Top 5 des maladies auto-immunes | Priorités en matière de maladies pour 2026

Publié initialement en chinois le 10 mars 2026. Ce commentaire reflète les informations disponibles au 10 mars 2026.

01 Quelles maladies méritent la priorité en 2026

Au cours de la dernière décennie, l’immunologie a été l’un des domaines d’innovation pharmaceutique les plus résilients. Des vagues successives d'inhibiteurs du TNF-α, de thérapies à l'IL-17 et à l'IL-23 et d'inhibiteurs de JAK ont transformé le traitement des maladies auto-immunes et à médiation immunitaire, créant des produits à succès et un marché mondial important.

Le paysage change. De 2025 au début de 2026, les activités de recherche et de développement commercial des sociétés pharmaceutiques multinationales ont mis en évidence trois changements :

·  Les priorités de recherche s'étendent au-delà des indications établies telles que la polyarthrite rhumatoïde (PR) et le psoriasis vers les maladies réfractaires et les domaines où les besoins sont élevés et non satisfaits.

·  De nouveaux mécanismes et objectifs diversifient les stratégies de développement au-delà des voies établies.

·  Les modalités incluant les lymphocytes T à récepteur d'antigène chimérique (CAR-T), les anticorps bispécifiques et les thérapies à base d'ARN s'étendent aux maladies auto-immunes, en s'appuyant sur les progrès de l'oncologie et d'autres domaines thérapeutiques.

Où mèneront ensuite les pipelines et les transactions des grandes entreprises ? L'acquisition par Lilly de Morphic Therapeutic en 2024 a renforcé son portefeuille d'intégrines orales pour les maladies inflammatoires de l'intestin. L'acquisition ultérieure par Sanofi de DR0201 a élargi son portefeuille d'immunologie avec un activateur de cellules myéloïdes bispécifiques. La collaboration de Gilead avec LEO Pharma a fait progresser les inhibiteurs et dégradeurs oraux de STAT6 comme nouvelle approche des maladies inflammatoires.

Le point de vue de HKeyBio. Selon HKeyBio, ces développements marquent une deuxième vague d'innovation dans la R&D sur les maladies auto-immunes. La concurrence dans les domaines établis s'intensifie, tandis que de nouvelles indications et technologies ouvrent de nouvelles opportunités. Les cinq maladies suivantes se distinguent par leur combinaison de potentiel de marché, de besoins non satisfaits et de possibilités d’innovation. La dermatite atopique fait partie du paysage plus large des maladies à médiation immunitaire.

Tableau 1. Cinq domaines prioritaires de développement en 2026

*Estimations indicatives ; les populations de patients et la taille du marché dépendent des définitions, de la géographie et de la période de mesure.

02 Les cinq maladies prioritaires

1 Maladie inflammatoire de l’intestin

Les maladies inflammatoires de l'intestin (MII), englobant la colite ulcéreuse (CU) et la maladie de Crohn, restent une priorité majeure pour les développeurs à la recherche d'opportunités scientifiques et commerciales durables. Même en tant que domaine thérapeutique établi, il continue d’attirer d’importants investissements et activités de recherche.

Pourquoi les MII restent-elles une priorité absolue en 2026 ?

1. Un vaste marché avec un potentiel de croissance continu. La population mondiale de patients estimée entre 7 et 10 millions représente un besoin de traitement substantiel. L'adoption plus large des produits biologiques et des petites molécules orales élargit l'accès aux thérapies avancées, soutenant une croissance continue sur l'un des plus grands marchés de traitements des maladies à médiation immunitaire.

2. Un paysage concurrentiel en évolution, laissant place à de nouveaux mécanismes. Les thérapies approuvées ciblent déjà les récepteurs de l'IL-23, de l'intégrine α4β7, de la sphingosine-1-phosphate (S1P) et de la signalisation JAK ; TYK2 fait également l'objet d'une enquête. Le vedolizumab, le risankizumab et l'upadacitinib illustrent l'éventail des mécanismes établis. Des besoins importants demeurent :

·  De nombreux patients ne parviennent pas à une cicatrisation adéquate de la muqueuse ou à une rémission durable.

·  Le traitement par anticorps à long terme peut entraîner des coûts et des charges administratives considérables, ce qui rend l'observance et la commodité importantes à considérer.

·  Certains patients ont une réponse initiale inadéquate ou perdent leur réponse avec le temps, ce qui crée un besoin de mécanismes et de stratégies de traitement supplémentaires.

Ces besoins créent des opportunités pour que les thérapies différenciées gagnent du terrain sur le plan clinique et commercial. Le portefeuille de modèles quadridimensionnels de HKeyBio pour les MII est conçu pour représenter de multiples aspects de l'hétérogénéité des maladies et soutenir l'évaluation de l'efficacité d'agents ciblant des voies complémentaires, y compris des stratégies de combinaison, pour éclairer la traduction clinique.

3. Les investissements des grandes entreprises renforcent l’intérêt pour les petites molécules orales. L'acquisition de Morphic Therapeutic par Lilly, finalisée en août 2024, met en évidence un intérêt soutenu pour les petites molécules dirigées par les intégrines administrées par voie orale pour les MII. [1] Les thérapies orales élargissent les approches disponibles aux côtés des anticorps, leur commodité et leurs avantages économiques potentiels déterminant les priorités de développement. Pour les petites entreprises de biotechnologie, ces priorités offrent des voies pratiques vers la différenciation.

2 Lupus érythémateux systémique

Si les MII représentent une opportunité durable dans un domaine établi, le lupus érythémateux systémique (LED) représente un nouvel élan dans un domaine d'innovation particulièrement complexe. Les lymphocytes B, les lymphocytes T, les complexes immuns et la signalisation de l'interféron contribuent tous à sa biologie hétérogène. Les thérapies existantes ont amélioré les soins, mais de nombreux patients, en particulier ceux atteints d'une maladie réfractaire, continuent de faire face à un contrôle inadéquat et à un fardeau de traitement important.

Les progrès dans le traitement dirigé par les cellules B et la thérapie cellulaire mettent en lumière de nouvelles approches. Quels sont les trois principaux moteurs ?

1. Les thérapies dirigées vers les cellules B constituent une base pour l’innovation. Le bélimumab, qui cible le facteur d'activation des cellules B (BAFF), a établi une base clinique importante pour modifier la biologie des cellules B dans le LED. Les anticorps bispécifiques engageant les lymphocytes T s’appuient sur cette base en tant qu’approches disponibles dans le commerce pour une déplétion plus profonde des lymphocytes B. Le mosunetuzumab, l'anticorps CD20 × CD3 de Roche, a été évalué dans le cadre d'une première étude sur le LED, avec des signaux rapportés de déplétion des lymphocytes B et d'activité de la maladie justifiant une enquête plus approfondie. [2] L'ampleur et la durabilité du bénéfice clinique nécessitent une interprétation dans le cadre de la conception et du suivi de l'étude. Les programmes CD19 × CD3 et CD20 × CD3 étendent le champ de la modulation des cellules B vers l'épuisement médié par les cellules T.

2. La thérapie cellulaire offre une voie vers une rémission durable. Les premiers rapports cliniques sur la thérapie CAR-T dirigée par CD19 ont décrit une déplétion profonde en lymphocytes B et une rémission prolongée chez des patients sélectionnés atteints d'une maladie auto-immune grave, y compris le LED. Ces résultats soutiennent la possibilité d’un contrôle prolongé de la maladie et positionnent le LED comme une indication potentielle importante pour le développement de CAR-T auto-immuns. Novartis et Bristol Myers Squibb comptent parmi les principales entreprises qui s'intéressent à ce domaine. Des études plus vastes et un suivi plus long définiront la sélection, la sécurité et la durabilité des patients, avec le potentiel de remodeler de manière significative le traitement.

3. Des besoins substantiels non satisfaits donnent à l’innovation une valeur évidente. Le LED touche une large population et peut toucher plusieurs organes, avec des conséquences importantes sur la qualité de vie. Les patients atteints d’une maladie réfractaire ou menaçant un organe ont particulièrement besoin d’un contrôle plus durable. Cela crée une solide justification clinique et commerciale pour des cibles, des mécanismes et des modalités différenciés qui apportent des améliorations significatives des résultats.

3 Dermatite atopique

La dermatite atopique (MA) a été l’un des domaines de développement de maladies à médiation immunitaire les plus efficaces au cours de la dernière décennie. Le dupilumab, un anticorps dirigé contre l'IL-4Rα développé par Sanofi et Regeneron, a contribué à transformer le traitement et a stimulé un large intérêt pour de nouveaux mécanismes. La maladie d’Alzheimer reste une priorité majeure en dermatologie inflammatoire, avec des opportunités qui peuvent s’étendre à des maladies associées.

Pourquoi continuer à donner la priorité à AD ?

1. Une plateforme pour le développement de nouvelles cibles et d’indications croisées. La maladie d’Alzheimer constitue un cadre clinique important pour évaluer les mécanismes qui peuvent également être pertinents pour l’asthme et certaines maladies allergiques, notamment les allergies alimentaires. L'expansion à d'autres indications, y compris le psoriasis lorsqu'un mécanisme spécifique le soutient, nécessite des preuves spécifiques à la maladie. OX40/OX40L, IL-31, TSLP et STAT6 illustrent l’étendue de l’intérêt des cibles. La voie de l'IL-31 a déjà progressé au-delà de l'exploration clinique : le némolizumab, qui cible le récepteur α de l'IL-31, a reçu l'approbation américaine pour la MA en décembre 2024. [3] L'accord de Gilead en janvier 2025 avec LEO Pharma illustre en outre l'intérêt pour les inhibiteurs et dégradeurs oraux de STAT6. [4]

Les concepts multicibles, notamment les combinaisons OX40L/TNF-α et TSLP/IL-33, offrent une justification pour aborder des voies complémentaires. La base de données de modèles HKEY-AIDMD3.0 améliorée de HKeyBio prend en charge l'étude des effets de combinaison potentiels et la sélection de modèles pertinents pour guider le développement différencié.

2. Une population de patients importante et une demande continue de soins. La MA affecte environ 200 à 300 millions de personnes dans le monde, la maladie modérée à grave représentant environ 10 à 15 % des cas. Un sous-ensemble de ces patients reste insuffisamment contrôlé par les thérapies disponibles et nécessite des options supplémentaires. La reconnaissance et le diagnostic croissants de la MA, ainsi que la demande croissante de soins efficaces, soutiennent l’expansion du marché.

3. Diverses modalités créent de multiples voies vers l’innovation. Le paysage thérapeutique couvre les agents topiques, les produits biologiques et les petites molécules orales. Les anticorps bispécifiques et les approches basées sur l’ARN ajoutent de nouvelles pistes d’exploration. Les développeurs peuvent donc saisir des opportunités grâce à de nouvelles validations de cibles, des profils de traitement améliorés ou de nouvelles modalités.

4 Vitiligo

Le vitiligo a attiré une attention renouvelée suite au succès clinique de l'inhibition de JAK. Le ruxolitinib topique a élargi les options de traitement ciblées et suscité un intérêt accru parmi les grandes sociétés pharmaceutiques et les développeurs de biotechnologies. Les approches antérieures, notamment les corticostéroïdes topiques et la photothérapie, restent pertinentes, tandis que les réponses incomplètes et les récidives soutiennent le besoin d'innovation.

Pourquoi le vitiligo mérite-t-il une attention particulière ?

1. Une vaste population de patients avec des lacunes persistantes en matière de traitement. On estime que 30 à 40 millions de personnes dans le monde sont touchées. Les approches existantes offrent des avantages, mais de nombreux patients recherchent toujours une repigmentation plus efficace et plus durable, ce qui laisse d'importants besoins non satisfaits.

2. Des critères cliniques définis soutiennent une évaluation efficace. L'indice de notation de la zone de vitiligo (VASI), comprenant des évaluations du visage et du corps entier, ainsi que des mesures de repigmentation, fournissent des moyens définis pour évaluer les effets du traitement. Ces mesures soutiennent une conception d’étude ciblée et des décisions de développement interprétables. Le temps nécessaire à la repigmentation, à la durabilité de la réponse et à l'évaluation de la sécurité détermine toujours la durée des essais et les exigences de développement.

3. Place aux thérapies différenciées dans un domaine en développement. L’inhibition de JAK est un point de départ important pour de nouvelles innovations. Les programmes systémiques étaient déjà en développement clinique avancé avant mars 2026, y compris des études de phase 3 sur le povorcitinib. [5] Il reste des opportunités pour les traitements à action prolongée, la modulation immunitaire systémique différenciée et les nouvelles cibles ou modalités qui améliorent l'étendue et la durabilité de la repigmentation.

5 Alopécie areata

L'alopécie areata (AA) est une maladie auto-immune liée à la perte de cheveux qui peut avoir un effet substantiel sur l'apparence, le bien-être émotionnel et la qualité de vie. Pendant de nombreuses années, les options efficaces contre les maladies graves étaient limitées. Les thérapies JAK-pathway ont élargi les possibilités de traitement et stimulé le développement ultérieur.

Le succès du baricitinib, un inhibiteur de JAK1/2 développé par Lilly et Incyte, a validé l'inhibition de la voie JAK comme approche thérapeutique dans l'AA. Le ritlécitinib, qui cible les kinases de la famille JAK3 et TEC, constitue une autre option approuvée. Qu’est-ce qui fait des AA une priorité de développement attrayante ?

1. Forte demande des patients et potentiel de marché important. La population mondiale estimée de patients entre 50 et 80 millions reflète une charge de morbidité importante. De nombreux patients accordent une grande priorité à un traitement efficace, car la perte de cheveux affecte la vie quotidienne et le bien-être psychosocial. Le manque historique d’options efficaces pour les maladies graves crée des possibilités significatives pour les thérapies répondant aux besoins restants.

2. Les mécanismes émergents soutiennent l’innovation continue. Au-delà de l’inhibition de JAK, la recherche sur la signalisation de l’IL-15, les cellules T à mémoire résidente et la tolérance immunitaire offre des voies vers des approches différenciées et un contrôle potentiellement plus durable de la maladie. Ces mécanismes créent des opportunités pour les développeurs d'aborder des aspects de la biologie des maladies que les thérapies actuelles ne peuvent pas entièrement résoudre.

3. Les capacités en dermatologie peuvent soutenir le développement dans toutes les indications. Une expertise partagée en immunologie cutanée, en évaluation clinique et en développement de modèles peut soutenir un travail efficace dans les programmes AA et AD. Les maladies ont également une biologie distincte : les candidats dirigés par l’IL-4Rα ou le TSLP nécessitent une justification mécaniste et une validation clinique spécifiques à l’AA. Des opportunités bien choisies de réutilisation des plates-formes et des capacités de recherche peuvent améliorer l’efficacité du développement tout en maintenant les normes de preuves spécifiques aux indications.

03 Associez de nouveaux mécanismes aux bonnes indications

Selon HKeyBio, la deuxième vague d'innovation auto-immune offre de nouvelles opportunités à mesure que la concurrence dans la PR et le psoriasis s'intensifie. Les MII, le LED, la MA, le vitiligo et l’AA sont cinq domaines prioritaires pour 2026 car ils combinent des besoins de traitement importants, un potentiel de marché important et un espace pour de nouveaux mécanismes et modalités.

En tant que spécialiste des modèles de maladies auto-immunes, HKeyBio se concentre sur la recherche préclinique auto-immune. Son équipe technique de base apporte plus de 20 ans d’expérience dans le développement de médicaments auto-immuns. Avec environ 300 modèles de maladies auto-immunes et allergiques, une expérience dans la prise en charge de plus de 500 applications IND et la base de données de modèles HKEY-AIDMD3.0 mise à niveau, HKeyBio fournit des services couvrant la validation des cibles, l'évaluation de l'efficacité et le support aux applications de nouveaux médicaments expérimentaux (IND) pour aider les partenaires à faire progresser leurs programmes.

Auteur : Ding Ying | Revue scientifique : Chen Yu | Editeur : Jing Yan

À propos de HKeyBio

HKeyBio est une organisation de recherche préclinique sous contrat spécialisée dans les services d'efficacité in vivo pour les maladies auto-immunes. Son équipe technique principale possède plus de 20 ans d’expérience dans le développement de médicaments auto-immuns. La société est certifiée ISO 9001 et possède des installations d'essais moléculaires, cellulaires, pathologiques, sur petits animaux et analytiques dans le parc industriel de Suzhou, ainsi que des installations de recherche sur les primates non humains à Guangxi et Suzhou.

HKeyBio compte environ 60 collaborateurs et ses porteurs de projets sont titulaires d'un master ou d'un doctorat. L'équipe a de l'expérience avec plus de 300 demandes d'IND de nouveaux médicaments et aide les partenaires à répondre à des questions complexes tout au long du développement de médicaments auto-immuns et de leur soumission réglementaire.

·  Plus de 50 modèles de primates non humains de maladies auto-immunes.

·  Plus de 300 modèles animaux de maladies auto-immunes.

·  Expérience avec plus de 500 applications IND de maladies auto-immunes.

Références

[1] Lily. Lilly finalise l'acquisition de Morphic pour améliorer les résultats et élargir les options pour les patients atteints de maladies inflammatoires de l'intestin. 16 août 2024. Source

[2] Roche. Étude GA43191 sur le mosunetuzumab dans le lupus érythémateux systémique. Page d’étude destinée aux patients et résumé des résultats finaux, août 2025. Source

[3] Galderma. Approbation par la FDA américaine du Nemluvio (némolizumab) pour le traitement de la dermatite atopique modérée à sévère. Décembre 2024. Source

[4] Gilead et LEO Pharma. Partenariat stratégique pour accélérer un programme oral STAT6. 11 janvier 2025. Source

[5] Incyte. Résultats financiers du deuxième trimestre 2025 et mise à jour du pipeline. 29 juillet 2025. Source

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