Nyckelfunktioner och fördelar
Kliniskt relevant – Rekapitulerar humant ITP med autoantikroppsmedierad trombocytdestruktion via Fcγ-receptormedierad fagocytos.
Kvantifierbar slutpunkt – Mätning av trombocytantal (PLT) via automatisk hematologianalysator eller flödescytometri.
Flexibel och justerbar – Akuta eller kroniska ITP-modeller genom enkel eller upprepad administrering av antikroppar; dosökning vid långvarig trombocytopeni.
Flera stammar – CD1 (utavlade) och C57BL/6 (inavlade) modeller tillgängliga för att passa olika experimentella behov.
Translationsvärde – Idealiskt för att testa trombopoietinreceptoragonister (eltrombopag, romiplostim), Fc-receptorblockerare (fostamatinib) och immunmodulatorer (IVIG, anti-CD20).
IND-färdiga datapaket – Studier kan utföras i enlighet med GLP-principer.
Tekniska data & validering
2OA-BSA-inducerad C57BL/6 möss PBC-modell
Ansökningar
• Effekttester av trombopoietinreceptoragonister (eltrombopag, romiplostim, avatrombopag)
• Utvärdering av Fc-receptorblockerare (fostamatinib, efgartigimod) och komplementhämmare
• Testning av immunmodulatorer (IVIG, anti-CD20, anti-CD40L) och mjälttyrosinkinashämmare (Syk)
• Målvalidering för blodplättsclearance och autoimmuna vägar
• IND-möjliggörande farmakologi och toxikologistudier
Modellspecifikationer
| Parameter |
CD1-mus ITP-modell |
C57BL/6 Mus ITP-modell |
| Art/Stam |
CD1-mus (utavlad) |
C57BL/6 mus (inavlad) |
| Induktionsmetod |
Intravenös injektion av anti-CD41 monoklonal antikropp (t.ex. MWReg30, 0,5–10 μg/g) – enkeldos för akut ITP, upprepade doser för kronisk ITP |
| Studietid |
Akut: 1–7 dagar; Kronisk: 2–4 veckor (upprepad dosering) |
Akut: 1–7 dagar; Kronisk: 2–4 veckor (upprepad dosering) |
| Viktiga slutpunkter |
Trombocytantal (PLT) via hematologianalysator, blödningstid, överlevnad, valfritt: mjälthistopatologi, makrofagfenotypning |
| Positiv kontroll |
IVIG (intravenöst immunglobulin) eller eltrombopag tillgängliga som referensföreningar |
| Datapaket |
Rådata, analysrapporter, hematologiresultat, bioinformatik (valfritt) |
❓ Vanliga frågor
F: Hur inducerar anti-CD41-antikropp trombocytopeni?
A: Anti-CD41-antikroppar binder till blodplättsytglykoprotein IIb (integrin αIIb), opsoniserande blodplättar. Fcγ-receptorer på mjältmakrofager känner igen de antikroppsbelagda blodplättarna, vilket leder till Fc-medierad fagocytos och snabb eliminering från cirkulationen, vilket efterliknar human ITP-patogenes.
F: Vilka är skillnaderna mellan CD1 och C57BL/6 ITP-modeller?
S: CD1-möss är utavlade, vilket ger större genetisk mångfald, användbart för att modellera patientvariabilitet. C57BL/6 är inavlade, erbjuder konsistens och kompatibilitet med transgena och knockout-stammar, idealiska för mekanistiska studier.
F: Kan den här modellen användas för IND-aktiverande studier?
A: Ja. Studier kan utföras i enlighet med GLP-principer för regulatoriska inlämningar (FDA, EMA).
F: Erbjuder du skräddarsydda studieprotokoll (t.ex. olika antikroppsdoser, enstaka vs upprepad dosering, profylaktisk vs terapeutisk behandling)?
A: Absolut. Vårt forskarteam skräddarsyr anti-CD41-antikroppsdoser, doseringsscheman (akut eller kronisk) och behandlingstid för din specifika läkemedelskandidat.
F: Vilken är den typiska tidslinjen för en pilotstudie om effektivitet?
S: Akut ITP-studier slutförs vanligtvis inom 7 dagar efter administrering av antikroppar. Kroniska ITP-studier kan pågå i 2–4 veckor med upprepad dosering och bedömning av multipla trombocytantal.
