Мэрэгч Myasthenia Gravis (MG) загвар

Миастения гравис (MG) нь мэдрэл, булчин хоорондын холбоог тасалдуулж, араг ясны булчингуудыг сулруулж, ялангуяа нүд, ам, хоолой, мөчрийг хянадаг эсрэгбиемүүдээр тодорхойлогддог аутоиммун архаг өвчин юм. Өвчин нь мэдрэлийн булчингийн уулзвар дахь ацетилхолин рецептор (AChR) -ын эсрэгбиемүүдийн улмаас үүсдэг. HKeyBio нь R97-116 пептидтэй (хархны AChR альфа дэд нэгжийн 97-116 бүсэд харгалзах) дархлаажуулалтаар өдөөгдсөн, сайн батлагдсан туршилтын аутоиммун миастения гравис (EAMG) загварыг санал болгож байна. Энэхүү загвар нь булчингийн сулрал, анти-AChR эсрэгбие, мэдрэл-булчингийн уулзварын эмгэг зэрэг хүний МГ-ийн гол шинж чанаруудыг нэгтгэн дүгнэж, шинэ MG эмчилгээний үр дүнтэй байдлыг шалгах хүчирхэг платформоор хангадаг.

Тоо хэмжээ:
Бэлэн байдал:





лавлах Сагсанд нэмнэ үү

Өмнөх:

Дараа нь:

Бүтээгдэхүүний тодорхойлолт

Үндсэн шинж чанар, ашиг тус

Эмнэлзүйн хамаарал – R97-116 пептидийн өдөөгдсөн EAMG нь эсрэгбиемээр дамждаг эмгэг, булчингийн сулралтай хүний MG-тэй маш төстэй.

Сайн тодорхойлогдсон төгсгөлийн цэгүүд - биеийн жин, булчингийн хүч (атгах хүчний сорил), ийлдэс дэх AchR эсрэгбиеийн түвшин (ELISA), булчингийн гистопатологи (H&E).

Орчуулгын үнэ цэнэ – Дархлаа зохицуулагч, FcRn дарангуйлагч, комплемент дарангуйлагч, эсрэгтөрөгчийн өвөрмөц эмчилгээний бодисыг туршихад тохиромжтой.

Зүйлийн сонголтууд – Льюис харх болон C57BL/6 хулганы омгуудад байдаг.

IND Бэлэн пакет – Судалгааг GLP зарчмын дагуу хийж болно.

Техникийн өгөгдөл ба баталгаажуулалт

R97-116 пептидийн өдөөгдсөн MG загвар

Хэрэглээний талбарууд

• Дархлаа зохицуулагч (кортикостероид, микофенолат мофетил, циклоспорин), FcRn дарангуйлагч, комплемент дарангуйлагч (анти-С5) болон биологийн эмийн үр дүнтэй байдлын шинжилгээ

• AChR-ийн эсрэгбиеийн эмгэг судлалын зорилтот баталгаажуулалт

• Биомаркерын нээлт (anti-AChR эсрэгбие, комплемент хүчин зүйл)

• Аутоиммун мэдрэлийн булчингийн эмгэгийн үйл ажиллагааны механизм (MOA) судалгаа

• IND-ийг дэмжих фармакологийн судалгаа

Загварын үзүүлэлтүүд

хамрах хүрээ	Харх MG загвар	Хулганы MG загвар
Зүйл/омог	Льюис харх	C57BL/6 хулгана
индукцийн арга	CFA дахь R97-116 пептид (AChR альфа дэд нэгж 97-116) бүхий дархлаажуулалт ба нэмэгдүүлэх
суралцах цаг	4-8 долоо хоног	4-8 долоо хоног
чухал төгсгөлийн цэг	Биеийн жин, булчингийн хүч (атгах хүч), ийлдэс дэх AchR эсрэгбиеийн титр, булчингийн гистопатологи (H&E), мэдрэлийн булчингийн уулзварын шинжилгээ (заавал биш)	Биеийн жин, булчингийн хүч чадал, ийлдэс дэх AchR эсрэгбие
багц	Түүхий өгөгдөл, шинжилгээний тайлан, атгах хүчний хэмжилт, ELISA өгөгдөл, гистологийн слайд, биоинформатик (заавал биш)

❓ Түгээмэл асуултууд

Асуулт: R97-116 пептид нь MG-ийг хэрхэн өдөөдөг вэ?

Хариулт: R97-116 пептид нь AChR альфа дэд нэгжийн гол иммуноген бүстэй тохирч байна. Туслах бодис дахь энэхүү пептидтэй дархлаажуулалт нь Т эсээс хамааралтай аутоиммун хариу урвалыг өдөөж, мэдрэлийн булчингийн дамжуулалтыг тасалдуулах эмгэг төрүүлэгч анти-AChR эсрэгбиемүүдийг үүсгэдэг.

Асуулт: Хүний MG-тэй ижил төстэй зүйл юу вэ?

Хариулт: Энэ загвар нь булчингийн сулрал, анти-AChR эсрэгбие ихсэж, мэдрэлийн булчингийн уулзварт комплементээр дамждаг гэмтэл нь хүний MG эмгэгтэй маш төстэй юм.

А: Энэ загварыг IND-ийн дэмжлэгийн судалгаанд ашиглаж болох уу?

Хариулт: Тийм ээ. Судалгааг зохицуулалтын баримт бичгүүдэд (FDA, EMA) GLP зарчмын дагуу явуулж болно.

Асуулт: Та өөрт тохирсон судалгааны протоколуудыг санал болгодог уу (жишээлбэл, өөр өөр туслах эм, тунгийн горим)?

Хариулт: Мэдээж. Манай шинжлэх ухааны баг дархлаажуулалтын дэглэм, эмчилгээний төлөвлөгөө, эцсийн цэгийн шинжилгээг таны эмийн тодорхой нэр дэвшигчид тохируулдаг.