Auto-immuun Top 5 | Ziekteprioriteiten voor 2026

Oorspronkelijk gepubliceerd in het Chinees op 10 maart 2026. Dit commentaar weerspiegelt informatie die beschikbaar was vanaf 10 maart 2026.

01 Welke vijf ziekten verdienen prioriteit in 2026

De afgelopen tien jaar is immunologie een van de meest veerkrachtige gebieden van farmaceutische innovatie geweest. Opeenvolgende golven van TNF-α-remmers, IL-17- en IL-23-therapieën en JAK-remmers hebben de behandeling van auto-immuunziekten en immuungemedieerde ziekten getransformeerd, waardoor blockbuster-producten en een substantiële mondiale markt zijn ontstaan.

Het landschap verandert. Van 2025 tot begin 2026 lieten de onderzoeks- en bedrijfsontwikkelingsactiviteiten van multinationale farmaceutische bedrijven drie verschuivingen zien:

·  De onderzoeksprioriteiten breiden zich uit voorbij de gevestigde indicaties zoals reumatoïde artritis (RA) en psoriasis, naar hardnekkige ziekten en gebieden met een grote onvervulde behoefte.

·  Nieuwe mechanismen en doelstellingen diversifiëren ontwikkelingsstrategieën die verder gaan dan de gevestigde trajecten.

·  Modaliteiten waaronder chimere antigeenreceptor-T-cellen (CAR-T), bispecifieke antilichamen en op RNA gebaseerde therapieën breiden zich uit naar auto-immuunziekten, voortbouwend op de vooruitgang in de oncologie en andere therapeutische gebieden.

Waar wijzen de pijplijnen en transacties van grote bedrijven vervolgens naar? Lilly's overname van Morphic Therapeutic in 2024 versterkte haar orale integrineportfolio voor inflammatoire darmziekten. Sanofi's daaropvolgende overname van DR0201 breidde zijn immunologieportfolio uit met een bispecifieke myeloïde cel-engager. De samenwerking van Gilead met LEO Pharma heeft orale STAT6-remmers en -degraders ontwikkeld als een nieuwe benadering van ontstekingsziekten.

De mening van HKeyBio. Volgens HKeyBio markeren deze ontwikkelingen een tweede golf van innovatie op het gebied van onderzoek en ontwikkeling op het gebied van auto-immuunziekten. De concurrentie in gevestigde gebieden wordt steeds heviger, terwijl nieuwe indicaties en technologieën nieuwe mogelijkheden openen. De volgende vijf ziekten vallen op door hun combinatie van marktpotentieel, onvervulde behoeften en ruimte voor innovatie. Atopische dermatitis maakt deel uit van het bredere landschap van immuungemedieerde ziekten.

Tabel 1. Vijf prioriteitsgebieden voor ontwikkeling in 2026

*Indicatieve schattingen; patiëntenpopulaties en marktomvang zijn afhankelijk van definities, geografie en de meetperiode.

02 De vijf prioritaire ziekten

1 Inflammatoire darmziekte

Inflammatoire darmziekten (IBD), waaronder colitis ulcerosa (UC) en de ziekte van Crohn, blijven een leidende prioriteit voor ontwikkelaars die op zoek zijn naar duurzame wetenschappelijke en commerciële kansen. Zelfs als gevestigd therapeutisch gebied blijft het aanzienlijke investeringen en onderzoeksactiviteiten aantrekken.

Waarom blijft IBD een kernprioriteit in 2026?

1. Een grote markt met aanhoudend groeipotentieel. De geschatte mondiale patiëntenpopulatie van 7 à 10 miljoen vertegenwoordigt een substantiële behandelingsbehoefte. De bredere acceptatie van biologische geneesmiddelen en orale kleine moleculen vergroot de toegang tot geavanceerde therapieën, wat de aanhoudende groei ondersteunt in een van de grootste markten voor immuungemedieerde ziektebehandelingen.

2. Een evoluerend concurrentielandschap met ruimte voor nieuwe mechanismen. Goedgekeurde therapieën richten zich al op IL-23-, α4β7-integrine, sfingosine-1-fosfaat (S1P) -receptoren en JAK-signalering; TYK2 wordt ook onderzocht. Vedolizumab, risankizumab en upadacitinib illustreren de reeks gevestigde mechanismen. Er blijven belangrijke behoeften bestaan:

·  Veel patiënten bereiken geen adequate mucosale genezing of duurzame remissie.

·  Langdurige behandeling met antilichamen kan aanzienlijke kosten en administratieve lasten met zich meebrengen, waardoor therapietrouw en gemak belangrijke overwegingen zijn.

·  Sommige patiënten hebben een ontoereikende initiële respons of verliezen deze na verloop van tijd, waardoor er behoefte ontstaat aan aanvullende mechanismen en behandelingsstrategieën.

Deze behoeften creëren mogelijkheden voor gedifferentieerde therapieën om klinische en commerciële grip te krijgen. HKeyBio's vierdimensionale IBD-modelportfolio is ontworpen om meerdere aspecten van ziekteheterogeniteit weer te geven en de werkzaamheidsevaluatie te ondersteunen van middelen die zich richten op complementaire routes, inclusief combinatiestrategieën, om de klinische vertaling te informeren.

3. Investeringen van grote bedrijven versterken de belangstelling voor orale kleine moleculen. Lilly's overname van Morphic Therapeutic, afgerond in augustus 2024, onderstreept de aanhoudende belangstelling voor oraal toegediende, op integrine gerichte kleine moleculen voor IBD. [1] Orale therapieën breiden de beschikbare benaderingen uit naast antilichamen, waarbij gemak en potentiële economische voordelen de ontwikkelingsprioriteiten vormgeven. Voor kleinere biotechnologiebedrijven bieden deze prioriteiten praktische routes naar differentiatie.

2 Systemische Lupus Erythematosus

Terwijl IBD duurzame kansen op een gevestigd terrein vertegenwoordigt, vertegenwoordigt systemische lupus erythematosus (SLE) een hernieuwde impuls op een bijzonder complex gebied van innovatie. B-cellen, T-cellen, immuuncomplexen en interferonsignalering dragen allemaal bij aan de heterogene biologie ervan. Bestaande therapieën hebben de zorg verbeterd, maar toch ervaren veel patiënten – vooral degenen met een refractaire ziekte – nog steeds onvoldoende controle en een aanzienlijke behandellast.

Vooruitgang in B-celgerichte behandeling en celtherapie brengt nieuwe benaderingen onder de aandacht. Wat zijn de drie belangrijkste drijfveren?

1. Op B-cellen gerichte therapieën vormen een basis voor innovatie. Belimumab, dat zich richt op de B-celactiverende factor (BAFF), heeft een belangrijke klinische basis gelegd voor het modificeren van de B-celbiologie bij SLE. T-cel-aangrijpende bispecifieke antilichamen bouwen op die basis voort terwijl kant-en-klare benaderingen van diepere uitputting van B-cellen. Roche's CD20 × CD3-antilichaam mosunetuzumab is geëvalueerd in een vroege SLE-studie, waarbij gerapporteerde B-celuitputting en ziekteactiviteitssignalen een reden vormden voor verder onderzoek. [2] De omvang en duurzaamheid van het klinische voordeel vereisen interpretatie binnen het onderzoeksontwerp en de follow-up. CD19 × CD3- en CD20 × CD3-programma's breiden het veld uit van B-celmodulatie naar door T-cellen gemedieerde uitputting.

2. Celtherapie biedt een route naar duurzame remissie. Vroege klinische rapporten van CD19-gerichte CAR-T-therapie hebben diepe uitputting van B-cellen en aanhoudende remissie beschreven bij geselecteerde patiënten met ernstige auto-immuunziekten, waaronder SLE. Deze bevindingen ondersteunen de mogelijkheid van langdurige ziektecontrole en positioneren SLE als een belangrijke potentiële indicatie voor de ontwikkeling van auto-immuun CAR-T. Novartis en Bristol Myers Squibb behoren tot de grote bedrijven die zich op dit gebied bezighouden. Grotere onderzoeken en een langere follow-up zullen de selectie, veiligheid en duurzaamheid van patiënten bepalen, met het potentieel om de behandeling op betekenisvolle wijze te hervormen.

3. Een substantiële onvervulde behoefte geeft innovatie een duidelijke waarde. SLE treft een grote populatie en kan meerdere organen aantasten, met aanzienlijke gevolgen voor de kwaliteit van leven. Vooral patiënten met een refractaire of orgaanbedreigende ziekte hebben behoefte aan een duurzamere controle. Dit creëert een sterke klinische en commerciële basis voor gedifferentieerde doelen, mechanismen en modaliteiten die betekenisvolle verbeteringen in de resultaten opleveren.

3 Atopische dermatitis

Atopische dermatitis (AD) is de afgelopen tien jaar een van de meest succesvolle gebieden van immuungemedieerde ziekteontwikkeling geweest. Dupilumab, een IL-4Rα-gericht antilichaam ontwikkeld door Sanofi en Regeneron, hielp de behandeling te transformeren en stimuleerde een brede belangstelling voor nieuwe mechanismen. AD blijft een belangrijke prioriteit in de inflammatoire dermatologie, met mogelijkheden die zich kunnen uitstrekken tot aanverwante ziekten.

Waarom prioriteit blijven geven aan AD?

1. Een platform voor nieuwe doelstellingen en de ontwikkeling van kruisindicaties. AD biedt een belangrijke klinische setting voor het evalueren van mechanismen die ook relevant kunnen zijn voor astma en geselecteerde allergische ziekten, waaronder voedselallergie. Uitbreiding naar andere indicaties – waaronder psoriasis, waar een specifiek mechanisme dit ondersteunt – vereist ziektespecifiek bewijs. OX40/OX40L, IL-31, TSLP en STAT6 illustreren de breedte van de doelgroep. De IL-31-route is al verder gegaan dan klinische verkenning: nemolizumab, dat zich richt op de IL-31-receptor α, kreeg in december 2024 Amerikaanse goedkeuring voor AD. [3] De overeenkomst van Gilead uit januari 2025 met LEO Pharma illustreert verder de belangstelling voor orale STAT6-remmers en -degraders. [4]

Multitarget-concepten, waaronder OX40L/TNF-α en TSLP/IL-33-combinaties, bieden een reden voor het aanpakken van complementaire routes. De geüpgradede HKEY-AIDMD3.0-modeldatabase van HKeyBio ondersteunt onderzoek naar mogelijke combinatie-effecten en de selectie van relevante modellen om gedifferentieerde ontwikkeling te begeleiden.

2. Een grote patiëntenpopulatie en een aanhoudende zorgvraag. AD treft wereldwijd naar schatting 200 tot 300 miljoen mensen, waarbij naar schatting 10 tot 15% van de gevallen matige tot ernstige ziekten vertegenwoordigen. Een subgroep van deze patiënten blijft onvoldoende onder controle met de beschikbare therapieën en heeft aanvullende opties nodig. De toenemende erkenning en diagnose van AD, samen met de toenemende vraag naar effectieve zorg, ondersteunen verdere marktuitbreiding.

3. Diverse modaliteiten creëren meerdere routes naar innovatie. Het behandellandschap omvat plaatselijke middelen, biologische geneesmiddelen en orale kleine moleculen. Bispecifieke antilichamen en op RNA gebaseerde benaderingen voegen verdere aanwijzingen voor onderzoek toe. Ontwikkelaars kunnen daarom kansen nastreven door middel van nieuwe doelvalidatie, verbeterde behandelprofielen of nieuwe modaliteiten.

4 Vitiligo

Vitiligo heeft hernieuwde aandacht getrokken na het klinische succes van JAK-remming. Topisch ruxolitinib heeft de gerichte behandelingsopties uitgebreid en de belangstelling bij grote farmaceutische bedrijven en biotechnologieontwikkelaars vergroot. Eerdere benaderingen, waaronder lokale corticosteroïden en fototherapie, blijven relevant, terwijl onvolledige reacties en herhaling de behoefte aan innovatie ondersteunen.

Waarom verdient vitiligo bijzondere aandacht?

1. Een grote patiëntenpopulatie met aanhoudende behandelingslacunes. Naar schatting zijn wereldwijd 30 tot 40 miljoen mensen getroffen. Bestaande benaderingen bieden voordelen, maar veel patiënten streven nog steeds naar effectievere en duurzamere repigmentatie, waardoor er een aanzienlijke onvervulde behoefte overblijft.

2. Gedefinieerde klinische eindpunten ondersteunen een efficiënte evaluatie. De Vitiligo Area Scoring Index (VASI), inclusief beoordelingen van het gezicht en het hele lichaam, en repigmentatiemaatregelen bieden gedefinieerde manieren om de effecten van de behandeling te evalueren. Deze maatregelen ondersteunen een gericht onderzoeksontwerp en interpreteerbare ontwikkelingsbeslissingen. De tijd die nodig is voor repigmentatie, responsduurzaamheid en veiligheidsbeoordeling is nog steeds bepalend voor de duur van de proef en de ontwikkelingsvereisten.

3. Ruimte voor gedifferentieerde therapieën in een zich ontwikkelend veld. JAK-remming is een belangrijk startpunt voor verdere innovatie. Systemische programma’s bevonden zich al vóór maart 2026 in een vergevorderde klinische ontwikkeling, waaronder fase 3-studies met povorcitinib. [5] Er blijven mogelijkheden bestaan ​​voor langwerkende behandelingen, gedifferentieerde systemische immuunmodulatie en nieuwe doelen of modaliteiten die de omvang en duurzaamheid van repigmentatie verbeteren.

5Alopecia Areata

Alopecia areata (AA) is een auto-immuun haarverliesziekte die een substantieel effect kan hebben op het uiterlijk, het emotionele welzijn en de kwaliteit van leven. Jarenlang waren de effectieve opties voor ernstige ziekten beperkt. JAK-trajecttherapieën hebben de behandelingsmogelijkheden uitgebreid en verdere ontwikkeling gestimuleerd.

Het succes van baricitinib, een JAK1/2-remmer ontwikkeld door Lilly en Incyte, valideerde de remming van de JAK-route als behandelmethode bij AA. Ritlecitinib, dat zich richt op kinasen uit de JAK3- en TEC-familie, biedt een andere goedgekeurde optie. Wat maakt AA tot een aantrekkelijke ontwikkelingsprioriteit?

1. Sterke patiëntenvraag en substantieel marktpotentieel. De geschatte mondiale patiëntenpopulatie van 50 à 80 miljoen weerspiegelt een aanzienlijke ziektelast. Veel patiënten hechten hoge prioriteit aan een effectieve behandeling, omdat haarverlies het dagelijks leven en het psychosociale welzijn beïnvloedt. Het historische gebrek aan effectieve opties voor ernstige ziekten schept betekenisvolle ruimte voor therapieën die tegemoetkomen aan de resterende behoeften.

2. Opkomende mechanismen ondersteunen voortdurende innovatie. Naast JAK-remming biedt onderzoek naar IL-15-signalering, lokale geheugen-T-cellen en immuuntolerantie routes naar gedifferentieerde benaderingen en potentieel duurzamere ziektebestrijding. Deze mechanismen creëren kansen voor ontwikkelaars om aspecten van de ziektebiologie aan te pakken die de huidige therapieën mogelijk niet volledig kunnen oplossen.

3. De dermatologische capaciteiten kunnen de ontwikkeling van verschillende indicaties ondersteunen. Gedeelde expertise op het gebied van huidimmunologie, klinische beoordeling en modelontwikkeling kan efficiënt werk binnen AA- en AD-programma's ondersteunen. De ziekten hebben ook een verschillende biologie: IL-4Rα- of TSLP-gerichte kandidaten vereisen een AA-specifieke mechanistische grondgedachte en klinische validatie. Goedgekozen mogelijkheden om platforms en onderzoekscapaciteiten te hergebruiken kunnen de ontwikkelingsefficiëntie verbeteren, terwijl indicatiespecifieke bewijsstandaarden behouden blijven.

03 Combineer nieuwe mechanismen met de juiste indicaties

Volgens HKeyBio brengt de tweede golf van auto-immuuninnovatie nieuwe kansen met zich mee naarmate de concurrentie op het gebied van RA en psoriasis toeneemt. IBD, SLE, AD, vitiligo en AA zijn vijf prioriteitsgebieden voor 2026 omdat ze omvangrijke behandelingsbehoeften, betekenisvol marktpotentieel en ruimte voor nieuwe mechanismen en modaliteiten combineren.

Als specialist in auto-immuunziektemodellen richt HKeyBio zich op preklinisch auto-immuunonderzoek. Het technische kernteam heeft meer dan 20 jaar ervaring in de ontwikkeling van auto-immuungeneesmiddelen. Met ongeveer 300 auto-immuun- en allergische ziektemodellen, ervaring met het ondersteunen van meer dan 500 IND-aanvragen en de geüpgradede HKEY-AIDMD3.0-modeldatabase, biedt HKeyBio diensten die doelvalidatie, werkzaamheidsevaluatie en ondersteuning voor experimentele nieuwe geneesmiddelen (IND) omvatten om partners te helpen hun programma's vooruit te helpen.

Auteur: Ding Ying | Wetenschappelijke beoordeling: Chen Yu | Redacteur: Jing Yan

Over HKeyBio

HKeyBio is een preklinische contractonderzoeksorganisatie die gespecialiseerd is in in vivo werkzaamheidsdiensten voor auto-immuunziekten. Het technische kernteam heeft meer dan 20 jaar ervaring in de ontwikkeling van auto-immuungeneesmiddelen. Het bedrijf is ISO 9001-gecertificeerd en beschikt over moleculaire, cellulaire, pathologische, kleine dieren- en analytische testfaciliteiten in het Suzhou Industrial Park, en onderzoeksfaciliteiten voor niet-menselijke primaten in Guangxi en Suzhou.

HKeyBio heeft ongeveer 60 medewerkers en de projectleiders beschikken over een master- of doctoraatsdiploma. Het team heeft ervaring met meer dan 300 IND-aanvragen voor nieuwe geneesmiddelen en ondersteunt partners bij het beantwoorden van complexe vragen tijdens de ontwikkeling van auto-immuungeneesmiddelen en de indiening ervan bij de regelgeving.

·  Meer dan 50 niet-menselijke primatenmodellen van auto-immuunziekten.

·  Meer dan 300 diermodellen van auto-immuunziekten.

·  Ervaring met ruim 500 IND-aanvragen voor auto-immuunziekten.

Referenties

[1] Lelie. Lilly rondt de overname van Morphic af om de resultaten te verbeteren en de mogelijkheden voor patiënten met inflammatoire darmziekten uit te breiden. 16 augustus 2024. Bron

[2] Roche. GA43191 mosunetuzumab-onderzoek bij systemische lupus erythematosus. Patiëntgerichte onderzoekspagina en samenvatting van de eindresultaten, augustus 2025. Bron

[3] Galderma. Goedkeuring door de Amerikaanse FDA van Nemluvio (nemolizumab) voor matige tot ernstige atopische dermatitis. december 2024. Bron

[4] Gilead en LEO Pharma. Strategisch partnerschap om een ​​mondeling STAT6-programma te versnellen. 11 januari 2025. Bron

[5] Incyte. Financiële resultaten en pijplijnupdate voor het tweede kwartaal van 2025. 29 juli 2025. Bron

Vrijwaring

Dit artikel is uitsluitend bedoeld ter informatie en vormt geen beleggingsadvies. Lezers zijn verantwoordelijk voor hun eigen beslissingen en de daaraan verbonden risico's. Verwijzingen naar bedrijven en programma's zijn bedoeld voor een neutrale discussie binnen de sector. Er wordt geen expliciete of impliciete garantie gegeven met betrekking tot de nauwkeurigheid, betrouwbaarheid of volledigheid van de informatie. Als u van mening bent dat inhoud inbreuk maakt op uw rechten, neem dan contact op met HKeyBio zodat deze kan worden beoordeeld en waar nodig kan worden verwijderd.