Lượt xem: 0 Tác giả: Site Editor Thời gian xuất bản: 2026-11-03 Nguồn gốc: Địa điểm
Tự miễn dịch Top 5 | Ưu tiên về bệnh tật cho năm 2026
Được xuất bản lần đầu bằng tiếng Trung vào ngày 10 tháng 3 năm 2026. Bài bình luận này phản ánh thông tin có sẵn kể từ ngày 10 tháng 3 năm 2026.
Trong thập kỷ qua, miễn dịch học là một trong những lĩnh vực đổi mới dược phẩm có khả năng phục hồi cao nhất. Các làn sóng thành công của thuốc ức chế TNF-α, liệu pháp IL-17 và IL-23 cũng như thuốc ức chế JAK đã làm thay đổi phương pháp điều trị các bệnh tự miễn và qua trung gian miễn dịch, tạo ra các sản phẩm bom tấn và thị trường toàn cầu đáng kể.
Cảnh quan đang thay đổi. Từ năm 2025 đến đầu năm 2026, hoạt động nghiên cứu và phát triển kinh doanh giữa các công ty dược phẩm đa quốc gia nổi bật với ba sự thay đổi:
· Các ưu tiên nghiên cứu đang mở rộng ra ngoài các chỉ định đã được thiết lập như viêm khớp dạng thấp (RA) và bệnh vẩy nến đối với bệnh khó chữa và các lĩnh vực có nhu cầu cao chưa được đáp ứng.
· Các cơ chế và mục tiêu mới đang đa dạng hóa các chiến lược phát triển ngoài lộ trình đã được thiết lập.
· Các phương pháp bao gồm tế bào T thụ thể kháng nguyên khảm (CAR-T), kháng thể đặc hiệu kép và liệu pháp dựa trên RNA đang mở rộng sang bệnh tự miễn, dựa trên những tiến bộ trong ung thư học và các lĩnh vực điều trị khác.
Các đường dẫn và giao dịch của công ty lớn sẽ hướng tới đâu tiếp theo? Việc Lilly mua lại Morphic Therapeutic vào năm 2024 đã củng cố danh mục integrin đường uống cho bệnh viêm ruột. Việc mua lại DR0201 sau đó của Sanofi đã mở rộng danh mục miễn dịch học của mình với công cụ tham gia tế bào tủy đặc hiệu kép. Sự hợp tác của Gilead với LEO Pharma các chất ức chế và phân hủy STAT6 đường uống tiên tiến như một phương pháp tiếp cận mới đối với bệnh viêm nhiễm.
HKeyBio đảm nhận. Theo đánh giá của HKeyBio, những phát triển này đánh dấu làn sóng đổi mới thứ hai trong R&D về bệnh tự miễn. Cạnh tranh trong các lĩnh vực đã có sẵn ngày càng gay gắt, trong khi các chỉ dẫn và công nghệ mới đang mở ra nhiều cơ hội hơn nữa. Năm căn bệnh sau đây nổi bật nhờ sự kết hợp giữa tiềm năng thị trường, nhu cầu chưa được đáp ứng và phạm vi đổi mới. Viêm da dị ứng được bao gồm trong bối cảnh bệnh qua trung gian miễn dịch rộng hơn.
Bảng 1. Năm lĩnh vực ưu tiên phát triển vào năm 2026
Cấp bậc và bệnh tật |
Bệnh nhân toàn cầu* |
Quy mô thị trường* (USD) |
Các liệu pháp tiếp thị đại diện |
Cơ hội phát triển |
1 IBD |
7–10 triệu |
22–25 tỷ USD |
Vedolizumab (integrin α4β7); risankizumab (IL-23); upadacitinib (JAK1) |
Một thị trường rộng lớn, có cơ hội ngày càng tăng cho các phân tử nhỏ qua đường uống cùng với các sản phẩm sinh học |
2 SLE |
4–5 triệu |
2–4 tỷ USD |
Belimumab (BAFF); anifrolumab (IFNAR1) |
Liệu pháp tế bào và phương pháp tiếp cận theo hướng tế bào B |
3 QUẢNG CÁO |
200–300 triệu |
18–22 tỷ USD |
Dupilumab (IL-4Rα); upadacitinib (JAK1); tralokinumab (IL-13) |
Xác nhận các mục tiêu mới và mở rộng theo cơ chế sang các chỉ định khác |
4 bệnh bạch biến |
30–40 triệu |
1–1,5 tỷ USD |
Kem Ruxolitinib (JAK1/2) |
Xác nhận lộ trình JAK và chỗ cho các phương pháp điều trị khác biệt, bền vững |
5 rụng tóc từng vùng |
50–80 triệu |
1,5–2,5 tỷ USD |
Baricitinib (JAK1/2); ritlecitinib (JAK3/TEC) |
Một dấu hiệu mới nổi với nhu cầu chưa được đáp ứng mạnh mẽ và cơ hội phát triển năng lực phát triển da liễu |
*Ước tính mang tính biểu thị; Dân số bệnh nhân và quy mô thị trường phụ thuộc vào định nghĩa, địa lý và thời gian đo lường.
Bệnh viêm ruột (IBD), bao gồm viêm loét đại tràng (UC) và bệnh Crohn, vẫn là ưu tiên hàng đầu đối với các nhà phát triển đang tìm kiếm cơ hội thương mại và khoa học bền vững. Ngay cả khi là một khu vực trị liệu đã được thành lập, nó vẫn tiếp tục thu hút hoạt động nghiên cứu và đầu tư đáng kể.
Tại sao IBD vẫn là ưu tiên cốt lõi vào năm 2026?
1. Một thị trường rộng lớn với tiềm năng tăng trưởng liên tục. Dân số bệnh nhân toàn cầu ước tính khoảng 7–10 triệu người thể hiện nhu cầu điều trị đáng kể. Việc áp dụng rộng rãi hơn các phân tử nhỏ sinh học và đường uống đang mở rộng khả năng tiếp cận các liệu pháp tiên tiến, hỗ trợ sự tăng trưởng liên tục ở một trong những thị trường lớn nhất về điều trị bệnh qua trung gian miễn dịch.
2. Bối cảnh cạnh tranh ngày càng phát triển và có chỗ cho các cơ chế mới. Các liệu pháp đã được phê duyệt đã nhắm mục tiêu vào các thụ thể IL-23, α4β7 integrin, sphingosine-1-phosphate (S1P) và tín hiệu JAK; TYK2 cũng đang được điều tra. Vedolizumab, risankizumab và upadacitinib minh họa một loạt các cơ chế đã được thiết lập. Những nhu cầu quan trọng vẫn còn:
· Nhiều bệnh nhân không đạt được sự lành thương niêm mạc đầy đủ hoặc thuyên giảm kéo dài.
· Điều trị bằng kháng thể lâu dài có thể mang lại gánh nặng chi phí và quản lý đáng kể, khiến việc tuân thủ và thuận tiện trở thành những cân nhắc quan trọng.
· Một số bệnh nhân có đáp ứng ban đầu không đầy đủ hoặc mất đáp ứng theo thời gian, cần có cơ chế và chiến lược điều trị bổ sung.
Những nhu cầu này tạo cơ hội cho các liệu pháp khác biệt đạt được sức hút về mặt lâm sàng và thương mại. Danh mục mô hình IBD bốn chiều của HKeyBio được thiết kế để thể hiện nhiều khía cạnh của tính không đồng nhất của bệnh và hỗ trợ đánh giá hiệu quả của các tác nhân nhắm vào các con đường bổ sung, bao gồm các chiến lược kết hợp, để cung cấp thông tin cho việc chuyển đổi lâm sàng.
3. Đầu tư của công ty lớn củng cố sự quan tâm đến các phân tử nhỏ qua đường uống. Việc Lilly mua lại Morphic Therapeutic, hoàn tất vào tháng 8 năm 2024, làm nổi bật sự quan tâm lâu dài đến các phân tử nhỏ định hướng integrin dùng qua đường uống cho IBD. [1] Các liệu pháp điều trị bằng đường uống đang mở rộng các phương pháp tiếp cận sẵn có cùng với kháng thể, với sự thuận tiện và lợi ích kinh tế tiềm năng đang định hình các ưu tiên phát triển. Đối với các công ty công nghệ sinh học nhỏ hơn, những ưu tiên này đưa ra những lộ trình thực tế để tạo sự khác biệt.
Nếu IBD đại diện cho cơ hội bền vững trong một lĩnh vực đã có từ lâu thì bệnh lupus ban đỏ hệ thống (SLE) đại diện cho động lực đổi mới trong một lĩnh vực đổi mới đặc biệt phức tạp. Tế bào B, tế bào T, phức hợp miễn dịch và tín hiệu interferon đều góp phần tạo nên tính sinh học không đồng nhất của nó. Các liệu pháp điều trị hiện tại đã cải thiện việc chăm sóc, tuy nhiên nhiều bệnh nhân—đặc biệt là những người mắc bệnh khó chữa—tiếp tục gặp phải tình trạng kiểm soát không đầy đủ và gánh nặng điều trị đáng kể.
Những tiến bộ trong điều trị bằng tế bào B và liệu pháp tế bào đang tập trung vào các phương pháp tiếp cận mới. Ba trình điều khiển chính là gì?
1. Các liệu pháp điều trị bằng tế bào B cung cấp nền tảng cho sự đổi mới. Belimumab, nhắm vào yếu tố kích hoạt tế bào B (BAFF), đã thiết lập một nền tảng lâm sàng quan trọng để sửa đổi sinh học tế bào B trong SLE. Các kháng thể đặc hiệu kép tương tác với tế bào T đang được xây dựng trên nền tảng đó khi các phương pháp tiếp cận sẵn có nhằm làm suy giảm tế bào B sâu hơn. Kháng thể mosunetuzumab kháng thể CD20 × CD3 của Roche đã được đánh giá trong một nghiên cứu SLE ban đầu, với sự suy giảm tế bào B và các tín hiệu hoạt động của bệnh được báo cáo cung cấp cơ sở lý luận cho nghiên cứu sâu hơn. [2] Tầm quan trọng và độ bền của lợi ích lâm sàng đòi hỏi phải diễn giải trong quá trình thiết kế và theo dõi nghiên cứu. Các chương trình CD19 × CD3 và CD20 × CD3 đang mở rộng lĩnh vực từ điều chế tế bào B sang suy giảm qua trung gian tế bào T.
2. Liệu pháp tế bào đưa ra con đường hướng tới sự thuyên giảm lâu dài. Các báo cáo lâm sàng ban đầu về liệu pháp CAR-T hướng CD19 đã mô tả sự suy giảm tế bào B sâu và sự thuyên giảm kéo dài ở những bệnh nhân được chọn mắc bệnh tự miễn nặng, bao gồm cả SLE. Những phát hiện này hỗ trợ khả năng kiểm soát bệnh kéo dài và coi SLE là một dấu hiệu tiềm năng quan trọng cho sự phát triển CAR-T tự miễn dịch. Novartis và Bristol Myers Squibb là một trong những công ty lớn theo đuổi lĩnh vực này. Các nghiên cứu lớn hơn và thời gian theo dõi lâu hơn sẽ xác định sự lựa chọn bệnh nhân, độ an toàn và độ bền, có khả năng định hình lại việc điều trị một cách có ý nghĩa.
3. Nhu cầu lớn chưa được đáp ứng mang lại giá trị rõ ràng cho sự đổi mới. SLE ảnh hưởng đến một lượng lớn dân số và có thể liên quan đến nhiều cơ quan, gây ra những hậu quả đáng kể đối với chất lượng cuộc sống. Những bệnh nhân mắc bệnh dai dẳng hoặc đe dọa các cơ quan đặc biệt cần được kiểm soát lâu dài hơn. Điều này tạo ra cơ sở lý luận mạnh mẽ về mặt lâm sàng và thương mại cho các mục tiêu, cơ chế và phương thức khác nhau nhằm mang lại những cải thiện có ý nghĩa về kết quả.
Viêm da dị ứng (AD) là một trong những lĩnh vực phát triển bệnh qua trung gian miễn dịch thành công nhất trong thập kỷ qua. Dupilumab, một kháng thể hướng IL-4Rα do Sanofi và Regeneron phát triển, đã giúp thay đổi phương pháp điều trị và kích thích sự quan tâm rộng rãi đến các cơ chế mới. AD vẫn là ưu tiên hàng đầu trong bệnh da liễu viêm, với các cơ hội có thể mở rộng sang các bệnh liên quan.
Tại sao tiếp tục ưu tiên AD?
1. Nền tảng cho các mục tiêu mới và phát triển chỉ dẫn chéo. AD cung cấp bối cảnh lâm sàng quan trọng để đánh giá các cơ chế có thể liên quan đến bệnh hen suyễn và các bệnh dị ứng chọn lọc, bao gồm cả dị ứng thực phẩm. Việc mở rộng sang các chỉ định khác – bao gồm bệnh vẩy nến có cơ chế cụ thể hỗ trợ – đòi hỏi bằng chứng cụ thể về bệnh. OX40/OX40L, IL-31, TSLP và STAT6 minh họa mức độ quan tâm mục tiêu. Con đường IL-31 đã tiến triển vượt ra ngoài việc khám phá lâm sàng: nemolizumab, nhắm vào thụ thể IL-31 α, đã được Hoa Kỳ phê duyệt cho AD vào tháng 12 năm 2024. [3] Thỏa thuận của Gilead vào tháng 1 năm 2025 với LEO Pharma càng minh họa thêm mối quan tâm đến các chất ức chế và chất thoái hóa STAT6 qua đường uống. [4]
Các khái niệm đa mục tiêu, bao gồm sự kết hợp OX40L/TNF-α và TSLP/IL-33, đưa ra cơ sở lý luận để giải quyết các con đường bổ sung. Cơ sở dữ liệu mô hình HKEY-AIDMD3.0 được nâng cấp của HKeyBio hỗ trợ điều tra các hiệu ứng kết hợp tiềm năng và lựa chọn các mô hình có liên quan để hướng dẫn sự phát triển khác biệt.
2. Số lượng bệnh nhân lớn và nhu cầu chăm sóc liên tục. AD ảnh hưởng đến khoảng 200–300 triệu người trên toàn cầu, với bệnh từ trung bình đến nặng ước tính chiếm khoảng 10–15% số trường hợp. Một nhóm nhỏ những bệnh nhân này vẫn chưa được kiểm soát đầy đủ bằng các liệu pháp sẵn có và cần các lựa chọn bổ sung. Sự công nhận và chẩn đoán AD ngày càng tăng, cùng với nhu cầu chăm sóc hiệu quả ngày càng tăng, hỗ trợ việc mở rộng thị trường hơn nữa.
3. Các phương thức đa dạng tạo ra nhiều con đường dẫn đến đổi mới. Bối cảnh điều trị bao gồm các tác nhân bôi tại chỗ, sinh học và các phân tử nhỏ qua đường uống. Các kháng thể đặc hiệu kép và các phương pháp tiếp cận dựa trên RNA bổ sung thêm các hướng nghiên cứu. Do đó, các nhà phát triển có thể theo đuổi các cơ hội thông qua việc xác nhận mục tiêu mới, cải thiện hồ sơ điều trị hoặc các phương thức mới.
Bệnh bạch biến đã thu hút được sự chú ý mới sau thành công lâm sàng của việc ức chế JAK. Ruxolitinib dùng tại chỗ đã mở rộng các lựa chọn điều trị có mục tiêu và tăng sự quan tâm của các công ty dược phẩm lớn và các nhà phát triển công nghệ sinh học. Các phương pháp tiếp cận trước đây, bao gồm corticosteroid tại chỗ và liệu pháp quang học, vẫn phù hợp, trong khi các phản ứng không đầy đủ và tái phát vẫn cần phải đổi mới.
Tại sao bệnh bạch biến đáng được quan tâm đặc biệt?
1. Một lượng lớn bệnh nhân có khoảng cách điều trị kéo dài. Ước tính có khoảng 30–40 triệu người trên toàn thế giới bị ảnh hưởng. Các phương pháp hiện tại mang lại lợi ích, nhưng nhiều bệnh nhân vẫn tìm kiếm phương pháp điều trị tái tạo sắc tố hiệu quả và lâu dài hơn, khiến nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể.
2. Các điểm cuối lâm sàng được xác định sẽ hỗ trợ đánh giá hiệu quả. Chỉ số chấm điểm vùng bạch biến (VASI), bao gồm đánh giá khuôn mặt và toàn bộ cơ thể, cũng như các biện pháp tái tạo sắc tố cung cấp những cách xác định để đánh giá hiệu quả điều trị. Những biện pháp này hỗ trợ thiết kế nghiên cứu tập trung và các quyết định phát triển có thể hiểu được. Thời gian cần thiết để tái tạo sắc tố, đánh giá độ bền đáp ứng và độ an toàn vẫn định hình thời gian thử nghiệm và các yêu cầu phát triển.
3. Không gian cho các liệu pháp khác biệt trong một lĩnh vực đang phát triển. Sự ức chế JAK là điểm khởi đầu quan trọng cho sự đổi mới hơn nữa. Các chương trình mang tính hệ thống đã được phát triển lâm sàng nâng cao trước tháng 3 năm 2026, bao gồm các nghiên cứu giai đoạn 3 về povorcitinib. [5] Vẫn còn cơ hội cho các phương pháp điều trị tác dụng lâu dài, điều chế miễn dịch toàn thân khác biệt và các mục tiêu hoặc phương thức mới giúp cải thiện mức độ và độ bền của việc tái tạo sắc tố.
Alopecia areata (AA) là một chứng rối loạn rụng tóc tự miễn dịch có thể ảnh hưởng đáng kể đến ngoại hình, tinh thần và chất lượng cuộc sống. Trong nhiều năm, các lựa chọn hiệu quả cho bệnh nặng còn hạn chế. Liệu pháp con đường JAK đã mở rộng khả năng điều trị và kích thích sự phát triển hơn nữa.
Sự thành công của baricitinib, một chất ức chế JAK1/2 do Lilly và Incyte phát triển, đã xác nhận sự ức chế con đường JAK như một phương pháp điều trị ở AA. Ritlecitinib, nhắm vào các kinase thuộc họ JAK3 và TEC, cung cấp một tùy chọn khác đã được phê duyệt. Điều gì khiến AA trở thành một ưu tiên phát triển hấp dẫn?
1. Nhu cầu bệnh nhân cao và tiềm năng thị trường đáng kể. Dân số bệnh nhân toàn cầu ước tính khoảng 50–80 triệu phản ánh gánh nặng bệnh tật đáng kể. Nhiều bệnh nhân đặt ưu tiên cao cho việc điều trị hiệu quả vì rụng tóc ảnh hưởng đến cuộc sống hàng ngày và sức khỏe tâm lý xã hội. Việc thiếu các lựa chọn hiệu quả trong lịch sử đối với bệnh nặng tạo ra phạm vi có ý nghĩa cho các liệu pháp giải quyết các nhu cầu còn lại.
2. Các cơ chế mới nổi hỗ trợ tiếp tục đổi mới. Ngoài khả năng ức chế JAK, nghiên cứu về tín hiệu IL-15, tế bào T ghi nhớ thường trú và khả năng dung nạp miễn dịch đưa ra các lộ trình hướng tới các phương pháp tiếp cận khác biệt và có khả năng kiểm soát bệnh lâu dài hơn. Những cơ chế này tạo cơ hội cho các nhà phát triển giải quyết các khía cạnh của sinh học bệnh tật mà các liệu pháp hiện tại có thể không giải quyết được hoàn toàn.
3. Năng lực về da liễu có thể hỗ trợ sự phát triển theo các chỉ định. Chuyên môn được chia sẻ về miễn dịch học ở da, đánh giá lâm sàng và phát triển mô hình có thể hỗ trợ công việc hiệu quả trong các chương trình AA và AD. Các bệnh này cũng có đặc điểm sinh học riêng biệt: các bệnh được điều trị theo hướng IL-4Rα- hoặc TSLP yêu cầu cơ sở lý luận cơ học cụ thể về AA và xác nhận lâm sàng. Các cơ hội được lựa chọn tốt để tái sử dụng nền tảng và khả năng nghiên cứu có thể cải thiện hiệu quả phát triển trong khi vẫn duy trì các tiêu chuẩn bằng chứng cụ thể về chỉ định.
Theo quan điểm của HKeyBio, làn sóng đổi mới hệ thống tự miễn dịch thứ hai mang đến những cơ hội mới khi sự cạnh tranh về RA và bệnh vẩy nến ngày càng gia tăng. IBD, SLE, AD, bạch biến và AA là năm lĩnh vực ưu tiên cho năm 2026 vì chúng kết hợp nhu cầu điều trị lớn, tiềm năng thị trường có ý nghĩa và dư địa cho các cơ chế và phương thức mới.
Là chuyên gia về mô hình bệnh tự miễn, HKeyBio tập trung vào nghiên cứu tự miễn dịch tiền lâm sàng. Đội ngũ kỹ thuật cốt lõi của nó có hơn 20 năm kinh nghiệm trong việc phát triển thuốc tự miễn dịch. Với khoảng 300 mô hình bệnh tự miễn và bệnh dị ứng, kinh nghiệm hỗ trợ hơn 500 ứng dụng IND và cơ sở dữ liệu mô hình HKEY-AIDMD3.0 được nâng cấp, HKeyBio cung cấp các dịch vụ bao gồm xác thực mục tiêu, đánh giá hiệu quả và hỗ trợ ứng dụng thuốc mới nghiên cứu (IND) để giúp các đối tác phát triển chương trình của họ.
Tác giả: Đinh Anh | Đánh giá khoa học: Chen Yu | Biên tập: Cảnh Yến
HKeyBio là một tổ chức nghiên cứu hợp đồng tiền lâm sàng chuyên về các dịch vụ hiệu quả in vivo đối với bệnh tự miễn. Đội ngũ kỹ thuật cốt lõi của nó có hơn 20 năm kinh nghiệm trong việc phát triển thuốc tự miễn dịch. Công ty được chứng nhận ISO 9001, với các cơ sở thử nghiệm phân tử, tế bào, bệnh lý, động vật nhỏ và phân tích tại Khu công nghiệp Tô Châu cũng như các cơ sở nghiên cứu linh trưởng phi nhân loại ở Quảng Tây và Tô Châu.
HKeyBio có khoảng 60 nhân viên và các nhà lãnh đạo dự án có bằng thạc sĩ hoặc tiến sĩ. Nhóm có kinh nghiệm với hơn 300 ứng dụng IND thuốc mới và hỗ trợ các đối tác giải quyết các câu hỏi phức tạp trong quá trình phát triển thuốc tự miễn dịch và nộp quy định.
· Hơn 50 mô hình linh trưởng mắc bệnh tự miễn.
· Hơn 300 mô hình động vật mắc bệnh tự miễn.
· Có kinh nghiệm với hơn 500 ứng dụng IND về bệnh tự miễn.
[1] Lily. Lilly hoàn tất việc mua lại Morphic để cải thiện kết quả và mở rộng lựa chọn cho bệnh nhân mắc bệnh viêm ruột. Ngày 16 tháng 8 năm 2024. Nguồn
[2] Roche. Nghiên cứu mosunetuzumab GA43191 trong bệnh lupus ban đỏ hệ thống. Trang nghiên cứu dành cho bệnh nhân và bản tóm tắt kết quả cuối cùng, tháng 8 năm 2025. Nguồn
[3] Galderma. FDA Hoa Kỳ phê duyệt Nemluvio (nemolizumab) cho bệnh viêm da dị ứng từ trung bình đến nặng. Tháng 12 năm 2024. Nguồn
[4] Gilead và LEO Pharma. Hợp tác chiến lược để đẩy nhanh chương trình STAT6 bằng miệng. Ngày 11 tháng 1 năm 2025 Nguồn
[5] Incyte. Cập nhật và kết quả tài chính quý 2 năm 2025. Ngày 29 tháng 7 năm 2025. Nguồn
Bài viết này chỉ được cung cấp để cung cấp thông tin và không phải là lời khuyên đầu tư. Người đọc chịu trách nhiệm về quyết định của riêng mình và mọi rủi ro liên quan. Việc tham khảo các công ty và chương trình nhằm mục đích thảo luận trung lập về ngành. Không có bảo đảm rõ ràng hay ngụ ý nào về tính chính xác, độ tin cậy hoặc tính đầy đủ của thông tin. Nếu bạn cho rằng bất kỳ nội dung nào vi phạm quyền của bạn, vui lòng liên hệ với HKeyBio để nội dung đó có thể được xem xét và xóa khi thích hợp.
