Autoimunitné top 5 | Priority chorôb na rok 2026

Pôvodne uverejnené v čínštine 10. marca 2026. Tento komentár odráža informácie dostupné k 10. marcu 2026.

01 Ktorých päť chorôb si zaslúži prioritu v roku 2026

Za posledné desaťročie bola imunológia jednou z najodolnejších oblastí farmaceutických inovácií. Postupné vlny inhibítorov TNF-a, terapií IL-17 a IL-23 a inhibítorov JAK zmenili liečbu autoimunitných a imunitne sprostredkovaných chorôb, čím sa vytvorili trhové produkty a významný globálny trh.

Krajina sa mení. Od roku 2025 do začiatku roku 2026 aktivity výskumu a rozvoja podnikania medzi nadnárodnými farmaceutickými spoločnosťami zvýraznili tri zmeny:

·  Priority výskumu sa rozširujú nad rámec zavedených indikácií, ako je reumatoidná artritída (RA) a psoriáza, smerom k refraktérnym ochoreniam a oblastiam s vysokou neuspokojenou potrebou.

·  Nové mechanizmy a ciele diverzifikujú rozvojové stratégie nad rámec zavedených ciest.

·  Modality zahŕňajúce chimérické antigénne receptorové T bunky (CAR-T), bišpecifické protilátky a terapie založené na RNA sa rozširujú do autoimunitných ochorení, pričom čerpajú z pokroku v onkológii a iných terapeutických oblastiach.

Kam ďalej smerujú potrubia a transakcie veľkých spoločností? Akvizícia spoločnosti Morphic Therapeutic spoločnosťou Lilly v roku 2024 posilnila jej portfólio perorálnych integrínov pre zápalové ochorenie čriev. Následná akvizícia DR0201 zo strany Sanofi rozšírila svoje imunologické portfólio o bišpecifické myeloidné bunky. Spolupráca spoločnosti Gilead s LEO Pharma pokročila perorálnymi inhibítormi a degradátormi STAT6 ako nový prístup k zápalovým ochoreniam.

HKeyBio. Podľa hodnotenia HKeyBio tento vývoj predstavuje druhú vlnu inovácií vo výskume a vývoji autoimunitných chorôb. Konkurencia v etablovaných oblastiach sa zintenzívňuje, pričom nové indikácie a technológie otvárajú ďalšie príležitosti. Nasledujúcich päť chorôb vyniká kombináciou trhového potenciálu, neuspokojených potrieb a priestoru pre inovácie. Atopická dermatitída je zahrnutá v širšom prostredí imunitne sprostredkovaných chorôb.

Tabuľka 1. Päť prioritných oblastí rozvoja v roku 2026

*Indikatívne odhady; populácie pacientov a veľkosti trhu závisia od definícií, geografickej polohy a obdobia merania.

02 Päť prioritných chorôb

1 Zápalové ochorenie čriev

Zápalové ochorenie čriev (IBD), zahŕňajúce ulceróznu kolitídu (UC) a Crohnovu chorobu, zostáva hlavnou prioritou pre vývojárov, ktorí hľadajú trvalé vedecké a komerčné príležitosti. Dokonca aj ako etablovaná terapeutická oblasť naďalej priťahuje značné investície a výskumné aktivity.

Prečo IBD zostáva hlavnou prioritou v roku 2026?

1. Veľký trh s potenciálom neustáleho rastu. Odhadovaná celosvetová populácia pacientov 7–10 miliónov predstavuje značnú potrebu liečby. Širšie prijatie biologických látok a perorálnych malých molekúl rozširuje prístup k pokročilým terapiám a podporuje pokračujúci rast na jednom z najväčších trhov pre liečbu imunitne sprostredkovaných chorôb.

2. Vyvíjajúce sa konkurenčné prostredie s priestorom pre nové mechanizmy. Schválené terapie sa už zameriavajú na IL-23, integrín a4p7, receptory sfingozín-1-fosfátu (S1P) a signalizáciu JAK; TYK2 je tiež predmetom vyšetrovania. Vedolizumab, risankizumab a upadacitinib ilustrujú rozsah zavedených mechanizmov. Dôležité potreby zostávajú:

·  Mnohí pacienti nedosiahnu adekvátne hojenie sliznice alebo trvalú remisiu.

·  Dlhodobá liečba protilátkami môže predstavovať značné náklady a administratívnu záťaž, takže dodržiavanie a pohodlie sú dôležitými faktormi.

·  Niektorí pacienti majú neadekvátnu počiatočnú odpoveď alebo časom strácajú odpoveď, čo vytvára potrebu ďalších mechanizmov a liečebných stratégií.

Tieto potreby vytvárajú príležitosti pre diferencované terapie na získanie klinickej a komerčnej trakcie. Štvorrozmerné portfólio modelov IBD spoločnosti HKeyBio je navrhnuté tak, aby reprezentovalo viacero aspektov heterogenity ochorenia a podporovalo hodnotenie účinnosti látok zacielených na komplementárne dráhy, vrátane kombinačných stratégií, s cieľom informovať o klinickom preklade.

3. Investície veľkých spoločností posilňujú záujem o orálne malé molekuly. Akvizícia spoločnosti Morphic Therapeutic spoločnosťou Lilly, ktorá bola dokončená v auguste 2024, zdôrazňuje trvalý záujem o perorálne podávané malé molekuly zamerané na integrín pre IBD. [1] Perorálne terapie rozširujú dostupné prístupy spolu s protilátkami, pričom priority rozvoja formujú pohodlie a potenciálne ekonomické výhody. Pre menšie biotechnologické spoločnosti ponúkajú tieto priority praktické cesty k diferenciácii.

2 Systémový lupus erythematosus

Ak IBD predstavuje trvalú príležitosť v etablovanej oblasti, systémový lupus erythematosus (SLE) predstavuje obnovenú dynamiku v obzvlášť komplexnej oblasti inovácií. B bunky, T bunky, imunitné komplexy a interferónová signalizácia prispievajú k jej heterogénnej biológii. Existujúce terapie zlepšili starostlivosť, no mnohí pacienti – najmä tí s refraktérnym ochorením – naďalej pociťujú nedostatočnú kontrolu a značnú liečebnú záťaž.

Pokroky v liečbe zameranej na B-bunky a bunkovej terapii prinášajú nové prístupy do centra pozornosti. Aké sú tri hlavné hnacie sily?

1. Terapie zamerané na B-bunky poskytujú základ pre inovácie. Belimumab, ktorý sa zameriava na faktor aktivujúci B-bunky (BAFF), vytvoril dôležitý klinický základ pre modifikáciu biológie B-buniek pri SLE. Bišpecifické protilátky zapájajúce T-bunky stavajú na tomto základe, pretože štandardné prístupy k hlbšej deplécii B-buniek. Rocheova CD20 × CD3 protilátka mosunetuzumab bola hodnotená v skorej štúdii SLE s hlásenou depléciou B-buniek a signálmi aktivity ochorenia, ktoré poskytujú dôvod na ďalšie skúmanie. [2] Veľkosť a trvanlivosť klinického prínosu si vyžaduje interpretáciu v rámci návrhu štúdie a sledovania. Programy CD19 × CD3 a CD20 × CD3 rozširujú pole od modulácie B-buniek smerom k deplécii sprostredkovanej T-bunkami.

2. Bunková terapia ponúka cestu k trvalej remisii. Skoré klinické správy o terapii CAR-T zameranej na CD19 popisovali hlbokú depléciu B-buniek a trvalú remisiu u vybraných pacientov so závažným autoimunitným ochorením vrátane SLE. Tieto zistenia podporujú možnosť predĺženej kontroly ochorenia a stavajú SLE ako dôležitú potenciálnu indikáciu pre rozvoj autoimunitného CAR-T. Novartis a Bristol Myers Squibb patria medzi významné spoločnosti, ktoré sa venujú tejto oblasti. Väčšie štúdie a dlhšie sledovanie definujú výber pacienta, bezpečnosť a trvanlivosť s potenciálom zmysluplne pretvoriť liečbu.

3. Podstatná neuspokojená potreba dáva inováciám jasnú hodnotu. SLE postihuje veľkú populáciu a môže postihovať viacero orgánov, čo má významné dôsledky na kvalitu života. Pacienti s refraktérnym alebo orgán ohrozujúcim ochorením potrebujú najmä trvalejšiu kontrolu. To vytvára silné klinické a komerčné odôvodnenie pre diferencované ciele, mechanizmy a modality, ktoré prinášajú zmysluplné zlepšenia výsledkov.

3 Atopická dermatitída

Atopická dermatitída (AD) bola v poslednom desaťročí jednou z najúspešnejších oblastí vývoja imunitne sprostredkovaných chorôb. Dupilumab, protilátka zameraná na IL-4Rα vyvinutá spoločnosťami Sanofi a Regeneron, pomohla transformovať liečbu a podnietila široký záujem o nové mechanizmy. AD zostáva hlavnou prioritou v zápalovej dermatológii s príležitosťami, ktoré sa môžu rozšíriť do súvisiacich ochorení.

Prečo naďalej uprednostňovať AD?

1. Platforma pre nové ciele a rozvoj krížových indikácií. AD poskytuje dôležité klinické prostredie na hodnotenie mechanizmov, ktoré môžu byť relevantné aj pre astmu a vybrané alergické ochorenia, vrátane potravinovej alergie. Rozšírenie do iných indikácií – vrátane psoriázy, kde to podporuje špecifický mechanizmus – si vyžaduje dôkaz špecifický pre ochorenie. OX40/OX40L, IL-31, TSLP a STAT6 ilustrujú šírku cieľového záujmu. Dráha IL-31 už pokročila za hranice klinického skúmania: nemolizumab, ktorý sa zameriava na IL-31 receptor α, získal americké schválenie pre AD v decembri 2024. [3] Dohoda Gilead z januára 2025 s LEO Pharma ďalej ilustruje záujem o perorálne inhibítory a degradátory STAT6. [4]

Koncepcie viacerých cieľov, vrátane kombinácií OX40L/TNF-α a TSLP/IL-33, ponúkajú zdôvodnenie riešenia komplementárnych dráh. Vylepšená databáza modelov HKEY-AIDMD3.0 od HKeyBio podporuje skúmanie potenciálnych kombinačných efektov a výber relevantných modelov na usmernenie diferencovaného vývoja.

2. Veľká populácia pacientov a pokračujúci dopyt po starostlivosti. AD postihuje odhadom 200 – 300 miliónov ľudí na celom svete, pričom stredne ťažké až ťažké ochorenie predstavuje približne 10 – 15 % prípadov. Podskupina týchto pacientov zostáva nedostatočne kontrolovaná dostupnými terapiami a potrebuje ďalšie možnosti. Rastúce rozpoznávanie a diagnostika AD spolu so zvyšujúcim sa dopytom po účinnej starostlivosti podporujú ďalšiu expanziu trhu.

3. Rôzne spôsoby vytvárajú viacero ciest k inováciám. Liečebná oblasť zahŕňa lokálne látky, biologické látky a orálne malé molekuly. Bišpecifické protilátky a prístupy založené na RNA pridávajú ďalšie smery na skúmanie. Vývojári preto môžu využiť príležitosti prostredníctvom novej cieľovej validácie, vylepšených liečebných profilov alebo nových modalít.

4 Vitiligo

Vitiligo pritiahlo novú pozornosť po klinickom úspechu inhibície JAK. Lokálny ruxolitinib rozšíril možnosti cielenej liečby a zvýšil záujem veľkých farmaceutických spoločností a vývojárov biotechnológií. Skoršie prístupy, vrátane lokálnych kortikosteroidov a fototerapie, zostávajú relevantné, zatiaľ čo neúplné odpovede a recidívy podporujú potrebu inovácie.

Prečo si vitiligo zaslúži osobitnú pozornosť?

1. Veľká populácia pacientov s pretrvávajúcimi medzerami v liečbe. Postihnutých je odhadom 30 – 40 miliónov ľudí na celom svete. Existujúce prístupy ponúkajú výhody, ale mnohí pacienti stále hľadajú efektívnejšiu a trvácnejšiu repigmentáciu, pričom podstatná potreba zostáva neuspokojená.

2. Definované klinické koncové body podporujú efektívne hodnotenie. Vitiligo Area Scoring Index (VASI) vrátane hodnotenia tváre a celého tela a repigmentačných opatrení poskytuje definované spôsoby hodnotenia účinkov liečby. Tieto opatrenia podporujú cielený dizajn štúdie a interpretovateľné rozhodnutia o vývoji. Čas potrebný na repigmentáciu, trvanlivosť odozvy a posúdenie bezpečnosti stále ovplyvňuje trvanie skúšky a požiadavky na vývoj.

3. Priestor pre diferencované terapie v rozvíjajúcej sa oblasti. Inhibícia JAK je dôležitým východiskom pre ďalšie inovácie. Systémové programy boli v pokročilom klinickom vývoji už pred marcom 2026, vrátane štúdií fázy 3 povorcitinibu. [5] Ostávajú príležitosti pre dlhodobo pôsobiace liečby, diferencovanú systémovú imunitnú moduláciu a nové ciele alebo spôsoby, ktoré zlepšujú rozsah a trvanlivosť repigmentácie.

5 Alopecia areata

Alopecia areata (AA) je autoimunitná porucha vypadávania vlasov, ktorá môže mať podstatný vplyv na vzhľad, emocionálnu pohodu a kvalitu života. Po mnoho rokov boli účinné možnosti pre ťažké ochorenia obmedzené. Terapie JAK-cestou rozšírili možnosti liečby a podnietili ďalší rozvoj.

Úspech baricitinibu, inhibítora JAK1/2 vyvinutého spoločnosťami Lilly and Incyte, potvrdil inhibíciu dráhy JAK ako liečebný prístup pri AA. Ritlecitinib, ktorý sa zameriava na kinázy rodiny JAK3 a TEC, poskytuje ďalšiu schválenú možnosť. Čo robí AA atraktívnou prioritou rozvoja?

1. Silný dopyt pacientov a značný trhový potenciál. Odhadovaná celosvetová populácia pacientov 50 – 80 miliónov odráža značné zaťaženie chorobami. Mnoho pacientov kladie vysokú prioritu na účinnú liečbu, pretože vypadávanie vlasov ovplyvňuje každodenný život a psychosociálnu pohodu. Historický nedostatok účinných možností pre závažné ochorenia vytvára zmysluplný priestor pre terapie, ktoré riešia zostávajúce potreby.

2. Vznikajúce mechanizmy podporujú pokračujúcu inováciu. Okrem inhibície JAK ponúka výskum signalizácie IL-15, rezidentných pamäťových T buniek a imunitnej tolerancie cesty k diferencovaným prístupom a potenciálne trvalejšej kontrole chorôb. Tieto mechanizmy vytvárajú príležitosti pre vývojárov na riešenie aspektov biológie chorôb, ktoré súčasné terapie nemusia úplne vyriešiť.

3. Dermatologické schopnosti môžu podporiť vývoj v rôznych indikáciách. Zdieľané odborné znalosti v oblasti kožnej imunológie, klinického hodnotenia a vývoja modelov môžu podporiť efektívnu prácu v rámci programov AA a AD. Ochorenia majú tiež odlišnú biológiu: kandidáti zameraní na IL-4Ra alebo TSLP vyžadujú AA-špecifické mechanické zdôvodnenie a klinické overenie. Dobre zvolené príležitosti na opätovné použitie platforiem a výskumných kapacít môžu zlepšiť efektivitu vývoja pri zachovaní štandardov dôkazov špecifických pre indikáciu.

03 Spárujte nové mechanizmy so správnymi indikáciami

Podľa názoru HKeyBio druhá vlna autoimunitných inovácií prináša nové príležitosti, pretože konkurencia v RA a psoriáze sa zintenzívňuje. IBD, SLE, AD, vitiligo a AA sú päť prioritných oblastí pre rok 2026, pretože kombinujú značné potreby liečby, zmysluplný trhový potenciál a priestor pre nové mechanizmy a modality.

Ako špecialista na modely autoimunitných chorôb sa HKeyBio zameriava na predklinický autoimunitný výskum. Jej hlavný technický tím prináša viac ako 20-ročné skúsenosti s vývojom autoimunitných liekov. S približne 300 modelmi autoimunitných a alergických ochorení, skúsenosťami s podporou viac ako 500 aplikácií IND a aktualizovanou modelovou databázou HKEY-AIDMD3.0 poskytuje HKeyBio služby zahŕňajúce overovanie cieľov, hodnotenie účinnosti a podporu aplikácií skúmaných nových liekov (IND), aby pomohla partnerom napredovať v ich programoch.

Autor: Ding Ying | Vedecký prehľad: Chen Yu | Strih: Jing Yan

O HKeyBio

HKeyBio je predklinická zmluvná výskumná organizácia, ktorá sa špecializuje na in vivo služby účinnosti pre autoimunitné ochorenia. Jej hlavný technický tím má viac ako 20-ročné skúsenosti s vývojom autoimunitných liekov. Spoločnosť je certifikovaná podľa ISO 9001 s molekulárnymi, bunkovými, patologickými zariadeniami, zariadeniami na testovanie malých zvierat a analytickými zariadeniami v priemyselnom parku Suzhou a zariadeniami na výskum primátov v Guangxi a Suzhou.

HKeyBio má približne 60 zamestnancov a vedúci projektu majú magisterský alebo doktorandský titul. Tím má skúsenosti s viac ako 300 aplikáciami nových liekov IND a podporuje partnerov pri riešení zložitých otázok počas vývoja autoimunitných liekov a ich predloženia do regulačných orgánov.

·  Viac ako 50 modelov autoimunitných ochorení primátov (okrem človeka).

·  Viac ako 300 zvieracích modelov autoimunitných ochorení.

·  Skúsenosti s viac ako 500 aplikáciami IND autoimunitných ochorení.

Referencie

[1] Lilly. Lilly dokončila akvizíciu Morphic, aby zlepšila výsledky a rozšírila možnosti pre pacientov so zápalovým ochorením čriev. 16. augusta 2024. Zdroj

[2] Roche. Štúdia GA43191 mosunetuzumab pri systémovom lupus erythematosus. Stránka štúdie zameraná na pacienta a súhrn konečných výsledkov, august 2025. Zdroj

[3] Galderma. Schválenie lieku Nemluvio (nemolizumab) v USA FDA pre stredne ťažkú ​​až ťažkú ​​atopickú dermatitídu. decembra 2024. Zdroj

[4] Gilead a LEO Pharma. Strategické partnerstvo na urýchlenie ústneho programu STAT6. 11. januára 2025. Zdroj

[5] Incyte. Finančné výsledky za druhý štvrťrok 2025 a aktualizácia. 29. júla 2025. Zdroj

Vylúčenie zodpovednosti

Tento článok slúži len pre informáciu a nepredstavuje investičné poradenstvo. Čitatelia sú zodpovední za svoje vlastné rozhodnutia a akékoľvek súvisiace riziká. Odkazy na spoločnosti a programy sú určené na neutrálnu odbornú diskusiu. Na presnosť, spoľahlivosť alebo úplnosť informácií sa neposkytuje žiadna výslovná ani implicitná záruka. Ak si myslíte, že akýkoľvek obsah porušuje vaše práva, kontaktujte HKeyBio, aby mohol byť skontrolovaný a v prípade potreby odstránený.