HKeyBio, wiodąca na świecie firma CRO specjalizująca się w badaniach przedklinicznych i translacyjnych nad chorobami autoimmunologicznymi i alergicznymi, oficjalnie ogłosiła dzisiaj wprowadzenie na rynek swojej platformy HKEY-NHP-onChip™ 1.1 — pierwszego na świecie systemu modelowego in vitro naczelnych innych niż ludzie (NHP), dedykowanego chorobom autoimmunologicznym i alergicznym.

Platforma integruje organoidy pochodzące od naczelnych innych niż ludzie, technologie narządów na chipach oraz systemy wspólnej hodowli tkanek odpornościowych, skutecznie umożliwiając strategiczne przejście od tradycyjnych badań na zwierzętach in vivo do wysokowydajnych badań in vitro.

Według danych opublikowanych w Nature Reviews Drug Discovery (2024) opracowywanie nowych leków na choroby autoimmunologiczne trwa zwykle 10–15 lat, a średni koszt wynosi około 2,6 miliarda dolarów. Wybór modelu na etapie przedklinicznym odgrywa kluczową rolę w dalszym sukcesie translacyjnym.

Zachowując wysoką wartość translacyjną modeli NHP, platforma HKEY-NHP-onChip™ 1.1 zmniejsza koszty pojedynczego eksperymentu 10–100×, zapewniając innowacyjnym firmom biotechnologicznym przełomowe rozwiązanie, które równoważy rygor naukowy i efektywność kapitałową.

Problem rynkowy: luka strukturalna w modelach NHP in vitro

Opracowywanie leków na choroby autoimmunologiczne i alergiczne od dawna napotyka na strukturalne wąskie gardło.

Według raportu branżowego PhRMA 2024 przewiduje się, że światowy rynek leków na choroby autoimmunologiczne wzrośnie ze 145 miliardów dolarów w 2024 r. do 218 miliardów dolarów do 2030 r., co stanowi CAGR na poziomie 7,1%. Jednak wskaźniki powodzenia opracowywania leków nadal spadają:

·  Modele gryzoni różnią się znacznie od mechanizmów chorób człowieka. Dane FDA wskazują, że około 90% kandydatów na leki kończy się niepowodzeniem w badaniach klinicznych, a głównym czynnikiem jest niewystarczająca moc predykcyjna modeli przedklinicznych.

·  Wysoki koszt modeli NHP in vivo: koszt zakupu pojedynczej małpy cynomolgus przekracza 100 000 RMB, a typowe badanie farmakologiczne wymaga 20–50 zwierząt.

·  Wysoka zmienność międzyosobnicza: współczynnik zmienności (CV) tradycyjnych badań in vivo zazwyczaj mieści się w zakresie 30–50%, co wpływa na wiarygodność danych.

„Kiedy ocenialiśmy aktualne oferty rynkowe, zidentyfikowaliśmy wyraźną rozbieżność” – powiedział CSO HKeyBio. „Firmom produkującym generyczne organoidy brakuje zasobów NHP i wiedzy specjalistycznej w zakresie chorób autoimmunologicznych/alergicznych; tradycyjnym CRO brakuje technologii organoidów i narządów na chipie, a startupom produkującym chipy narządowe często brakuje głębokiej wiedzy na temat biologii chorób. HKEY-NHP-onChip™ 1.1 został zaprojektowany, aby wypełnić tę lukę – służąc zarówno jako naturalne rozszerzenie naszych istniejących modeli NHP in vivo, jak i pomost w kierunku szerszych zastosowań w chorobach ludzkich”.

Architektura platformy podstawowej: trójwymiarowy zintegrowany projekt

Wymiar 1: System modeli in vitro pochodzących z NHP

Opierając się na ponad 10 000 eksperymentów in vivo zgromadzonych w ciągu ostatniej dekady, HKeyBio stworzyło standaryzowane modele in vitro pochodzące z NHP:

·  Organoidy małp Cynomolgus, w tym organoidy jelitowe (>85% wskaźnika powodzenia różnicowania), organoidy skóry (cykl hodowli 14–21 dni), organoidy dróg oddechowych i dodatkowe modele tkanek

·  Systemy NHP typu organ-on-chip symulujące przepuszczalność jelit, interakcje nabłonkowo-immunologiczne i mikrośrodowisko skóry

·  Systemy współhodowli NHP integrujące komórki odpornościowe (komórki T, komórki B, komórki tuczne, komórki mieloidalne) z pełną rekonstrukcją tkanek środowiska skóry, płuc i jelit

Wymiar 2: Platforma modelowania chorób ludzkich

Platforma jednocześnie ustanawia modele chorób in vitro u ludzi we współpracy z wiodącymi szpitalami, w tym szpitalem Ruijin stowarzyszonym ze Szkołą Medyczną Uniwersytetu Jiao Tong w Szanghaju i Szpitalem Ludowym prowincji Shanxi, umożliwiając walidację międzygatunkową.

Wymiar 3: Mapowanie i walidacja danych in vivo – in vitro

Na platformie ustanowiono unikalny system walidacji krzyżowej obejmujący 12 chorób, w tym astmę, POChP, atopowe zapalenie skóry, łuszczycę, nieswoiste zapalenie jelit, reumatoidalne zapalenie stawów i stwardnienie rozsiane, co poprawia wiarygodność predykcyjną.

Objęcie czterech głównych obszarów chorobowych: wprowadzenie na rynek pierwszych 12 modeli chorób

Według Evaluate Pharma 2024 te obszary chorobowe wyznaczają główne kierunki rozwoju leków autoimmunologicznych i alergicznych. Terapie celowane, takie jak IL-4Rα, IL-23/IL-17 i inhibitory JAK, wygenerowały łączną globalną sprzedaż przekraczającą 35 miliardów dolarów w 2023 roku.

Wartość naukowa i zalety handlowe

·  10–100× redukcja kosztów

·  Redukcja wykorzystania zwierząt o 60–80%.

·  Zmienność zmniejszona z 30–50% do 15–25%

·  Spostrzeżenia dotyczące mechaniki rozdzielczości pojedynczych komórek

·  Wzrost przepustowości 10–100×

·  Dokładność przewidywania poprawiona do 75–82%

„HKeyBio zgromadziło dogłębną wiedzę z zakresu biologii chorób i obszerne zasoby danych in vivo w modelach chorób autoimmunologicznych i alergicznych NHP” – skomentował profesor Huili Lu. „Wyjątkowa wartość HKEY-NHP-onChip™ 1.1 polega na jego płynnej integracji z istniejącymi modelami in vivo. Ta dwutorowa strategia stanowi optymalny paradygmat dla usług CRO nowej generacji.”

Mapa drogowa technologii

Faza 1: Walidacja (ukończona, 2024–2025)

·  Zatwierdzono sześć modeli chorób

·  Ustanowiono znormalizowane SOP i system jakości ISO 9001

·  Umowy długoterminowe z 2-3 dostawcami NHP

·  Złożono trzy publikacje i złożono dwa patenty

Faza 2: Ekspansja (2025–2026, obecny etap)

·  Uruchomiono 12 modeli chorób

·  Biobank organoidów pochodzących od pacjentów (docelowo: 500 próbek)

·  Współpraca kliniczna z 5–8 szpitalami

·  Zakończono realizację wstępnego projektu komercyjnego

Faza 3: Inteligentna aktualizacja (2026–2027)

·  Zautomatyzowane systemy hodowli organoidów

·  Wysokoprzepustowa robotyka do transportu cieczy

·  Baza danych zawierająca ponad 100 000 punktów danych

·  Modele predykcyjne AI dotyczące skuteczności i toksyczności

·  Standardy branżowe dla modeli in vitro NHP

Model biznesowy i możliwości usług

Rozwój modelu niestandardowego

·  Termin realizacji usługi: 3–6 miesięcy

·  Produkty dostarczane: model standardowy, pełny raport metodologiczny

·  Przypadki użycia: weryfikacja celu, badanie nowych mechanizmów

Wysokowydajne badania przesiewowe leków

·  Setki do tysięcy związków tygodniowo

·  Badania SAR i optymalizacja leadów

·  Krzywe dawka-odpowiedź i IC50/EC50

Mechanizm i odkrycie biomarkerów

·  Sekwencjonowanie pojedynczych komórek

·  Transkryptomika przestrzenna

·  Obrazowanie o dużej zawartości

·  Cytometria przepływowa

Zintegrowany pakiet usług In Vitro–In Vivo

·  Badania przesiewowe in vitro → walidacja in vivo → strategia translacyjna

·  Zmniejszone ryzyko rozwoju

·  Idealny do projektów kamieni milowych i IPO

Wizja strategiczna

HKeyBio pozycjonuje się jako strategiczny partner przedkliniczny w zakresie terapii autoimmunologicznych i alergicznych nowej generacji. Wprowadzenie na rynek HKEY-NHP-onChip™ 1.1 oznacza transformację HKeyBio z eksperta ds. modeli NHP in vivo w zintegrowaną platformę badawczą in vivo–in vitro.

„Naszym klientom nie brakuje danych — potrzebują przejrzystości i praktycznych spostrzeżeń” – powiedział CSO HKeyBio. „HKEY-NHP-onChip™ 1.1 umożliwia podejmowanie decyzji na wcześniejszym etapie, niższe koszty i generowanie danych z większą przepustowością, co wspiera racjonalne decyzje typu Go/No-Go.”

O HKeyBio

HKeyBio to wiodący CRO zajmujący się chorobami autoimmunologicznymi i alergicznymi, z siedzibą w Suzhou w Chinach i biurami w San Francisco i Bostonie.

Podstawowe platformy technologiczne obejmują:

·  HKEY-NHP-MATRIX 2.0 — macierz modelu choroby NHP obejmująca ponad 30 chorób

·  HKEY-AIDMD 3.0 — baza danych modeli chorób autoimmunologicznych zawierająca ponad 10 000 badań

·  HKEY-AIRx™ 1.0 — translacyjna platforma strategii przedklinicznych

·  HKEY-NHP-onChip™ 1.1 — organoid in vitro uzyskany z NHP + platforma-chip narządowy

HKeyBio świadczy kompleksowe usługi badawcze, od walidacji docelowej po złożenie wniosku IND dla globalnych firm biotechnologicznych i farmaceutycznych.

Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź: www.hkeybio.com  E-mail: tech@hkeybio.com

Źródło:  HKeyBio

Wszystkie dane cytowane w tej informacji prasowej pochodzą z publicznie dostępnej literatury akademickiej i raportów branżowych, w tym publikacji Nature Reviews Drug Discovery, PhRMA, Evaluate Pharma i publikacji FDA.