Мэрэгчдийн Myasthenia Gravis (MG) загварууд

Миастения гравис (MG) нь мэдрэл, булчин хоорондын холбоог устгадаг эсрэгбиемүүдээр тодорхойлогддог аутоиммун архаг өвчин бөгөөд араг ясны булчингууд, ялангуяа нүд, ам, хоолой, мөчрийг хянадаг булчингуудыг сулруулдаг. Өвчин нь мэдрэл булчингийн уулзвар дахь ацетилхолин рецепторын (AChR) эсрэг биетүүд үүсдэг. HKeyBio нь R97-116 пептидтэй (хархны AChR α дэд нэгжийн 97-116-р бүсэд харгалзах) дархлаажуулалтаар өдөөгдсөн аутоиммун миастения грависын (EAMG) сайн батлагдсан туршилтын загварыг санал болгож байна. Энэхүү загвар нь булчингийн сулрал, анти-AChR эсрэгбие, мэдрэл-булчингийн уулзварын эмгэг зэрэг хүний үндсэн MG шинж чанаруудыг нэгтгэн дүгнэж, шинэ MG эмчилгээний үр дүнтэй байдлын туршилтын найдвартай платформыг бүрдүүлдэг.

Тоо хэмжээ:
Бэлэн байдал:





лавлах Сагсанд нэмнэ үү

Өмнөх:

Дараа нь:

Бүтээгдэхүүний тодорхойлолт

Гол онцлог ба ашиг тус

Эмнэлзүйн хувьд хамааралтай – R97-116 пептидээр өдөөгдсөн EAMG нь эсрэгбиемээр дамждаг эмгэг, булчингийн сулралтай хүний MG-ийг дуурайдаг.

Сайн тодорхойлогдсон төгсгөлийн цэгүүд - Биеийн жин, булчингийн хүч (атгах хүчний сорил), ийлдэс дэх AchR эсрэгбиеийн түвшин (ELISA), булчингийн гистопатологи (H&E).

Орчуулгын үнэ цэнэ – Дархлаа зохицуулагч, FcRn дарангуйлагч, комплемент дарангуйлагч, эсрэгтөрөгчийн өвөрмөц эмчилгээг туршихад тохиромжтой.

Зүйлийн сонголтууд – Льюис харх болон C57BL/6 хулганы омгийн аль алинд нь байдаг.

IND-д бэлэн өгөгдлийн багц - Судалгааг GLP зарчмын дагуу явуулж болно.

Техникийн өгөгдөл ба баталгаажуулалт

R97-116 пептидийн өдөөгдсөн MG загвар

Хэрэглээ

• Дархлаа зохицуулагч (кортикостероид, микофенолат, циклоспорин), FcRn дарангуйлагч, комплемент дарангуйлагч (анти-С5) болон биологийн эмийн үр дүнтэй байдлын шинжилгээ

• AChR эсрэгбиеийн зуучлалын эмгэгийн зорилтот баталгаажуулалт

• Биомаркерын нээлт (anti-AChR эсрэгбие, комплемент хүчин зүйл)

• Аутоиммун мэдрэлийн булчингийн эмгэгийн үйл ажиллагааны механизм (MOA) судалгаа

• IND-г идэвхжүүлэх фармакологийн судалгаа

Загварын үзүүлэлтүүд

Параметр	Харх MG загвар	Хулганы MG загвар
Төрөл/омог	Льюис харх	C57BL/6 хулгана
Индукцийн арга	CFA дахь R97-116 пептид (AChR α дэд нэгж 97-116) бүхий дархлаажуулалт, нэмэлт дархлаажуулалттай
Суралцах хугацаа	4-8 долоо хоног	4-8 долоо хоног
Гол төгсгөлийн цэгүүд	Биеийн жин, булчингийн хүч (атгах хүч), ийлдэс дэх AChR эсрэгбиеийн титр, булчингийн гистопатологи (H&E), мэдрэлийн булчингийн уулзварын шинжилгээ (заавал биш)	Биеийн жин, булчингийн хүч, ийлдэс дэх AchR-ийн эсрэгбиемүүд
Өгөгдлийн багц	Түүхий өгөгдөл, шинжилгээний тайлан, атгах хүчний хэмжилт, ELISA өгөгдөл, гистологийн слайд, биоинформатик (заавал биш)

❓ Байнга асуудаг асуултууд

Асуулт 1: R97-116 пептидийн өдөөгдсөн MG загвар гэж юу вэ?

А1: Энэ нь R97-116 пептидээр амьтдыг дархлаажуулах замаар бүтээсэн туршилтын аутоиммун миастения гравис (EAMG) загвар юм. Энэ нь мэдрэлийн булчингийн дамжуулалтыг гэмтээж буй аутоиммун өвчин болох хүний миастения грависын эмгэгийн шинж тэмдгүүдийн тухай өгүүлдэг.

Асуулт 2: Энэ MG загварт ямар төрлийн амьтдыг ашигласан бэ?

А2: Бид R97-116 пептидээр өдөөгдсөн MG загварыг бүтээхийн тулд C57BL/6 хулгана, Льюис хархыг ашигладаг. Аль аль нь эмнэлзүйн өмнөх үеийн MG судалгааны сайн танигдсан хэрэгсэл юм.

Асуулт 3: Загварын үнэлгээнд ямар үнэлгээний үзүүлэлтүүдийг ашигладаг вэ?

А3: Бид биеийн жин, булчингийн хүч, ийлдэс дэх AchR-ийн эсрэгбиеийн түвшин, булчингийн гистопатологи зэрэг олон үзүүлэлтийг иж бүрэн үнэлгээний зорилгоор H&E будгаар хянадаг.

Асуулт 4: Загварын мөчлөг ба гол цаг хугацаа гэж юу вэ?

А4: Загварчлал нь R97-116 пептидийн дархлаажуулалтаас 0-р өдөр эхэлнэ. Холбогдох ажиглалт, илрүүлэлт нь MG-ийн шинж тэмдгүүдийн явцыг үнэлэхийн тулд 70 дахь өдөр хүртэл үргэлжилнэ.

Асуулт 5: Энэхүү MG загварын гол хэрэглээ, давуу тал нь юу вэ?

А5: Энэхүү тогтвортой бөгөөд дахин давтагдах загвар нь хүний MG-ийн эмгэг жамыг төгс дуурайдаг. Энэ нь миастения грависын эсрэг шинэ эм, эмчилгээний стратегийн үр нөлөөг шалгах, механизмыг судлахад тохиромжтой.