynib rozszerzył możliwości leczenia celowanego i zwiększył zainteresowanie wśród największych firm farmaceutycznych i twórców biotechnologii. Wcześniejsze podejścia, w tym miejscowe kortykosteroidy i fototerapia, są nadal istotne, natomiast niekompletne odpowiedzi i nawroty podtrzymują potrzebę innowacji.

Dlaczego bielactwo nabyte zasługuje na szczególną uwagę?

1. Duża populacja pacjentów z utrzymującymi się lukami w leczeniu. Szacuje się, że dotkniętych nią jest 30–40 milionów ludzi na całym świecie. Istniejące podejścia oferują korzyści, ale wielu pacjentów nadal poszukuje bardziej skutecznej i trwałej repigmentacji, pozostawiając znaczną niezaspokojoną potrzebę.

2. Zdefiniowane kliniczne punkty końcowe wspierają skuteczną ocenę. Wskaźnik punktacji obszaru bielactwa nabytego (VASI), obejmujący ocenę twarzy i całego ciała oraz pomiary repigmentacji, zapewnia zdefiniowane sposoby oceny efektów leczenia. Środki te wspierają ukierunkowany projekt badania i możliwe do zinterpretowania decyzje dotyczące rozwoju. Czas potrzebny na repigmentację, trwałość odpowiedzi i ocenę bezpieczeństwa w dalszym ciągu wpływa na czas trwania badania i wymagania rozwojowe.

3. Miejsce dla zróżnicowanych terapii w rozwijającej się dziedzinie. Hamowanie JAK jest ważnym punktem wyjścia do dalszych innowacji. Programy ogólnoustrojowe znajdowały się już w zaawansowanym stadium rozwoju klinicznego przed marcem 2026 r. i obejmowały badania III fazy dotyczące poworcytynibu. [5] Pozostają możliwości w zakresie długo działających terapii, zróżnicowanej ogólnoustrojowej modulacji odporności oraz nowych celów lub metod, które poprawiają zakres i trwałość repigmentacji.

5 Łysienie plackowate

Łysienie plackowate (AA) to autoimmunologiczne zaburzenie polegające na wypadaniu włosów, które może mieć znaczący wpływ na wygląd, samopoczucie emocjonalne i jakość życia. Przez wiele lat skuteczne możliwości leczenia ciężkiej choroby były ograniczone. Terapie szlakiem JAK rozszerzyły możliwości leczenia i pobudziły dalszy rozwój.

Sukces baricytynibu, inhibitora JAK1/2 opracowanego przez Lilly i Incyte, potwierdził, że hamowanie szlaku JAK jest metodą leczenia AA. Inną zatwierdzoną opcją jest rytlecitynib, którego celem jest kinazy z rodziny JAK3 i TEC. Co sprawia, że ​​AA jest atrakcyjnym priorytetem rozwojowym?

1. Duże zapotrzebowanie pacjentów i znaczny potencjał rynkowy. Szacunkowa globalna populacja pacjentów wynosząca 50–80 milionów odzwierciedla znaczne obciążenie chorobami. Wielu pacjentów przywiązuje dużą wagę do skutecznego leczenia, ponieważ wypadanie włosów wpływa na codzienne życie i samopoczucie psychospołeczne. Historyczny brak skutecznych opcji w przypadku ciężkich chorób stwarza znaczące możliwości dla terapii odpowiadających na pozostałe potrzeby.

2. Pojawiające się mechanizmy wspierają ciągłe innowacje. Oprócz hamowania JAK, badania nad sygnalizacją IL-15, komórkami T pamięci rezydentnej i tolerancją immunologiczną oferują sposoby na zróżnicowane podejścia i potencjalnie trwalszą kontrolę choroby. Mechanizmy te stwarzają dla twórców możliwości zajęcia się aspektami biologii chorób, których obecne terapie mogą nie w pełni rozwiązać.

3. Możliwości dermatologiczne mogą wspierać rozwój we wszystkich wskazaniach. Wspólna wiedza specjalistyczna w zakresie immunologii skóry, oceny klinicznej i opracowywania modeli może wspierać efektywną pracę w ramach programów AA i AD. Choroby mają również odrębną biologię: kandydaci ukierunkowani na IL-4Rα lub TSLP wymagają specyficznego dla AA uzasadnienia mechanistycznego i walidacji klinicznej. Dobrze wybrane możliwości ponownego wykorzystania platform i możliwości badawczych mogą poprawić efektywność rozwoju przy jednoczesnym zachowaniu standardów dowodowych specyficznych dla wskazań.

03 Połącz nowe mechanizmy z właściwymi wskazaniami

Zdaniem HKeyBio druga fala innowacji autoimmunologicznych stwarza nowe możliwości w miarę nasilenia się konkurencji w leczeniu RZS i łuszczycy. IBD, SLE, AD, bielactwo nabyte i AA to pięć obszarów priorytetowych na rok 2026, ponieważ łączą w sobie znaczne potrzeby w zakresie leczenia, znaczący potencjał rynkowy oraz miejsce na nowe mechanizmy i modalności.

Jako specjalista w modelach chorób autoimmunologicznych, HKeyBio koncentruje się na przedklinicznych badaniach autoimmunologicznych. Główny zespół techniczny firmy posiada ponad 20-letnie doświadczenie w opracowywaniu leków autoimmunologicznych. Dzięki około 300 modelom chorób autoimmunologicznych i alergicznych, doświadczeniu w obsłudze ponad 500 aplikacji IND oraz ulepszonej bazie danych modeli HKEY-AIDMD3.0, HKeyBio świadczy usługi obejmujące weryfikację celów, ocenę skuteczności i wsparcie w zakresie stosowania nowych leków (IND), aby pomóc partnerom w rozwijaniu ich programów.

Autor: Ding Ying | Recenzja naukowa: Chen Yu | Redaktor: Jing Yan

O HKeyBio

HKeyBio to organizacja zajmująca się przedklinicznymi badaniami kontraktowymi, specjalizująca się w usługach dotyczących skuteczności in vivo w leczeniu chorób autoimmunologicznych. Jej główny zespół techniczny ma ponad 20-letnie doświadczenie w opracowywaniu leków autoimmunologicznych. Firma posiada certyfikat ISO 9001 i posiada obiekty do badań molekularnych, komórkowych, patologicznych, małych zwierząt i analitycznych w Suzhou Industrial Park oraz ośrodki badawcze na naczelnych innych niż ludzie w Guangxi i Suzhou.

HKeyBio zatrudnia około 60 pracowników, a kierownicy projektów posiadają tytuły magisterskie lub doktoranckie. Zespół ma doświadczenie w zakresie ponad 300 wniosków dotyczących IND nowych leków i wspiera partnerów w rozwiązywaniu złożonych problemów na wszystkich etapach opracowywania leków autoimmunologicznych i składania wniosków regulacyjnych.

·  Ponad 50 modeli chorób autoimmunologicznych naczelnych innych niż ludzie.

·  Ponad 300 zwierzęcych modeli chorób autoimmunologicznych.

·  Doświadczenie z ponad 500 aplikacjami IND w zakresie chorób autoimmunologicznych.

Referencje

[1] Lilly. Lilly finalizuje przejęcie Morphic, aby poprawić wyniki i poszerzyć możliwości leczenia pacjentów z nieswoistymi zapaleniami jelit. 16 sierpnia 2024 r. Źródło

[2] Roche’a. Badanie mosunetuzumabu GA43191 w toczniu rumieniowatym układowym. Strona badania skierowana do pacjenta i podsumowanie wyników końcowych, sierpień 2025 r. Źródło

[3] Galderma. Zatwierdzenie przez amerykańską FDA leku Nemluvio (nemolizumab) w leczeniu atopowego zapalenia skóry o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego. Grudzień 2024. Źródło

[4] Gilead i LEO Pharma. Strategiczne partnerstwo w celu przyspieszenia ustnego programu STAT6. 11 stycznia 2025 r. Źródło

[5] Podburz. Wyniki finansowe za drugi kwartał 2025 r. i aktualizacja planów. 29 lipca 2025 r. Źródło

Zastrzeżenie

Artykuł ten ma charakter wyłącznie informacyjny i nie stanowi porady inwestycyjnej. Czytelnicy są odpowiedzialni za własne decyzje i związane z nimi ryzyko. Odniesienia do firm i programów przeznaczone są do neutralnej dyskusji branżowej. Nie udziela się żadnych wyraźnych ani dorozumianych gwarancji co do dokładności, wiarygodności i kompletności informacji. Jeśli uważasz, że jakakolwiek treść narusza Twoje prawa, skontaktuj się z HKeyBio, aby można było ją sprawdzić i w razie potrzeby usunąć.