Top 5 autoimunes | Prioridades de doenças para 2026

Publicado originalmente em chinês em 10 de março de 2026. Este comentário reflete informações disponíveis em 10 de março de 2026.

01 Quais cinco doenças merecem prioridade em 2026

Na última década, a imunologia tem sido uma das áreas mais resilientes da inovação farmacêutica. Ondas sucessivas de inibidores de TNF-α, terapias com IL-17 e IL-23 e inibidores de JAK transformaram o tratamento de doenças autoimunes e imunomediadas, criando produtos de grande sucesso e um mercado global substancial.

A paisagem está mudando. De 2025 até o início de 2026, a atividade de pesquisa e desenvolvimento de negócios entre empresas farmacêuticas multinacionais destacou três mudanças:

·  As prioridades de investigação estão a expandir-se para além das indicações estabelecidas, como a artrite reumatóide (AR) e a psoríase, em direcção a doenças refractárias e áreas com grandes necessidades não satisfeitas.

·  Novos mecanismos e metas estão a diversificar as estratégias de desenvolvimento para além dos caminhos estabelecidos.

·  Modalidades que incluem células T receptoras de antígenos quiméricos (CAR-T), anticorpos biespecíficos e terapias baseadas em RNA estão se estendendo às doenças autoimunes, aproveitando os avanços na oncologia e em outras áreas terapêuticas.

Para onde apontam os pipelines e as transações das grandes empresas? A aquisição da Morphic Therapeutic pela Lilly em 2024 fortaleceu seu portfólio de integrina oral para doenças inflamatórias intestinais. A subsequente aquisição do DR0201 pela Sanofi expandiu seu portfólio de imunologia com um acoplador de células mieloides biespecífico. A colaboração da Gilead com a LEO Pharma avançou com inibidores e degradadores orais de STAT6 como uma nova abordagem para doenças inflamatórias.

A opinião de HKeyBio. Na avaliação da HKeyBio, estes desenvolvimentos marcam uma segunda onda de inovação em P&D de doenças autoimunes. A concorrência em áreas estabelecidas está a intensificar-se, enquanto novas indicações e tecnologias abrem novas oportunidades. As cinco doenças seguintes destacam-se pela sua combinação de potencial de mercado, necessidades não satisfeitas e margem para inovação. A dermatite atópica está incluída no cenário mais amplo de doenças imunomediadas.

Tabela 1. Cinco áreas prioritárias para o desenvolvimento em 2026

*Estimativas indicativas; as populações de pacientes e os tamanhos do mercado dependem das definições, da geografia e do período de medição.

02 As cinco doenças prioritárias

1 doença inflamatória intestinal

A doença inflamatória intestinal (DII), abrangendo a colite ulcerosa (UC) e a doença de Crohn, continua a ser uma prioridade para os desenvolvedores que buscam oportunidades científicas e comerciais sustentadas. Mesmo sendo uma área terapêutica estabelecida, continua a atrair investimentos substanciais e atividades de pesquisa.

Por que o IBD continua sendo uma prioridade central em 2026?

1. Um grande mercado com potencial de crescimento contínuo. A população global estimada de pacientes de 7 a 10 milhões representa uma necessidade substancial de tratamento. A adopção mais ampla de produtos biológicos e de pequenas moléculas orais está a expandir o acesso a terapias avançadas, apoiando o crescimento contínuo num dos maiores mercados para tratamentos de doenças imunomediadas.

2. Um cenário competitivo em evolução com espaço para novos mecanismos. As terapias aprovadas já têm como alvo os receptores IL-23, integrina α4β7, receptores de esfingosina-1-fosfato (S1P) e sinalização JAK; TYK2 também está sob investigação. Vedolizumab, risankizumab e upadacitinib ilustram a gama de mecanismos estabelecidos. Necessidades importantes permanecem:

·  Muitos pacientes não conseguem cicatrização adequada da mucosa ou remissão sustentada.

·  O tratamento a longo prazo com anticorpos pode acarretar custos e encargos de administração substanciais, tornando a adesão e a conveniência considerações importantes.

·  Alguns pacientes apresentam uma resposta inicial inadequada ou perdem a resposta ao longo do tempo, criando a necessidade de mecanismos e estratégias de tratamento adicionais.

Estas necessidades criam oportunidades para que terapias diferenciadas ganhem força clínica e comercial. O portfólio de modelos quadridimensionais de DII da HKeyBio foi projetado para representar múltiplos aspectos da heterogeneidade da doença e apoiar a avaliação da eficácia de agentes direcionados a vias complementares, incluindo estratégias de combinação, para informar a tradução clínica.

3. O investimento de grandes empresas reforça o interesse em pequenas moléculas orais. A aquisição da Morphic Therapeutic pela Lilly, concluída em agosto de 2024, destaca o interesse sustentado em pequenas moléculas dirigidas por integrina administradas por via oral para DII. [1] As terapias orais estão a expandir as abordagens disponíveis juntamente com os anticorpos, com conveniência e potenciais vantagens económicas moldando as prioridades de desenvolvimento. Para as pequenas empresas de biotecnologia, estas prioridades oferecem caminhos práticos para a diferenciação.

2 Lúpus Eritematoso Sistêmico

Se a DII representa uma oportunidade sustentada num campo estabelecido, o lúpus eritematoso sistémico (LES) representa um impulso renovado numa área de inovação particularmente complexa. Células B, células T, complexos imunes e sinalização de interferon contribuem para sua biologia heterogênea. As terapias existentes melhoraram os cuidados, mas muitos pacientes – especialmente aqueles com doença refratária – continuam a ter um controle inadequado e uma carga substancial de tratamento.

Os avanços no tratamento direcionado às células B e na terapia celular estão trazendo novas abordagens em foco. Quais são os três principais motivadores?

1. As terapias dirigidas às células B fornecem uma base para a inovação. Belimumab, que tem como alvo o fator de ativação de células B (BAFF), estabeleceu uma base clínica importante para modificar a biologia das células B no LES. Anticorpos biespecíficos que envolvem células T estão sendo construídos sobre essa base, à medida que abordagens prontas para uso para uma depleção mais profunda de células B. O anticorpo CD20 × CD3 da Roche, mosunetuzumab, foi avaliado em um estudo inicial sobre LES, com relatos de depleção de células B e sinais de atividade da doença fornecendo uma justificativa para investigações adicionais. [2] A magnitude e a durabilidade do benefício clínico requerem interpretação dentro do desenho e acompanhamento do estudo. Os programas CD19 × CD3 e CD20 × CD3 estão ampliando o campo da modulação de células B em direção à depleção mediada por células T.

2. A terapia celular oferece um caminho para a remissão sustentada. Relatos clínicos iniciais de terapia CAR-T dirigida por CD19 descreveram depleção profunda de células B e remissão sustentada em pacientes selecionados com doença autoimune grave, incluindo LES. Esses achados apoiam a possibilidade de controle prolongado da doença e posicionam o LES como uma importante indicação potencial para o desenvolvimento autoimune de CAR-T. A Novartis e a Bristol Myers Squibb estão entre as principais empresas que atuam nesta área. Estudos maiores e um acompanhamento mais longo definirão a seleção, segurança e durabilidade dos pacientes, com potencial para remodelar significativamente o tratamento.

3. Necessidades substanciais não atendidas conferem um valor claro à inovação. O LES afeta uma grande população e pode envolver múltiplos órgãos, com consequências significativas na qualidade de vida. Pacientes com doença refratária ou que ameaça órgãos necessitam particularmente de um controle mais duradouro. Isto cria uma forte fundamentação clínica e comercial para alvos, mecanismos e modalidades diferenciados que proporcionem melhorias significativas nos resultados.

3 Dermatite Atópica

A dermatite atópica (DA) tem sido uma das áreas de maior sucesso no desenvolvimento de doenças imunomediadas na última década. Dupilumab, um anticorpo dirigido por IL-4Rα desenvolvido pela Sanofi e Regeneron, ajudou a transformar o tratamento e estimulou um amplo interesse em novos mecanismos. A DA continua a ser uma grande prioridade na dermatologia inflamatória, com oportunidades que podem estender-se a doenças relacionadas.

Por que continuar a priorizar o AD?

1. Uma plataforma para novas metas e desenvolvimento de indicações cruzadas. A DA fornece um cenário clínico importante para avaliar mecanismos que também podem ser relevantes para a asma e doenças alérgicas selecionadas, incluindo alergia alimentar. A expansão para outras indicações – incluindo a psoríase quando um mecanismo específico a apoia – requer evidências específicas da doença. OX40/OX40L, IL-31, TSLP e STAT6 ilustram a amplitude do interesse alvo. A via da IL-31 já progrediu além da exploração clínica: o nemolizumabe, que tem como alvo o receptor α da IL-31, recebeu aprovação dos EUA para DA em dezembro de 2024. [3] O acordo da Gilead de janeiro de 2025 com a LEO Pharma ilustra ainda mais o interesse em inibidores e degradadores orais de STAT6. [4]

Conceitos multialvo, incluindo combinações de OX40L/TNF-α e TSLP/IL-33, oferecem uma justificativa para abordar vias complementares. O banco de dados de modelos HKEY-AIDMD3.0 atualizado da HKeyBio apoia a investigação de possíveis efeitos de combinação e a seleção de modelos relevantes para orientar o desenvolvimento diferenciado.

2. Uma grande população de pacientes e uma procura contínua de cuidados. A DA afeta cerca de 200 a 300 milhões de pessoas em todo o mundo, estimando-se que doenças moderadas a graves sejam responsáveis ​​por aproximadamente 10 a 15% dos casos. Um subconjunto destes pacientes permanece inadequadamente controlado com as terapias disponíveis e necessita de opções adicionais. O crescente reconhecimento e diagnóstico da DA, juntamente com a crescente demanda por cuidados eficazes, apoiam uma maior expansão do mercado.

3. Diversas modalidades criam múltiplos caminhos para a inovação. O cenário de tratamento abrange agentes tópicos, produtos biológicos e pequenas moléculas orais. Anticorpos biespecíficos e abordagens baseadas em RNA acrescentam novas direções para exploração. Os desenvolvedores podem, portanto, buscar oportunidades através da validação de novos alvos, perfis de tratamento aprimorados ou novas modalidades.

4 Vitiligo

O vitiligo atraiu atenção renovada após o sucesso clínico da inibição de JAK. O ruxolitinibe tópico expandiu as opções de tratamento direcionado e aumentou o interesse entre as principais empresas farmacêuticas e desenvolvedores de biotecnologia. Abordagens anteriores, incluindo corticosteróides tópicos e fototerapia, continuam relevantes, enquanto respostas incompletas e recorrência sustentam a necessidade de inovação.

Por que o vitiligo merece atenção especial?

1. Uma grande população de pacientes com lacunas persistentes no tratamento. Estima-se que 30 a 40 milhões de pessoas em todo o mundo sejam afetadas. As abordagens existentes oferecem benefícios, mas muitos pacientes ainda procuram uma repigmentação mais eficaz e duradoura, deixando necessidades substanciais não satisfeitas.

2. Os parâmetros clínicos definidos apoiam uma avaliação eficiente. O Índice de Pontuação da Área de Vitiligo (VASI), incluindo avaliações faciais e corporais totais, e medidas de repigmentação fornecem formas definidas de avaliar os efeitos do tratamento. Estas medidas apoiam a concepção de estudos focados e decisões de desenvolvimento interpretáveis. O tempo necessário para repigmentação, durabilidade da resposta e avaliação de segurança ainda determinam a duração do teste e os requisitos de desenvolvimento.

3. Espaço para terapias diferenciadas num campo em desenvolvimento. A inibição de JAK é um importante ponto de partida para novas inovações. Os programas sistémicos já estavam em desenvolvimento clínico avançado antes de março de 2026, incluindo estudos de fase 3 do povorcitinib. [5] Ainda existem oportunidades para tratamentos de ação prolongada, modulação imunológica sistêmica diferenciada e novos alvos ou modalidades que melhorem a extensão e a durabilidade da repigmentação.

5 Alopécia Areata

A alopecia areata (AA) é uma doença autoimune de queda de cabelo que pode ter um efeito substancial na aparência, no bem-estar emocional e na qualidade de vida. Durante muitos anos, as opções eficazes para doenças graves foram limitadas. As terapias da via JAK expandiram as possibilidades de tratamento e estimularam um maior desenvolvimento.

O sucesso do baricitinibe, um inibidor de JAK1/2 desenvolvido por Lilly e Incyte, validou a inibição da via JAK como uma abordagem de tratamento na AA. O ritlecitinibe, que tem como alvo as quinases da família JAK3 e TEC, oferece outra opção aprovada. O que torna AA uma prioridade de desenvolvimento atraente?

1. Forte demanda dos pacientes e potencial de mercado substancial. A população global estimada de pacientes de 50 a 80 milhões reflete uma carga substancial de doenças. Muitos pacientes dão alta prioridade ao tratamento eficaz porque a queda de cabelo afeta a vida diária e o bem-estar psicossocial. A histórica falta de opções eficazes para doenças graves cria uma margem significativa para terapias que atendam às necessidades remanescentes.

2. Mecanismos emergentes apoiam a inovação contínua. Além da inibição de JAK, a pesquisa sobre sinalização de IL-15, células T de memória residentes e tolerância imunológica oferece caminhos para abordagens diferenciadas e controle de doenças potencialmente mais durável. Esses mecanismos criam oportunidades para os desenvolvedores abordarem aspectos da biologia da doença que as terapias atuais podem não resolver totalmente.

3. As capacidades dermatológicas podem apoiar o desenvolvimento em todas as indicações. A experiência partilhada em imunologia cutânea, avaliação clínica e desenvolvimento de modelos pode apoiar um trabalho eficiente em programas de AA e DA. As doenças também têm biologia distinta: os candidatos dirigidos por IL-4Rα ou TSLP requerem uma justificativa mecanicista específica de AA e validação clínica. Oportunidades bem escolhidas para reutilizar plataformas e capacidades de investigação podem melhorar a eficiência do desenvolvimento, mantendo ao mesmo tempo padrões de evidência específicos para cada indicação.

03 Combine novos mecanismos com as indicações corretas

Na opinião da HKeyBio, a segunda onda de inovação autoimune traz novas oportunidades à medida que a concorrência na AR e na psoríase se intensifica. DII, LES, DA, vitiligo e AA são cinco áreas prioritárias para 2026 porque combinam necessidades de tratamento consideráveis, potencial de mercado significativo e espaço para novos mecanismos e modalidades.

Como especialista em modelos de doenças autoimunes, a HKeyBio concentra-se na pesquisa pré-clínica autoimune. Sua equipe técnica principal traz mais de 20 anos de experiência no desenvolvimento de medicamentos autoimunes. Com aproximadamente 300 modelos de doenças autoimunes e alérgicas, experiência no suporte a mais de 500 aplicações IND e o banco de dados do modelo HKEY-AIDMD3.0 atualizado, a HKeyBio fornece serviços que abrangem validação de alvos, avaliação de eficácia e suporte a aplicações de novos medicamentos investigacionais (IND) para ajudar os parceiros a avançar em seus programas.

Autor: Ding Ying | Revisão científica: Chen Yu | Editor: Jing Yan

Sobre HKeyBio

HKeyBio é uma organização de pesquisa pré-clínica especializada em serviços de eficácia in vivo para doenças autoimunes. Sua equipe técnica principal tem mais de 20 anos de experiência no desenvolvimento de medicamentos autoimunes. A empresa possui certificação ISO 9001, com instalações de testes moleculares, celulares, patológicos, de pequenos animais e analíticos no Parque Industrial de Suzhou, e instalações de pesquisa de primatas não humanos em Guangxi e Suzhou.

A HKeyBio possui aproximadamente 60 funcionários e seus líderes de projeto possuem mestrado ou doutorado. A equipe tem experiência com mais de 300 pedidos de IND de novos medicamentos e apoia parceiros na abordagem de questões complexas durante o desenvolvimento de medicamentos autoimunes e submissão regulatória.

·  Mais de 50 modelos de doenças autoimunes em primatas não humanos.

·  Mais de 300 modelos animais de doenças autoimunes.

·  Experiência com mais de 500 aplicações IND de doenças autoimunes.

Referências

[1] Lilly. Lilly conclui aquisição do Morphic para melhorar resultados e ampliar opções para pacientes com doença inflamatória intestinal. 16 de agosto de 2024. Fonte

[2] Rocha. Estudo GA43191 mosunetuzumabe no lúpus eritematoso sistêmico. Página do estudo voltada para o paciente e resumo dos resultados finais, agosto de 2025. Fonte

[3] Galderma. Aprovação do FDA dos EUA para Nemluvio (nemolizumab) para dermatite atópica moderada a grave. Dezembro de 2024. Fonte

[4] Gilead e LEO Pharma. Parceria estratégica para acelerar um programa oral STAT6. 11 de janeiro de 2025. Fonte

[5] Incitar. Resultados financeiros do segundo trimestre de 2025 e atualização do pipeline. 29 de julho de 2025. Fonte

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