Các tính năng và lợi ích chính
Có liên quan về mặt lâm sàng - tái hấp thu ITP ở người thông qua quá trình thực bào qua trung gian thụ thể Fcγ và phá hủy tiểu cầu qua trung gian tự kháng thể.
Điểm cuối có thể định lượng - Đo số lượng tiểu cầu (PLT) bằng máy phân tích huyết học tự động hoặc phương pháp tế bào học dòng chảy.
Linh hoạt và có thể điều chỉnh —Thiết lập các mô hình ITP cấp tính hoặc mãn tính bằng cách sử dụng kháng thể đơn lẻ hoặc lặp lại; tăng liều đối với tình trạng giảm tiểu cầu kéo dài.
Nhiều chủng - mô hình CD1 (lai xa) và C57BL/6 (nhân giống) để đáp ứng các nhu cầu thí nghiệm khác nhau.
Giá trị tịnh tiến – Lý tưởng để thử nghiệm chất chủ vận thụ thể Thrombopoietin (eltrombopag, romiplostim), thuốc chẹn Fc (fostamatinib) và thuốc điều hòa miễn dịch (IVIG, anti-CD20).
Gói sẵn sàng IND – Nghiên cứu có thể được tiến hành theo nguyên tắc GLP.
Dữ liệu kỹ thuật và xác minh
Mô hình PBC chuột C57BL/6 cảm ứng 2OA-BSA
Lĩnh vực ứng dụng
• Thử nghiệm hiệu quả của chất chủ vận thụ thể Thrombopoietin (eltrombopag, romiplostim, avatrombopag)
• Đánh giá thuốc chẹn Fc (fostamatinib, efgartigimod) và thuốc ức chế bổ thể
• Thử nghiệm các chất điều hòa miễn dịch (IVIG, anti-CD20, anti-CD40L) và thuốc ức chế tyrosine kinase (Syk) lách
• Xác nhận mục tiêu về độ thanh thải tiểu cầu và con đường tự miễn dịch
• Nghiên cứu dược lý và độc tính để hỗ trợ IND
Thông số mẫu
| phạm vi |
Mô hình ITP chuột CD1 |
Mẫu chuột ITP C57BL/6 |
| Loài/Chủng |
Chuột CD1 (dòng thuần chủng) |
Chuột C57BL/6 (dòng thuần chủng) |
| phương pháp quy nạp |
Kháng thể đơn dòng kháng CD41 tiêm tĩnh mạch (ví dụ MWReg30, 0,5-10 μg/g)—liều duy nhất cho ITP cấp tính, liều lặp lại cho ITP mãn tính |
| thời gian học |
Cấp tính: 1-7 ngày; Mãn tính: 2-4 tuần (liều lặp lại) |
Cấp tính: 1-7 ngày; Mãn tính: 2-4 tuần (liều lặp lại) |
| điểm cuối quan trọng |
Số lượng tiểu cầu (PLT), thời gian chảy máu, tỷ lệ sống sót bằng máy phân tích huyết học, tùy chọn: mô bệnh học lách, kiểu hình đại thực bào |
| kiểm soát tích cực |
IVIG (globulin miễn dịch tiêm tĩnh mạch) hoặc eltrombopag có thể được sử dụng làm hợp chất đối chiếu |
| gói |
Dữ liệu thô, báo cáo phân tích, kết quả huyết học, tin sinh học (tùy chọn) |
❓ Câu hỏi thường gặp
Hỏi: Kháng thể kháng CD41 gây giảm tiểu cầu như thế nào?
Trả lời: Kháng thể kháng CD41 liên kết với glycoprotein IIb (integrin αIIb) bề mặt tiểu cầu và điều hòa tiểu cầu. Các thụ thể Fcγ trên đại thực bào lách nhận ra các tiểu cầu được phủ kháng thể, dẫn đến quá trình thực bào qua trung gian Fc và thanh thải nhanh chóng khỏi tuần hoàn, bắt chước cơ chế bệnh sinh ITP ở người.
Câu hỏi: Sự khác biệt giữa mẫu CD1 và C57BL/6 ITP là gì?
Trả lời: Chuột CD1 được lai cận huyết, mang lại sự đa dạng di truyền cao hơn có thể được sử dụng để mô hình hóa sự biến đổi của bệnh nhân. C57BL/6 là chủng cận huyết có tính nhất quán và khả năng tương thích với các chủng biến đổi gen và chủng loại trực tiếp, khiến nó trở nên lý tưởng cho các nghiên cứu cơ học.
Hỏi: Mô hình này có thể được sử dụng cho các nghiên cứu hỗ trợ IND không?
Trả lời: Có. Các nghiên cứu có thể được thực hiện theo nguyên tắc GLP khi nộp hồ sơ quản lý (FDA, EMA).
Hỏi: Bạn có cung cấp các phác đồ nghiên cứu tùy chỉnh (ví dụ: liều kháng thể khác nhau, liều đơn hay liều lặp lại, điều trị phòng ngừa và điều trị) không?
Trả lời: Tất nhiên. Nhóm khoa học của chúng tôi tùy chỉnh liều lượng kháng thể kháng CD41, chế độ dùng thuốc (cấp tính hoặc mãn tính) và thời gian điều trị dựa trên loại thuốc cụ thể của bạn.
Hỏi: Thời gian điển hình cho một nghiên cứu hiệu quả thí điểm là gì?
Đáp: Các nghiên cứu ITP cấp tính thường được hoàn thành trong vòng 7 ngày kể từ ngày sử dụng kháng thể. Các nghiên cứu về ITP mãn tính có thể kéo dài 2-4 tuần với liều lặp lại và đánh giá số lượng tiểu cầu nhiều lần.
